财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为440万美元，较2021年同期的430万美元增加了10万美元，增幅为3.7%，主要因AGI - 134研究费用增加，抵消了已完成的Motixafortide、Genesis和Combat临床试验相关费用的降低 [33] - 截至2022年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款共计5060万美元，公司认为资金充足，可在2024年上半年实现多个潜在创造价值的里程碑 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide干细胞动员业务 - Genesis 3期试验中，Motixafortide在干细胞动员方面达到所有主要和次要终点，P值小于0.0001，约90%的患者在仅接受一次Motixafortide给药和一次单采术后，动员到目标数量的干细胞并进行了移植 [9] - Motixafortide加G - CSF组患者在一次单采术中平均每公斤收集约1100万个干细胞，而G - CSF组约为200万个 [10] Motixafortide胰腺癌业务 - 43名最初被诊断为不可切除的IV期转移性胰腺癌且在一线基于吉西他滨的治疗后进展的患者参与了Motixafortide与默克抗PD - 1药物KEYTRUDA和化疗联合作为二线治疗的2a期COMBAT/KEYNOTE 202三项联合研究，该研究数据显示，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善 [26] AGI - 134业务 - 公司正在一项1/2a期研究中评估AGI - 134在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，已完成第二部分的患者招募，计划在2022年下半年公布1/2a期研究结果 [28][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年美国干细胞动员市场价值约为3.6亿美元，且持续增长，全球可寻址市场超过5亿美元 [14] - 美国每年有超过2万例造血干细胞移植手术，其中约60%为自体移植，且该数字在过去几年持续增长，在干细胞动员市场中，多发性骨髓瘤是最大的机会，约占所有自体移植的58% [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 积极推进Motixafortide的新药申请（NDA）提交，目标是在年中提交，若获批，计划于2023年在美国商业推出 [7][8] - 评估Motixafortide在美国的商业化选择，推进一系列预发布活动，保持与商业伙伴合作或独立商业化的选择权，目标是按时推出产品并促进其快速普及 [11][13] - 继续与潜在生物制药合作伙伴就Motixafortide胰腺癌项目进行讨论，目标是合作开展随机对照的2/3期研究 [27] - 计划在2023年启动AGI - 134的2期研究 [36] 行业竞争 - 历史上，G - CSF单独使用是将造血干细胞动员到外周血进行采集和后续移植的主要药物，但通常需要多次单采才能达到目标细胞数量，且仍有大量患者无法产生足够的细胞用于自体移植 [15] - 近年来，普乐沙福加G - CSF联合疗法的前期使用增加，推动了市场增长，但普乐沙福平均至少需要两次给药和两次单采才能达到目标动员量 [18] - 公司认为Motixafortide加G - CSF凭借其差异化的临床数据和有利的药物经济学数据，有潜力获得显著的市场份额，成为自体干细胞移植患者干细胞动员的新标准治疗方法，长期来看，产品有潜力扩展到多发性骨髓瘤以外的其他适应症 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Motixafortide作为多发性骨髓瘤患者干细胞动员新治疗范式的潜力越来越乐观，认为其有潜力成为新标准治疗方法 [6] - 公司认为基于Motixafortide的临床数据和药物经济学研究确定的显著成本节约，有力支持了其成为所有接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的新标准治疗方法的观点 [24] - 公司认为已为充满催化剂的一年奠定了基础，这将为BioLineRx产品组合的发展提供信息 [56] 其他重要信息 - 公司委托IQVIA的全球卫生经济学和结果研究（HEOR）团队进行了两项药物经济学研究，一项比较Motixafortide与G - CSF，另一项比较Motixafortide与普乐沙福，两项研究均表明使用Motixafortide可显著节省成本 [20][21] - 与单独使用G - CSF相比，Motixafortide加G - CSF在自体干细胞移植过程中与卫生资源利用率的显著降低相关，终身估计显示，不包括Motixafortide的成本，可节省约1.9万美元 [22] - 与普乐沙福加G - CSF相比，Motixafortide加G - CSF的终身估计显示，不包括Motixafortide的成本，可节省约3万美元 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否委托进行Motixafortide的欧洲市场评估和药物经济学研究，以及Motixafortide在欧洲的潜在时间表 - 公司计划进行欧洲市场评估和药物经济学研究，但尚未开展，完成FDA提交后，将以此为基础向欧盟提交申请，预计在今年晚些时候或明年年初进行 [38][39] 问题2: 哥伦比亚大学Motixafortide胰腺癌研究是否能在2022年或明年看到数据 - 公司预计可能在2022年下半年看到一些数据，但由于这是一项研究者发起的研究，公司对时间安排的控制有限 [40][41] 问题3: 公司为Motixafortide商业化进程采取了哪些步骤，以及如何向支付方和供应商进行推广，混合模式是否有意义 - 公司正在与潜在合作伙伴进行沟通，同时也考虑独立推出产品，已开展供应链合作、医学事务活动、品牌名称选择等一系列关键活动，以确保按时推出产品并实现资产价值最大化 [44][46] - 公司认为专注于美国前80家机构是有意义的，这些机构占美国干细胞移植手术的80%以上，部分机构参与了公司的3期试验，了解药物的疗效和临床益处，之后可根据机会扩展到其他大型机构 [49][50] - 向支付方和供应商的推广重点是Motixafortide能在一次单采术中动员目标数量的细胞，为单采单位提供更多确定性，减少单采次数，具有安全优势，且更具成本效益 [51][53]