财务数据和关键指标变化 - 2021年12月31日止年度研发费用为1950万美元，较2020年12月31日止年度的1820万美元增加130万美元，增幅7.1%，主要因AGI - 134研究费用增加及2020年疫情期间全公司减薪导致的薪资及相关费用增加，已完成的Motixafortide Genesis和combat临床试验费用降低则抵消了部分增长 [29] - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款5710万美元，公司认为资金充足，可实现多个潜在创造价值的里程碑 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide干细胞动员业务 - 2021年5月，Motixafortide的GENESIS III期试验公布积极顶线结果，研究以高度统计学意义达到所有主要和次要终点，p值小于0.0001，约90%患者仅接受一次Motixafortide给药和一次单采术后，动员出最佳数量干细胞并直接进行移植，Motixafortide加G - CSF组在一次单采术中平均每公斤收集1100万个细胞，而G - CSF组仅为200万个 [8] Motixafortide胰腺癌（PDAC）业务 - Motixafortide与默克抗PD - 1药物KEYTRUDA和化疗联合用于二线治疗的IIa期COMBAT/KEYNOTE - 20202三项联合研究公布积极最终结果，43名最初诊断为不可切除的4期转移性PDAC且在一线基于吉西他滨治疗后进展的患者入组，研究数据显示，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善，包括中位总生存期、中位无进展生存期、确认的总缓解率、总缓解率和疾病控制率 [23] 肿瘤内抗癌疫苗AGI - 134业务 - 公司正在I/IIa期研究中评估AGI - 134在实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，该研究旨在评估多种生物标志物，并评估临床和药效学参数，2019年9月公布积极安全数据并迅速启动第二部分剂量扩展阶段，几周前宣布已完成第二部分入组，计划在今年下半年公布I/IIa期研究结果 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年有超过2万例造血干细胞移植，约60%为自体移植，自体移植在过去几年持续增长，美国干细胞动员市场中，多发性骨髓瘤是最大机会，约占所有自体移植的58%，即美国每三次干细胞移植中就有一次是针对多发性骨髓瘤患者 [18] - 公司委托第三方供应商ZS Associates进行的市场评估估计，2021年美国干细胞动员市场价值约3.6亿美元，随着plerixafor加G - CSF联合疗法的前期使用增加，尤其是在多发性骨髓瘤患者中，该市场将继续增长 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Motixafortide加G - CSF有潜力成为自体干细胞移植患者干细胞动员的新标准治疗方法，公司将在推进监管流程和降低资产风险的同时，开始为Motixafortide在干细胞动员领域的最终商业化做规划，保持与合作伙伴合作或独自推出的选择权，计划积极推出产品以确保快速推广 [20][21][22] - 公司PDAC项目继续与潜在生物制药合作伙伴进行讨论，目标是合作开展随机对照II/III期研究 [24] - 行业中目前干细胞动员的治疗选择为G - CSF或plerixafor加G - CSF，两者通常需要多次给药和多次单采术才能动员出移植所需的最少细胞数量，因此需要更有效的动员剂 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月是公司历史上的转型期，公司加强并阐明了Motixafortide在干细胞动员方面的优势，认为其将成为公司未来的主要增长驱动力 [7] - 公司对Motixafortide获批后的前景感到兴奋，认为其差异化的临床疗效和安全性以及为医疗系统带来的成本节约将推动其未来的采用 [9] - 公司认为Motixafortide有潜力扩展到非霍奇金淋巴瘤、镰状细胞贫血等其他适应症 [15] 其他重要信息 - 公司在2021年12月与FDA进行了成功的新药申请前（pre - NDA）会议，FDA同意公司的单一III期GENESIS研究足以提交Motixafortide作为多发性骨髓瘤患者自体骨髓移植干细胞动员剂的新药申请（NDA），公司于1月收到FDA正式反馈，正努力完成数据包，计划年中左右提交 [7][9] - 公司进行了两项药物经济学研究，一项比较Motixafortide加G - CSF与单独使用G - CSF，另一项间接比较Motixafortide加G - CSF与plerixafor加G - CSF，结果显示Motixafortide加G - CSF与单独使用G - CSF相比，在自体干细胞移植过程中医疗资源利用率有统计学意义的降低，与plerixafor加G - CSF相比，终身估计显示质量调整生命年质量效益和净成本节约约3万美元（不包括Motixafortide成本） [11][12][13] - 2021年12月，公司在ASH会议上口头报告了GENESIS研究结果，指出目前干细胞动员存在未满足的需求，Motixafortide有潜力满足这一需求 [15][16][17] - 2021年12月，公司宣布成立免疫肿瘤学科学顾问委员会（SAB），由该领域备受尊敬的思想领袖组成，将为公司免疫肿瘤学管线的后期临床开发提供宝贵经验和见解 [25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在提交NDA之前，当前可能的限速步骤是什么？以及目前为商业化准备所进行的背景活动的重要性如何？ - 公司正在为提交准备所有不同模型和所需数据，包括CMC、临床前、临床等方面，没有限速步骤，只是将所有数据整合并提交，基于pre - NDA会议，FDA已同意公司拥有提交所需的一切 [35][36] - 公司目前处于不同阶段，为保持选择权，即使与合作伙伴达成交易，公司也需负责多项活动以确保产品按时高效推出，因此已开始多项预发布活动，如医学事务、商业包装设计、市场准入活动、品牌名称选择等，计划在2022年和预发布阶段大力投入 [37] 问题2: 在决定与合作伙伴商业化或内部建立商业化时，公司考虑了哪些因素？ - 公司认为这是一个重要的市场机会，已在药物经济学研究、市场评估等方面投入大量精力，将评估整个过程中哪种方式能为公司和股东带来最大价值，目前所有选择都在考虑范围内，公司将尽可能保持选择权 [41] 问题3: 针对80个移植中心，需要多大规模的销售团队？ - 公司认为不需要非常庞大的销售团队，例如plerixafor的销售团队规模在15 - 20名销售代表左右，公司目前也在考虑类似规模 [42] 问题4: 3.6亿美元商业机会的评估组成部分（价格、每年治疗次数、达到目标的时间）是什么？ - 美国整个市场规模为3.6亿美元，公司并非暗示能占据100%市场份额，美国每年约有2万例造血干细胞移植，约60%为自体移植，40%为异体移植，自体移植领域未满足的医疗需求更大，市场也更大，因为G - CSF主要用于异体移植领域，自体移植领域更多使用plerixafor等更好的动员剂，这构成了3.6亿美元市场的大部分 [45]