财务数据和关键指标变化 - 2021年9月30日止九个月研发费用为1430万美元，较2020年同期的1350万美元增加80万美元，增幅5.9%，主要因AGI - 134研究费用增加及公司应对疫情加速行动导致薪资等费用增加，部分被已完成的Motixafortide GENESIS和COMBAT临床试验费用降低所抵消 [34] - 截至2021年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款6220万美元，认为资金充足可实现多个潜在创造价值的里程碑 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - GENESIS研究共招募122名患者，80人随机分配到Motixafortide组，42人到安慰剂组；Motixafortide联合G - CSF组89%的患者在一次给药和一次单采后动员出最佳数量细胞并进行移植，而G - CSF单独使用组仅10%；Motixafortide联合G - CSF组一次单采收集的细胞中位数为1100万，G - CSF单独使用组为200万；与plerixafor注册研究相比，Motixafortide联合G - CSF表现更优 [9][10][11] - 药物经济学研究表明，Motixafortide联合G - CSF与标准护理G - CSF单独使用相比，在自体干细胞移植过程中卫生资源利用率有统计学意义的降低；终身估计显示，与当前标准护理相比，不包括Motixafortide成本，可节省约1.7万美元，并带来质量调整生命年益处 [19][20] 胰腺癌（PDAC）业务 - COMBAT/KEYNOTE - 20202三期联合研究中，Motixafortide联合默克抗PD - 1 KEYTRUDA和化疗作为二线疗法，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善，包括中位总生存期、中位无进展生存期、确认的总缓解率、总缓解率和疾病控制率 [27][28] AGI - 134业务 - 正在进行的1/2a期研究评估其在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制；预计今年年底完成招募，明年上半年公布试验结果 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲每年有超过4.5万例自体干细胞移植手术，全球估计市场约5亿美元；目前第一代CXCR4抑制剂plerixafor在多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤两个获批适应症上的年销售额超过2.5亿美元，主要用作救援治疗 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划12月中旬与FDA进行预新药申请（NDA）会议，若成功，将于明年上半年向FDA提交NDA；未来还计划评估Motixafortide在其他自体干细胞动员适应症（如其他淋巴瘤、镰状细胞贫血等）、同种异体移植适应症和中性粒细胞减少症等方面的生命周期管理潜力 [25] - 继续就PDAC项目与潜在生物制药合作伙伴进行讨论，目标是合作开展随机对照2/3期研究 [28] - 对于Motixafortide商业化，倾向寻求合作，如联合推广或建立合资企业，而非自行商业化；未来是否自行商业化不排除，但近期可能性不大 [52] - 对于Motixafortide获批后在其他干细胞动员领域的研究，需与合作伙伴评估每个适应症的潜在收入和投资净现值 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为GENESIS研究数据和药物经济学研究结果使Motixafortide区别于其他动员剂，若获批，将是干细胞动员领域的重大进展，对患者和支付方都有益；预计2022年是充满催化剂的一年，有望为患者带来临床益处，为股东创造价值 [26][56] 其他重要信息 - 公司将在12月11日至14日的美国血液学会年会及博览会上进行一次口头报告和三次海报展示，介绍GENESIS研究等相关成果 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 即将与FDA进行的预NDA会议，愿望清单的关键组成部分是什么 - 公司希望在预NDA会议上与FDA就提交内容达成一致，确保数据和提交材料可用于NDA提交，但不会详细说明具体项目 [40][41] 问题2: 假设AGI - 134数据积极，下一步计划及如何解决组合研究中该药物贡献的问题 - 需等研究数据出来后再做进一步决定，要查看患者群体，确定是从现有特殊群体中选择还是继续进行类似的篮子研究；已知下一步研究是组合研究，但具体组合尚未确定；肿瘤学领域多数情况下需要组合治疗以让患者受益，只要产品组合安全即可 [44] 问题3: 学术赞助的Motixafortide LIBTAYO和化疗在一线胰腺癌试验的首批数据时间 - 该试验由哥伦比亚大学与再生元合作开展，公司无法给出具体日期，目前仍在招募患者，预计2022年有数据，但因公司不主导研究，控制能力有限 [46][47] 问题4: AGI - 134数据较之前指导有轻微延迟，原因是什么，能否在明年会议上公布数据 - 延迟主要因疫情初期英国医院运营问题导致患者招募困难，公司采取在西班牙开设新站点的应急计划；预计今年年底完成招募，明年上半年有数据；因研究有大量生物标志物评估和数据，需做好准备以更好呈现；能否在会议上公布数据不确定，因提交摘要时间提前半年，难以确定准备好的时间 [48][49] 问题5: Motixafortide的商业化目标，是寻找合作伙伴还是自行商业化 - 公司所有选项开放，但一般不关注自行商业化，更倾向合作，如联合推广或建立合资企业；自行商业化存在运营和财务风险，近期不太可能，但不排除未来可能性 [52] 问题6: Motixafortide获批后，在其他干细胞动员领域做更多研究是否是策略 - 需与合作伙伴评估每个适应症的潜在收入（包括标签内和标签外），确定进行3期试验的投资净现值是否为正，再决定是否投资 [53] 问题7: 药物经济学研究中提到的1.7万美元收益是否适用于欧洲 - 欧洲成本结构与美国不同，目前研究聚焦美国，因美国是首个申请批准的市场；构建的模型适用于未来可能涉及的其他地区，如欧洲，但需根据当地数据更新，预计仍会有显著差异，但具体数字可能不同 [54]