财务数据和关键指标变化 - 2021年6月30日止六个月研发费用为940万美元，较2020年同期的1010万美元减少60万美元，降幅6.4%，主要因Motixafortide的GENESIS和COMBAT临床试验费用降低及AGI - 134税收抵免时间差异，部分被Motixafortide NDA支持活动费用增加和薪资相关费用增加抵消 [26] - 截至2021年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款约6600万美元 [24][27] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide干细胞动员项目 - 3期GENESIS临床试验达到所有主要和次要终点，P值小于0.0001，约90%接受Motixafortide加G - CSF的患者在一次Motixafortide给药和一次单采术后接受移植，而单用G - CSF仅10.8%，与plerixafor注册研究相比也更具优势 [10][11] Motixafortide胰腺癌项目 - 2a期COMBAT/KEYNOTE - 202研究显示，与历史数据相比，所有研究终点均有显著且持续改善，包括中位总生存期、中位无进展生存期、确认的总缓解率、总缓解率和疾病控制率 [20] AGI - 134项目 - 1/2期临床研究评估其在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，2019年9月公布积极安全数据并启动剂量扩展阶段，受疫情影响曾暂停招募，今年已恢复，希望在下半年公布数据，但可能因疫情恶化延迟 [22][23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 积极推进Motixafortide干细胞动员项目的美国新药申请（NDA），计划明年上半年提交，预计今年年底前与FDA进行预NDA会议，获批后公司将过渡到有商业化阶段分子的公司 [16][17] - 开展Motixafortide的药物经济学成本效益研究，预计年底公布数据，以证明其作为所有新干细胞动员程序的基础用药的合理性 [14] - 基于GENESIS研究结果，探索Motixafortide在其他干细胞动员适应症的开发 [18] - 继续准备Motixafortide胰腺癌项目的下一步开发，包括与潜在生物制药合作伙伴讨论开展随机对照2/3期研究 [20] - 积极与潜在商业化合作伙伴就干细胞动员项目进行讨论 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在财务上处于非常稳固的地位，约6600万美元现金使其能够在今明两年实现多个潜在创造价值的里程碑 [24][31] - 公司对持续进展感到满意，期待提供未来更新 [31] 其他重要信息 - 公司即将到来的关键里程碑包括：今年下半年公布Motixafortide干细胞动员的药物经济学成本效益研究数据、与FDA进行预NDA会议、AGI - 134实体瘤1/2a期试验第二部分的初步结果；明年上半年提交Motixafortide干细胞动员的NDA；并计划在即将举行的医学会议上展示GENESIS试验的更多数据 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司目前是否计划与美国以外的监管机构就Motixafortide的潜在营销批准进行讨论，以及采取了哪些措施减轻新冠疫情恶化对其他正在进行的临床试验的影响？ - 目前公司主要关注美国和FDA，在NDA提交取得重大进展后才会制定欧洲等地区的计划，且认为FDA的流程和经验有助于后续在欧洲的工作 [33][36] - 为减轻疫情对招募的影响，公司制定了缓解计划，在西班牙开设新站点，本月已开设3个，本月底计划再开3个，英国也开始恢复患者招募，希望年底完成所有患者招募 [34][35] 问题2: 即将举行的预NDA会议，公司是否会在2021年向市场传达监管反馈，还是更可能在2022年初公布？ - 公司希望传达与FDA会议的结果，但不确定具体时间，取决于会议时间和会议纪要的发布时间，希望在今年年底公布，但无法保证 [40] 问题3: AGI - 134剂量扩展部分预计招募多少患者，结果是否会包括活检的转化数据；哥伦比亚大学赞助的Motixafortide胰腺癌三联疗法试验，能否在2022年年中看到数据？ - AGI - 134剂量扩展部分计划招募35名患者，研究旨在进一步确认其作用机制，会进行广泛的生物标志物评估，包括治疗前后的活检，希望在患者招募完成后获得所有数据 [42][43] - 哥伦比亚大学的研究是研究者发起的，由研究者主导，公司参与度有限，研究者正在努力增加招募，希望通过新增站点提高招募人数 [44] 问题4: 从干细胞动员（SCM）数据来看，有多少百分比的患者有足够的细胞进行冷冻以满足第二次移植的需求？ - 研究未统计患者冷冻细胞的百分比，但根据细胞数量可知患者会保留部分细胞用于未来移植，Motixafortide治疗患者的中位细胞动员数为800万，若移植需求超过500 - 600万，就可保留更多细胞 [49][50][52] 问题5: 在即将举行的预NDA会议前，公司认为的关键讨论点有哪些？ - 公司正在准备问题和简报材料，目前无法公开讨论关键讨论点 [54] 问题6: 从Motixafortide肿瘤学项目整体来看，公司内部有哪些活动来加强该项目，例如在潜在合作讨论进行期间，公司是否会自行开展其他适应症的肿瘤学研究，以及如何推动这些讨论？ - 公司有很多关于后续研究的计划，正在为胰腺癌的随机对照研究制定计划，并与多个合作伙伴进行并行讨论 [56] - 由于资金有限，公司正在内部讨论是否此时投入更多资金开展另一项研究，也有与其他公司合作的选项，如目前正在进行的与哥伦比亚大学的研究者发起的研究 [57]