财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为430万美元，较2020年同期的540万美元减少110万美元，主要因motixafortide COMBAT临床试验和AGI - 134研究费用降低 [25] - 截至2021年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款5810万美元，第一季度完成融资，筹集总收益3450万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - GENESIS 3期临床试验评估公司主要临床候选药物motixafortide用于多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植的干细胞动员，数据显示该研究成功达到所有主要和次要终点，p值小于0.0001 [12] - 88.3%接受motixafortide和G - CSF治疗的患者在仅接受一次motixafortide给药和一次单采术后接受移植，而单独使用G - CSF的患者这一比例为10.8% [13] - 接受motixafortide加G - CSF治疗的患者治疗效果为54.6%，主要终点（单次剂量motixafortide和最多两次单采术后每千克动员超过600万个细胞）较单独使用G - CSF的对照组增加4.9倍 [14] - 研究主要次要终点（单次剂量motixafortide加G - CSF和仅一次单采术后每千克动员超过600万个细胞的患者百分比）方面，治疗组治疗效果为61.7%，较对照组增加14.1倍 [16] 胰腺癌（PDAC）业务 - 2020年12月，motixafortide联合默克抗PD - 1药物KEYTRUDA和化疗作为二线疗法的2a期COMBAT/KEYNOTE - 202研究公布积极最终结果，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善 [20] AGI - 134业务 - 正在1/2a期研究中评估其在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制证明，计划在今年下半年报告数据 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正努力开展支持美国新药申请（NDA）的活动，计划于2022年上半年提交干细胞动员的NDA，若获批，公司将向商业阶段公司转型 [19] - 继续就胰腺癌项目与潜在生物制药合作伙伴进行讨论，合作开展随机对照2/3期研究 [21] - 考虑不同类型合作，包括区域和全球交易，可能将产品分开，寻找合作伙伴资助或接手胰腺癌研究 [33][34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对进展感到满意，认为GENESIS研究的出色结果是公司历史上最重要的里程碑，有望使motixafortide成为干细胞动员的未来标准治疗方案 [29][41] - 相信今年和2022年能实现潜在的重大价值创造里程碑 [29] 其他重要信息 - 公司正在进行药物经济学研究，以支持成本效益分析，希望几个月后得出结果并在今年晚些时候的科学会议上展示 [12][39] - 公司接下来的关键里程碑包括AGI - 134实体瘤1/2a期试验第二部分的初步结果、今年下半年与FDA进行干细胞动员的预NDA会议以及2022年上半年提交干细胞动员的NDA [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司如何考虑基于干细胞动员以外的适应症进行合作，以及潜在合作伙伴在胰腺癌研究设计和其他肿瘤适应症中的作用 - 公司认为不一定会将不同适应症与同一合作伙伴合作，不同市场可能吸引不同参与者，也在考虑区域和全球交易 [33] - 公司希望将产品分开，寻找合作伙伴资助或接手胰腺癌的随机对照2/3期研究 [34][35] 问题2: AGI - 134即将发布的更新能否产生转化数据 - 公司计划展示该研究的药效学读数，并通过对患者进行多次活检和血液测试，阐明和进一步了解AGI的生物活性，确认其在几种肿瘤中的有效性和活性 [36][37] 问题3: 药物经济学研究结果是否会在今年晚些时候的会议上展示，以及公司在欧洲的监管计划，是否与EMA讨论过GENESIS 3期试验结果 - 公司希望在未来几个月得出药物经济学研究结果，并在今年晚些时候的科学会议上展示 [39] - 公司目前优先进行NDA提交，计划在今年年底进行预NDA会议，尚未与EMA讨论GENESIS试验，但之后会安排会议 [39] 问题4: 与EMA的会议是否有时间安排 - 公司暂无与EMA会议的时间安排，认为了解FDA在预NDA会议中的要求很重要，会带着相关知识与EMA进行讨论 [40]