财务数据和关键指标变化 - 2020年9月30日止九个月研发费用为1350万美元，较2019年同期的1520万美元减少170万美元，主要因motixafortide COMBAT临床试验和AGI - 134研究费用降低，以及2020年二三季度公司因疫情降薪致薪资及相关费用减少 [29] - 截至2020年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款2080万美元，重申现有资源足以支持运营至2021年底 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - GENESIS研究是评估motixafortide联合G - CSF用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞动员的3期研究，中期分析显示主要终点有统计学显著证据支持motixafortide治疗，独立数据监测委员会（DMC）建议停止患者招募，目前研究已完成122名患者入组，为原目标入组人数177人的69% [7][9] 急性髓系白血病（AML）业务 - BLAST研究是评估motixafortide联合阿糖胞苷对比阿糖胞苷单药治疗巩固期AML的2b期研究，DMC对128名完成治疗的受试者进行中期分析后，未发现主要终点无复发生存率有统计学显著影响，建议终止研究，公司已决定终止该研究 [11][12] 晚期胰腺癌（PDAC）业务 - COMBAT/KEYNOTE - 202试验的2a期三药联合队列评估motixafortide联合KEYTRUDA和化疗作为二线疗法，去年12月约一半患者（22/43）可评估疗效时，确认的总缓解率为13.6%，疾病控制率为77%，17名疾病控制患者的临床获益至进展的中位持续时间为7.8个月，今年2月完成43名患者全部入组，预计年底前公布完整数据 [17][18] 新冠相关业务 - 开展motixafortide治疗COVID - 19诱发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的1b期开放标签单臂研究，预计招募最多25名患者，主要终点是评估motixafortide在这些患者中的安全性，计划在10名患者完成初始治疗期后进行初步分析，预计明年上半年进行，根据初步评估决定是否继续研究 [21][23] 其他业务 - 评估AGI - 134在多种实体瘤类型中推荐剂量下的安全性和耐受性的1/2a期研究，约七个月前因试验地点受疫情影响暂停入组，预计延迟九个月，近期已重启入组，仍预计2021年下半年公布数据 [25][26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为CXCR4是AML中可行的靶点，尤其在复发/难治性AML和诱导治疗线，将在审查和分析BLAST研究未揭盲数据后决定下一步行动 [14] - 公司认为motixafortide有潜力成为改善多种癌症类型和治疗线标准治疗的平台，期待推进motixafortide向新药申请（NDA）提交 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对GENESIS研究中期分析的积极结果感到兴奋，认为这是公司的重要里程碑，有望使motixafortide成为干细胞动员新治疗范式的基础 [10] - 尽管BLAST研究结果令人失望，但公司继续相信CXCR4在AML中的相关性，尤其在复发/难治性AML和诱导治疗线 [14] - 公司对COMBAT/KEYNOTE - 202试验和其他研究的未来数据读出持乐观态度，认为motixafortide持续证明其作为平台的能力 [34] 其他重要信息 - 公司与哥伦比亚大学签署合作协议，开展由哥伦比亚大学牵头的2期研究，评估motixafortide联合抗PD - 1药物cemiplimab和标准化疗药物吉西他滨及白蛋白结合型紫杉醇作为一线治疗晚期胰腺癌的疗效，预计2022年年中获得数据 [19][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: GENESIS研究是单一数据事件还是有中期新闻流 - 这将是单一数据事件，在完成100天随访等工作前无法解锁数据库，计划明年上半年公布数据，包括主要终点和各种次要终点 [36][37] 问题2: BLAST研究是否受背景疗法影响及后续可能探索的途径 - 中期分析是盲态的，无法确定特定人群对BL - 8040的反应情况，目前没有与大剂量阿糖胞苷或其他巩固治疗的组合被证明优于阿糖胞苷或移植，该治疗线缺乏疗效与其他治疗线无关，预计不会影响复发/难治性AML等其他项目 [38][40][41] 问题3: GENESIS试验100天移植后安全性是否满足FDA未来NDA提交的最低随访要求 - 试验设计已与FDA达成一致，中期分析承诺在100天内保持盲态，认为这样做没有问题 [44] 问题4: MORPHEUS研究和KEYNOTE - 202研究入组患者类型有无差异及二线化疗在两种患者群体中的表现 - 是不同的组合（MORPHEUS研究是与PD - L1联合），MORPHEUS研究中化疗组和motixafortide与阿替利珠单抗联合组无重大差异，确认部分患者病情稳定，中位总生存期相似，公司认为下一步应将其与化疗联合，未来也希望与PD - L1联合 [45][46][47]