财务数据和关键指标变化 - 2020年上半年研发费用为1010万美元，较2019年同期的970万美元增加40万美元，增幅3.8%，主要因motixafortide的COMBAT和GENESIS临床试验费用增加，部分被AGI - 134研究费用减少抵消 [20] - 截至2020年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款2730万美元，二季度完成2次注册直接发行，共筹集资金1340万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 motixafortide - 晚期胰腺癌（PDAC）：在与默克合作的COMBAT/KEYNOTE - 202试验中，2019年四季度公布的22例可评估患者初步数据显示，联合疗法总缓解率32%，确认总缓解率13.6%，疾病控制率77%；2020年2月完成43例患者入组，原计划年中公布生存数据，现预计下半年公布包括总生存期、无进展生存期和最终总缓解率的完整结果 [9][10] - 干细胞动员：GENESIS III期研究中，前11例患者分析显示，82%患者在最多2次单采中达到主要终点，73%患者在1次单采后达到阈值；原计划年底出结果，因疫情影响招募且失访率低于预期，决定下半年对约65%原试验样本量进行中期分析，若达到主要终点将立即停止招募，预计2021年上半年公布顶线结果，若未达到则继续招募至177例患者，预计2022年下半年公布顶线数据 [11][12][13] - 巩固性急性髓系白血病（AML）：IIb期BLAST研究中，合作方将对128例完成18个月随访的受试者进行中期分析，包括无效性分析，预计下半年公布结果；若结果积极，将与监管机构讨论后续开发路径；若研究不终止，受试者将增至202例，预计最早2023年完成 [14][15] AGI - 134 - 用于实体瘤的I/IIA期研究中，2019年9月公布积极安全性数据并启动剂量扩展阶段；约4个月前暂停入组，预计延迟约9个月，现逐步恢复入组活动，预计2021年下半年公布数据 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进临床项目，期待下半年从主要临床候选药物motixafortide获得丰富催化剂 [7] - 评估motixafortide作为COVID - 19诱发炎症性肺部疾病潜在疗法的可能性 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管部分时间线因COVID - 19等因素有轻微变化，但公司有望在下半年实现多个重要且可能创造价值的数据催化剂，对持续进展感到满意 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1：COMBAT研究是否受COVID - 19影响导致患者流失 - 回答：COVID - 19对COMBAT研究无影响，该研究2月已完成招募，患者按预约前来治疗，胰腺癌患者不太可能因疫情避免就医 [26] 问题2：GENESIS研究中期分析的监管讨论及引入中期分析的潜在统计影响 - 回答：中期分析是因失访率远低于预期且招募有困难，认为进行中期分析风险不大，统计影响极小；中期分析方案和统计分析计划已获监管机构批准，招募接近完成，中期分析将按时进行 [28][29] 问题3：GENESIS研究较小样本量是否满足产品注册的安全数据库要求，以及原样本量假设和减少样本量对效力的影响 - 回答：从安全角度看，因其他研究患者数量增加，认为对FDA要求的患者数量影响很小；无法披露研究效力，但III期COMBAT试验按FDA要求设计，中期分析方案已获FDA批准，认为样本量变化对研究效力和成功率无影响 [32][34] 问题4：COMBAT/KEYNOTE - 202研究的PFS和OS数据是否会在秋季大型医学会议上公布 - 回答：尚未决定，正在考虑会议，但因研究仍在进行，难以规划数据截取时间，希望在会议上公布结果 [36] 问题5：GENESIS研究提交给FDA的统计分析计划，是标准讨论还是借助了FDA对COVID影响研究的宽松政策 - 回答：与COVID无关，研究无患者受重大影响，提交的中期分析和统计分析计划均获FDA批准 [38]