财务数据和关键指标变化 - 2020年3月31日止年度研发费用为540万美元，较2019年同期的440万美元增加100万美元，增幅23.5%，主要因COMBAT临床试验费用增加及股份支付薪酬增加 [37] - 截至2020年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款2120万美元，重申现有资源足以支持公司运营至重大临床里程碑 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 主要临床候选药物motixafortide - COMBAT/KEYNOTE - 202临床试验：22例可评估患者中，组合疗法总缓解率32%，确认总缓解率13.6%，疾病控制率77%；当前化疗标准疗法的总缓解率、确认总缓解率和疾病控制率分别为17%、7.7%和52%；7例部分缓解患者中，5例仍在接受治疗，最长治疗时间超330天，4例缓解患者肿瘤缩小超50%；17例疾病控制患者临床获益中位持续时间为7.8个月，而当前标准疗法约为三到四个月 [16][17] - 急性髓系白血病（AML）：大型随机对照2b期BLAST研究正在进行，预计今年下半年进行中期分析 [22] - 干细胞动员：3期GENESIS试验按计划招募，预计年底公布结果；此前11例患者数据显示，组合疗法可减少给药次数、单采次数及住院成本；11例患者中9例仅用一剂BL - 8040和最多两次单采达到每千克600万个CD34细胞的主要终点阈值，11例中有7例仅一次单采即达到阈值 [24][26][27] 抗癌疫苗AGI - 134 - 多中心开放标签1/2a期研究：原计划今年下半年公布顶线数据，因疫情暂停招募，预计推迟约九个月，将于2021年下半年公布数据 [30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司有多阶段临床试验，虽部分项目受疫情影响有延迟，但仍有望在年底前完成三次重要数据解读 [10] - 评估motixafortide作为COVID - 19诱发炎症性肺部疾病潜在疗法，目前处于初步评估阶段，正评估获取初始临床数据的最佳途径 [12][14] - 寻求motixafortide的合作开发伙伴，计划与潜在合作伙伴共同参与与FDA的预新药申请（pre - NDA）会议 [49] - 继续在美国和全球提交专利申请，以保护专有技术 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情给公司和行业带来挑战，如日常活动中断、药物开发时间表延迟，但公司迅速适应远程工作环境，多条临床试验线有助于应对危机，公司有望在危机后更强大 [7][8][11] - 公司认为今年是充满催化剂的一年，尽管有疫情影响，仍期待后续进展并提供更新 [40] 其他重要信息 - 2月美国专利商标局发布一项专利申请允许通知，该专利涉及motixafortide与任何PD1抑制剂联合用于治疗任何类型癌症，专利有效期至2036年7月，可能延长五年，欧洲、日本等多地有相应专利申请待决 [32][34] 问答环节所有提问和回答 问题1：所有研究是否因COVID - 19出现患者退出情况 - 公司表示BL - 8040研究未出现患者退出情况，AGI - 134研究因主要在英国招募，为谨慎起见暂停招募 [41][42] 问题2：AGI - 134研究的患者入组情况，以及是否考虑公布免疫学或转化数据 - 公司称目前较为保守，希望有更全面数据后再以审慎方式呈现，等待疫情缓解后恢复在英国、以色列和美国的招募 [44] 问题3：COVID - 19是否会导致GENESIS试验无法达到入组目标，以及是否有针对COVID - 19相关方案偏差或缺失随访数据的措施 - 公司表示干细胞动员研究未受影响，招募按计划进行；虽FDA对方案偏差更灵活，但实际未出现与疫情前明显差异 [47][48] 问题4：假设GENESIS试验数据积极，今年数据公布后是否有预NDA会议计划，以及是否有足够motixafortide库存支持2021年上市 - 公司表示正在寻找motixafortide的合作开发伙伴，计划与潜在合作伙伴共同参与预NDA会议；正在为预NDA会议和新药申请做准备，包括数据验证、批次准备等 [49][50] 问题5：COMBAT/KEYNOTE - 202结果是否会在重要医学会议上展示，以及年中数据公布时间 - 公司表示很期待年中在会议上展示结果，预计在初夏公布 [52]