财务数据和关键指标变化 - 2019年9月30日止九个月研发费用为1530万美元，较2018年同期的1460万美元增加70万美元，增幅5%，主要因BL - 8040、GENESIS和COMBAT临床试验费用增加，部分被去年终止的BL - 1230项目费用减少所抵消 [33][34] - 截至2019年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款3010万美元，重申现有资源足以支持公司运营至更重要的临床里程碑 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 BL - 8040 - 正在多项2期和3期临床试验中评估，用于多种肿瘤适应症，包括胰腺癌、急性髓系白血病和多发性骨髓瘤患者的干细胞动员 [7] - 与默克合作的COMBAT/KEYNOTE - 202胰腺癌2a期研究的三联组合臂按计划进行，预计年底报告反应数据，2020年年中报告无进展生存期和总生存期数据 [10][11] - 与基因泰克合作，在两项1b/2期研究中评估BL - 8040与阿特珠单抗的双联组合，分别用于胰腺癌和胃癌，基因泰克预计2020年上半年报告结果 [20][21] - 在急性髓系白血病的2b期BLAST研究中进行评估，原预计年底进行中期分析，现因复发事件数量，更可能在2020年上半年获得结果 [22] - GENESIS试验按计划招募患者，这是一项3期试验，比较BL - 8040与G - CSF联合使用和单独使用G - CSF用于多发性骨髓瘤患者干细胞动员，预计2020年下半年获得顶线结果 [25][26] AGI - 134 - 正在进行1/2a期研究，评估其在不可切除实体瘤中的安全性和耐受性，9月已成功完成剂量递增部分，确定了第二部分的推荐剂量，预计2020年底获得初步疗效结果 [28][30][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将BL - 8040整个资产授权合作，认为在今年胰腺癌数据、明年上半年急性髓系白血病数据和下半年干细胞动员数据公布后，BL - 8040是授权合作的合适候选药物 [41] - 去年收购BL - 8040额外20%的经济权益，使干细胞动员项目更具商业可行性，公司认为该适应症也可进行合作 [42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COMBAT/KEYNOTE - 202研究的数据若为阳性，可能具有变革性，将为其他实体肿瘤癌症带来更多机会，并可能引发潜在的合作讨论 [11] - 若GENESIS试验随机部分能复制领先部分的积极结果，将改变多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤等适应症的自体骨髓移植 [26] 其他重要信息 - 公司受邀于12月13日在欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学大会上进行口头报告，将公布COMBAT/KEYNOTE - 202胰腺癌2a期三联组合研究的新临床数据 [19] - 上周在癌症免疫治疗学会年会上展示了两张海报，一张是关于BL - 8040、抗PD - 1和化疗三联组合对胰腺癌的临床前研究数据，另一张是BL - 8040与KEYTRUDA双联组合在转移性胰腺癌中的研究结果 [14][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待BL - 8040未来的商业前景，是否会自行商业化GENESIS试验项目 - 公司计划将BL - 8040整个资产授权合作，认为在今年胰腺癌数据、明年上半年急性髓系白血病数据和下半年干细胞动员数据公布后，BL - 8040是授权合作的合适候选药物 [41] - 去年收购BL - 8040额外20%的经济权益，使干细胞动员项目更具商业可行性，公司认为该适应症也可进行合作 [42][43] 问题2: 三联组合试验和双联组合试验中入组的儿科患者类型是否有很大差异 - 患者群体不同，三联组合试验第二阶段更具同质性，仅关注二线、在基于Gen的治疗中进展且从一开始就被诊断为转移性疾病的患者，这样能使数据更有价值和说服力 [48] 问题3: 在ESMO IO会议的报告中是否会包含蜘蛛图以展示治疗对肿瘤生长轨迹的影响 - 会将蜘蛛图作为数据的图形表示之一，虽然目前长期评估数据有限，但计划进行一些有助于患者的生物统计展示和数据呈现 [50]