财务数据和关键指标变化 - 2019年上半年研发费用为970万美元，较2018年同期的960万美元增加10万美元，增幅2%，主要因BL - 8040、GENESIS和COMBAT临床试验费用增加，部分被去年终止的BL - 1230项目费用减少及薪资相关费用减少所抵消 [23] - 截至2019年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款3520万美元，而截至2018年12月31日为3020万美元 [24] - 2019年2月，公司完成公开发行，总收益1540万美元，资金足以支持公司运营至2021年上半年的重大临床里程碑 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 BL - 8040 - 正在多项2期和3期临床试验中评估，用于多种肿瘤适应症，包括胰腺癌、急性髓系白血病（AML）和多发性骨髓瘤患者的干细胞动员 [8] - 胰腺癌方面，与默克合作的2a期COMBAT/KEYNOTE - 202研究的三联组合臂进展顺利，预计今年晚些时候公布顶线反应数据，2020年年中公布无进展生存期和总生存期数据 [10][11] - AML方面，2a期概念验证研究显示，BL - 8040与阿糖胞苷联合使用可显著提高总生存期，扩展部分总缓解率为39%，中位总生存期为10.7个月，而阿糖胞苷单药治疗历史数据的总生存期为6.1个月；2b期BLAST研究预计今年晚些时候公布中期结果；与基因泰克合作的维持性AML 1b期研究已终止 [15][16][17] - 干细胞动员方面，GENESIS试验按计划招募患者，随机部分试验正在进行，预计2020年下半年公布顶线结果 [18][19] AGI - 134 - 正在不可切除实体瘤的1/2a期研究中进行评估，研究分剂量递增和剂量扩展两个阶段，目前在英国和以色列进行，计划明年上半年在美国开设试验点 [21] - 预计今年晚些时候公布第一部分的初始安全性结果，2020年底公布第二部分的初始疗效结果，预计今年晚些时候启动第二部分试验 [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司积极推进主要治疗候选药物BL - 8040和AGI - 134的开发，用于多种癌症适应症治疗 [7] - 认为BL - 8040是一个广泛的平台分子，可与多种不同分子结合，潜在治疗不同阶段的多种癌症 [8] - 期待BL - 8040在胰腺癌、AML和干细胞动员等领域的临床试验数据，认为积极数据可能带来变革，为其他实体瘤癌症创造机会并引发潜在合作讨论 [11] - 干细胞动员是公司最有效的注册途径，若能在随机部分复制领先部分的积极结果，将改变多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤等适应症的自体骨髓移植 [19] - 对于AGI - 134，期待其在不可切除实体瘤研究中的安全性和疗效结果，计划扩大试验范围至美国 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FDA授予BL - 8040在胰腺癌、AML和干细胞动员三个主要治疗领域的孤儿药指定，证实了该机构认识到这些适应症中存在重大未满足的治疗需求 [9] - 对与罗氏、基因泰克的合作感到高兴，认为这验证了BL - 8040增强现有免疫疗法抗癌效果的潜力 [13] - 期待即将到来的数据里程碑，认为这些数据对公司发展至关重要 [11][25][26] 其他重要信息 - 会议中提及的前瞻性陈述不保证未来表现，可能涉及风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，公司明确表示无更新这些陈述的意图或义务 [2][3][4] - 会议重播信息：美国拨打1 - 888 - 295 - 2634；以色列拨打03 - 925 - 5904；国际拨打972 - 3 - 925 - 5904，重播在会议结束两小时后开始 [38] 问答环节所有提问和回答 问题1：COMBAT/KEYNOTE - 202即将公布的顶线数据中，怎样的结果算成功？在没有明年才会公布的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据的情况下，能否就继续开发做出决定性决策？ - 公司希望年底不仅能提供所有患者的反应数据，还能提供部分患者的PFS和OS数据，具体取决于有这些数据的患者数量；认为反应持续时间数据也很重要，但行业普遍认为PFS和OS数据更重要 [28][29] 问题2：今年晚些时候顶线发布时，除简单反应率外，是否会有反应持续时间数据？ - 公司表示希望有，部分患者参与研究时间长，会有反应持续时间数据 [30] 问题3：BLAST试验的中期分析是否能提供足够信息决定在AML巩固治疗领域的开发？若看到明显益处，注册要求方面有何预期？ - 公司认为中期分析很重要，为确保数据有最大效力，可能会根据情况延迟几周至几个月进行分析；关于进入3期试验，Abi Vainstein表示BLAST研究有助于了解BL - 8040在巩固治疗领域的效用，也会增强在复发/难治性AML领域的信心，若巩固治疗结果令人放心，将更有信心推进复发/难治性AML的进一步开发 [32][33] 问题4：COMBAT试验是否会在某个时间提供更多与免疫浸润相关的免疫数据？ - Abi Vainstein表示在COMBAT试验第一部分已证明了研究开始时提出的作用机制，无需继续展示该数据；目前在筛查时进行活检是为了寻找生物标志物，以帮助确定哪些患者对所提议的联合治疗更有反应 [35] 问题5：除胰腺癌适应症外，基于BL - 8040的机制和免疫激活作用，哪些肿瘤有吸引力？ - Abi Vainstein认为胰腺癌只是开始，可扩展到过去对免疫疗法无反应的适应症，如结直肠癌、肝癌等 [36][37]