财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度研发费用为440万美元，较2018年同期的510万美元减少70万美元，降幅13.4%，主要因股份支付减少 [25] - 截至2019年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期债券存款4060万美元，而截至2018年12月31日为3020万美元。2019年2月完成公开发行，总收益1540万美元，资金可支持公司运营至2021年上半年 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 BL - 8040 - 正在多项肿瘤适应症的2期或3期临床试验中进行评估，包括多发性骨髓瘤患者干细胞动员、急性髓系白血病和胰腺癌等。其中一项试验与默克合作开展，三项与基因泰克合作开展 [7] - 干细胞动员方面，双盲安慰剂对照3期GENESIS试验正在进行，预计2020年下半年公布 topline 结果 [10][11] - 胰腺癌方面，与默克合作的2a期COMBAT/KEYNOTE - 202研究的三联组合臂已启动，预计今年下半年公布 topline 数据 [13][14] - 急性髓系白血病方面，复发/难治性AML有积极数据，计划今年下半年与监管机构讨论后续临床开发路径；巩固期AML的2b期BLAST研究正在进行，预计今年下半年有中期结果，2021年有完整 topline 数据 [16][17] AGI - 134 - 正在不可切除实体瘤中进行1/2a期研究，作为单药疗法及与检查点抑制剂联合使用。FDA已批准IND申请，预计2020年上半年将研究扩展至美国 [21][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续推进BL - 8040和AGI - 134两种治疗候选药物的开发，用于多种癌症适应症治疗 [7] - 与默克、基因泰克等领先肿瘤公司合作，验证了公司平台，未来还在积极与其他方讨论更多合作机会 [8] - 先争取BL - 8040在多发性骨髓瘤干细胞移植方面获批，之后再将其应用扩展到其他适应症 [32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年可能是催化剂丰富的一年，有多个重要数据里程碑，包括BL - 8040胰腺癌三联组合试验、AML巩固研究、AGI - 134试验以及与基因泰克合作的实体瘤试验等结果 [27][28] 其他重要信息 - 会议中提及的前瞻性陈述不保证未来表现，可能受多种风险和不确定因素影响，公司明确表示无更新这些陈述的意图或义务 [2][3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 假设BL - 8040在骨髓瘤的GENESIS试验结果积极，是否考虑将其标签扩展到其他自体移植适应症 - 公司目前首要目标是让BL - 8040在多发性骨髓瘤干细胞移植方面获批上市，之后会考虑将项目扩展到非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、再生障碍性贫血或基因治疗等其他适应症 [32][33] 问题2: 关于BLAST试验，能看到的数据类型和范围如何，届时是否会进行无效性分析 - 该试验由德国团队管理，公司与他们密切合作，目前无法确定能向公众公布的数据以及是否进行无效性分析，会根据患者复发情况等事件决定最佳分析时间和可公布的数据 [35][36] 问题3: 请说明BL - 8040与化疗和检查点抑制剂联合使用的机制基础及协同作用 - BL - 8040可将T细胞带入肿瘤，使PD - 1在原本无反应的肿瘤中发挥作用；化疗可暴露新抗原，增强免疫反应；预计三联组合试验会有更多反应、更稳定的疾病状态和更好的生存结果 [42][43][46] 问题4: AGI - 134的IND在美国获批后，在1/2a期试验中针对更多肿瘤类型的推进计划，之后是否会考虑多种癌症类型 - 试验第一阶段主要验证AGI - 134注射的安全性和耐受性，第二阶段会扩大适应症和项目，包括单药治疗和与免疫检查点抑制剂联合治疗，重点关注头颈癌和结直肠癌 [47][48] 问题5: 在COMBAT研究中能看到的数据类型，是否只有缓解率数据，能否同时有活检和免疫数据 - topline结果将重点关注缓解率，预计今年下半年公布；有望在明年年中左右获得总生存结果；会有部分患者的无进展生存期和总生存数据快照，但主要 topline 结果是缓解率；不会再进行活检，因为已证明机制作用且对患者来说两次活检难度大 [50][51] 问题6: 如何看待AGI - 134的IND获批，是否意味着在美国启动站点的时间为零，需要开始确定站点和获得IRB批准等以在2020年上半年启动站点 - 时间零点已过，公司已开始与站点合作，确定了站点和关键意见领袖，正在推进相关工作，2020年将能够在美国开始招募患者 [53]