财务数据和关键指标变化 - 2018年研发费用为1980万美元，较2017年的1950万美元增加30万美元，增幅1.5%，主要因股份支付薪酬增加 [33] - 截至2018年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款3020万美元；2019年2月完成公开发行，总收益1540万美元，资金足以支持公司运营至2021年上半年 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 BL - 8040 - 正在八项2期或3期临床试验中评估，用于多种肿瘤适应症，包括多发性骨髓瘤患者干细胞动员、急性髓系白血病和胰腺癌 [8] - 干细胞动员方面，Genesis试验开放标签单臂导入期原计划纳入至多30名患者，11名患者的疗效和安全性数据良好，数据监测委员会建议立即进入随机安慰剂对照部分，该部分计划在超25个中心纳入177名患者，预计2020年下半年公布顶线结果 [13] - 胰腺癌方面，2018年10月双药联合组试验显示，29名可评估受试者疾病控制率34.5%，37名患者总生存期3.3个月，6个月生存率34.4%；17名二线患者总生存期7.5个月，6个月生存率51.1%；2018年第四季度启动三药联合组2a期COMBAT/KEYNOTE - 202研究，预计2019年下半年公布顶线数据 [16][17][18] - 急性髓系白血病方面，复发/难治性AML的2a期概念验证研究显示，BL - 8040与大剂量阿糖胞苷联用显著改善总生存期；巩固期AML的2b期BLAST研究计划2019年下半年进行中期分析，2021年公布完整顶线数据 [21][22] AGI - 134 - 2018年第四季度获FDA生物制品认定，获批上市后可获12年市场独占权 [26] - 2018年第三季度启动在不可切除实体瘤中的1/2a期研究，1期为剂量递增阶段，2期为剂量扩展阶段，包括三个队列；预计2019年下半年公布1期初始安全性结果，2020年底公布单药治疗组顶线结果 [28][29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进BL - 8040和AGI - 134临床开发，认为有机会与潜在合作伙伴达成更多合作，以补充与默克和基因泰克的现有项目 [9][30] - 干细胞动员项目若成功，公司已在药物经济学和健康结果方面开展工作，收集信息以构建模型，用于获批后向支付方进行经济论证 [51][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为BL - 8040是有价值的癌症治疗平台，能治疗多种癌症及不同疾病阶段；AGI - 134临床前研究显示出良好效果，两个候选药物的进展吸引潜在合作伙伴关注 [10][27][30] 其他重要信息 - 2018年底后，BL - 8040获FDA胰腺癌孤儿药认定，此前已获AML和干细胞动员孤儿药认定 [19] - 2019年底前重要数据节点包括：2期AML巩固研究潜在中期结果；AGI - 134的1/2a期试验1期初始安全性结果；与基因泰克合作的一项或多项实体瘤试验顶线结果；与默克合作的BL - 8040、KEYTRUDA和化疗的2期三药联合胰腺癌试验顶线结果 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请回顾多发性骨髓瘤治疗模式，以及BL - 8040和骨髓移植的适用情况 - 骨髓移植仍是多发性骨髓瘤患者标准治疗方法，多数新疗法在移植后使用或用于无法移植患者；BL - 8040旨在减少患者住院次数和治疗负担，不与提及的药物竞争 [39][40] 问题2: 每年多发性骨髓瘤的造血干细胞移植数量，以及移植中心分布情况 - 未提供具体百分比数据，多数小于67岁且对药物治疗有反应的患者会进行骨髓移植；在美国，骨髓移植在各地大小中心均有开展，但约70% - 75%的移植在约50个主要移植中心进行 [41][43] 问题3: 请说明AGI - 134与检查点抑制剂的协同作用 - 在体内动物模型中，使用AGI - 134和检查点抑制剂亚optimal剂量时，显示出协同作用，表现为更好的全身效应 [46][47] 问题4: 干细胞项目成功后，药物经济学方面做了哪些工作 - 公司在3期试验开始前聘请咨询公司，梳理成本要素并纳入试验方案，收集信息以构建模型，用于获批后向支付方进行经济论证 [51][52] 问题5: BLAST研究中期分析的内容和预期 - 公司与德国白血病联盟合作，一直在考虑中期分析，目前与统计学家合作确定合适时间和事件数量；分析类型尚未确定，将与合作伙伴共同决策，预计2019年下半年有足够事件报告中期结果 [54][57][58] 问题6: BLAST试验是否已完全招募患者 - 试验仍在招募患者，未提供招募患者数量，但试验已进行两到三年，推测已招募相当数量患者 [59] 问题7: BL - 8040在干细胞动员方面，是否考虑扩大标签，以及单药动员研究计划 - 公司曾进行BL - 8040单药异体干细胞动员2期研究，结果良好，但异体市场有限，未满足的医疗需求较少，因此专注于自体骨髓移植3期试验；未来考虑扩大标签至非霍奇金淋巴瘤等其他适应症，但目前主要专注于多发性骨髓瘤注册 [60][61][62]