财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年第二季度的总收入为5.95亿美元，同比增长12%，不包括KUVAN的增长为14% [19][53] - 上半年总收入约为12亿美元，同比增长13%，不包括KUVAN的增长为16% [9][53] - 第二季度GAAP净收入为5600万美元，非GAAP净收入为1.05亿美元，预计2023年GAAP净收入将达到1.65亿至2.15亿美元 [57][58] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在第二季度的收入为1.13亿美元，预计2023年全年收入将提升至4亿至4.4亿美元，同比增长150% [10][21] - ROCTAVIAN在美国的FDA批准后，预计2023年收入将在5000万至1.5亿美元之间 [36][58] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，ROCTAVIAN的市场推广活动已启动，预计在8月可开始向药房发货 [31][68] - 在德国，患者的筛查和测试流程正在进行中，预计将有更多患者在价格和报销谈判结束后获得治疗 [73][102] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续扩展VOXZOGO的市场，并启动针对低矮症的关键临床试验 [14][43] - ROCTAVIAN的推出被视为公司未来增长的关键，管理层对其市场潜力表示乐观 [11][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2023年下半年的收入增长持乐观态度，认为ROCTAVIAN和VOXZOGO的市场需求将推动公司业绩 [9][40] - 管理层强调了与FDA的良好沟通，认为这将有助于加速新产品的上市 [42][85] 其他重要信息 - 公司在2023年上半年实现了可持续的GAAP盈利，显示出其财务转型的成功 [52][57] - VOXZOGO的供应链管理正在进行中，以确保未来的患者需求得到满足 [22][79] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于ROCTAVIAN在美国的患者更新 - 管理层表示，ROCTAVIAN的市场推广已开始，300名合格患者的跟进工作正在进行中，初步反馈积极 [61][63] 问题: ROCTAVIAN在欧洲的市场动态 - 管理层提到，德国、意大利和法国的价格和报销谈判正在进行中，预计将为患者提供治疗机会 [67][69] 问题: VOXZOGO的供应问题 - 管理层确认，VOXZOGO的供应链紧张主要是由于填充和完成工序的外包供应商的能力限制，但预计在2024年将得到改善 [78][80] 问题: 关于新适应症的临床试验 - 管理层表示，针对低矮症的临床试验将于2023年下半年启动，FDA对该研究的支持使得公司对未来充满信心 [43][85]