财务数据和关键指标变化 - 2021年全年净亏损1040万美元，合每股亏损1.55美元，2020年全年净亏损1090万美元，合每股亏损2.83美元 [24] - 2021年研发费用降至590万美元，2020年为660万美元，主要因普瑞西吉伯森治疗急性髓系白血病临床试验活动时间安排所致，部分被2021年第四季度药品批次放行相关制造费用增加所抵消 [24] - 2021年一般及行政费用增至450万美元，2020年为430万美元，主要因基于股票的薪酬费用增加 [25] - 截至2021年12月31日，公司现金为2380万美元，2020年12月31日为1380万美元 [26] - 2021年经营活动净现金使用量为990万美元，2020年同期为1100万美元 [26] - 2021年融资活动提供的净现金为2000万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 普瑞西吉伯森（prexigebersen） - 治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验2期持续取得进展，该试验为开放标签、2阶段、多中心研究，涉及3个患者队列 [9][11] - 2021年12月，MD安德森癌症中心的Maro Ohanian博士在第63届美国血液学会年会上展示了正在进行的II期试验的安全性和初步疗效数据 [13] 普瑞西吉伯森 - A（prexigebersen - A） - 是普瑞西吉伯森的改良产品，FDA已审查并批准其针对实体瘤的I - Ib期临床试验的新药研究申请（IND） [17] BP1002 - 靶向Bcl - 2蛋白，预计2022年第二季度在美国多个领先癌症中心启动临床试验 [20] BP1003 - 靶向STAT3蛋白，在胰腺癌患者来源的肿瘤模型研究中显示出有前景的临床前数据，计划在2022年美国癌症研究协会年会上展示相关数据 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发有意义的抗癌药物，2021年在加强供应链方面取得进展，供应链产能翻倍，提高了临床试验用药的生产能力和订单安排灵活性 [7] - 公司拥有多个在研药物，包括普瑞西吉伯森、普瑞西吉伯森 - A、BP1002和BP1003，涵盖不同癌症适应症，形成了强大且不断发展的产品线 [9][16][19][22] - 随着AML治疗标准的演变，公司调整了临床试验设计以适应变化，目标是帮助难治或耐药患者 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是重要的一年，公司进入2022年时处于有利地位，有望推进开发抗癌药物的使命 [6] - 普瑞西吉伯森的初步数据令人鼓舞，基于其的联合疗法不仅能安全用于不适合标准化疗的高危和复发难治性AML患者，还显示出令人鼓舞的疗效信号 [15] - 公司期待在2022年第二季度将普瑞西吉伯森 - A和BP1002的临床试验推进到临床阶段 [18][20] - 公司对BP1003的未来充满期待，目标是在今年晚些时候提交其IND申请 [24] 其他重要信息 - 会议提醒讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，相关风险和不确定性在新闻稿和公司向美国证券交易委员会的近期文件中有概述 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 普瑞西吉伯森治疗AML的II期试验3个组的当前入组状态如何？ - 3个组合计入组已超30例，此前因药物供应限制入组有所放缓，今年预计再增加30例以上，预计在第四季度末或明年第一季度达到一些中期节点并获得重要数据 [30] 问题: 哪个组可能最先达到19例可评估患者？ - 可能是普瑞西吉伯森和地西他滨组，其次是三联疗法治疗难治性耐药AML患者组，随着药物供应增加，所有组的入组情况都在改善 [32] 问题: BP1002在淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的I期试验是否仍有望在今年上半年报告数据？ - 需观察新的患者招募资源的效果，报告内容将围绕20毫克/平方米剂量，已有患者通过筛选，还需寻找特定患者情况以推进试验 [33] 问题: BP1003预计何时提交IND进行临床研究？ - 目标是在今年年底前提交，目前正在进行药代动力学（PK）研究测试，完成后将进行最终动物毒性研究，预计第三季度可完成IND资料汇编 [34] 问题: 去年第四季度的运营费用能否作为今年开展另外两项临床试验时预测数据的起点？ - 公司预计运营水平将提高，从2022年3月到2023年2月的12个月内，预计现金支出为1400万美元，可作为参考 [36]