财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度公司净亏损210万美元，合每股亏损0.29美元，而2020年同期净亏损300万美元，合每股亏损0.80美元 [18] - 2021年第三季度研发费用降至100万美元，2020年同期为200万美元，主要因临床实验活动和药物材料制造及运输活动的时间安排所致 [18] - 2021年第三季度一般及行政费用增至110万美元，2020年同期为100万美元，主要因基于股票的薪酬费用增加 [19] - 截至2021年9月30日，公司现金为2660万美元，2020年12月31日为1380万美元 [20] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为710万美元，2020年同期为840万美元；2021年前9个月融资活动提供的净现金为2000万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 主要候选产品prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验第二阶段持续取得进展，该阶段是一项开放标签、2阶段、多中心研究，涉及3个患者队列，不同队列的可评估患者数量和审查节点不同，主要终点是实现完全缓解的患者数量 [6][8][9] - 今年早些时候成功完成II期第二阶段的安全导入期，12月将在第63届美国血液学会（ASH）年会上展示安全性和初步疗效数据 [11] 候选产品prexigebersen - A - 10月FDA审查并批准其用于实体肿瘤的I/Ib期临床试验的研究性新药（IND）申请，计划在多个领先癌症中心进行，初步评估其在实体肿瘤患者中的安全性 [12] 候选产品BP1002 - 8月FDA审查并批准其用于难治/复发AML患者的I/Ib期临床试验的IND申请，预计在美国多个领先癌症中心进行 [15] - 初始计划用BP1002单药治疗6名可评估患者，采用标准3 + 3设计，起始剂量为每平方米20毫克，治疗周期为每周2剂，共4周，1b阶段将评估BP1002与地西他滨联合治疗难治/复发AML患者的安全性和有效性 [16] 候选产品BP1003 - 该项目在临床前研究中显示出有前景的数据，公司正在患者来源的肿瘤模型中研究其用于治疗胰腺癌，目标是在2022年提交IND申请 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进DNAbilize开发管道中的关键临床项目，为癌症患者带来新药，以实现DNAbilize技术的愿景 [5][20] - 行业中AML的标准治疗不断发展，但仍有难治或耐药患者，公司的产品旨在帮助这些患者；同时有很多公司针对维奈托克治疗失败的患者群体，存在竞争 [8][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司各方面取得重大进展，两项关键临床项目获得IND批准，使公司能够推进重要临床试验 [5] - 期待在ASH会议上展示的数据，认为这些数据将进一步支持prexigebersen治疗AML的潜力，并激发临床医生的兴趣 [20] - 公司正在努力解决BP1002在淋巴瘤和CLL试验中的缓慢入组问题，采取增加试验点和利用专业群体等措施，预计未来几个季度情况将得到改善 [35][36] 问答环节所有提问和回答 问题1: prexigebersen - A试验中不同癌症患者的入组策略是怎样的？ - 该试验的1期对多个肿瘤类别开放，主要进行单药治疗以证明在实体肿瘤中的安全性；1b阶段开始针对特定癌症领域进行联合治疗，先从晚期卵巢和子宫内膜癌开始，接着可能是胰腺癌和三阴性乳腺癌 [22][23][24] 问题2: prexigebersen - A对不同类型实体癌的有效性是否有差异，后续是否会聚焦更有效的癌症类型？ - 目前无法推测哪种癌症更有效，晚期卵巢和子宫内膜癌以及胰腺癌在前期研究中有较好结果，希望能使多个领域的患者受益 [26] 问题3: BP1002在RR AML中的入组何时开始，1期单药治疗有多少个队列，何时能进入1b联合治疗阶段？ - 单药治疗队列剂量从20开始，后续可能为40、60、90，预计第四季度开始入组患者；1b联合治疗阶段预计在明年下半年准备好 [29][30][31] 问题4: 在ASH会议上会展示哪些特定队列的数据？ - 计划报告整个试验的3个队列的数据，目前所有队列都在积极入组，公司的供应链问题已恢复，还将加倍药物供应链 [32] 问题5: 美国每年维奈托克治疗失败的患者数量有多少？ - 管理层不清楚具体数量，但提到MD安德森有相关报告，维奈托克治疗后复发患者的生存率较低，且BH3结构域突变情况较为普遍 [33] 问题6: BP1002在淋巴瘤和CLL的1期试验是否仍按计划在明年上半年报告数据？ - 该试验入组缓慢，主要问题是起始剂量低和存在CAR - T竞争试验，公司将增加试验点并利用专业群体，后续会有更好进展 [35][36][37] 问题7: prexigebersen在AML的II期三重联合试验能否在今年年底前完成中期审查？ - 中期审查将在2022年进行，公司此前解决了药物供应链问题，还在考虑将prexigebersen和地西他滨用于骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗 [38] 问题8: prexigebersen - A的1期试验和BP1002在AML的1期试验是否都将在2022年开始患者给药？ - 两项试验均已获得批准，由于文件审批和协议签署等工作需要时间，预计2022年开始患者给药 [39]