财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损180万美元，合每股0.26美元，而2020年同期净亏损200万美元，合每股0.55美元 [26] - 2021年第二季度研发费用降至80万美元，2020年同期为100万美元，主要因BP1002淋巴瘤、prexigebersen急性髓系白血病和prexigebersen - A实体瘤临床试验活动的时间安排所致 [27] - 2021年第二季度一般及行政费用为100万美元，与2020年同期持平 [27] - 截至2021年6月30日，公司现金为2810万美元，2020年12月31日为1380万美元；2021年上半年经营活动净现金使用量为420万美元，2020年同期为600万美元；2021年上半年融资活动提供的净现金为1860万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验2阶段持续推进，该阶段是一项开放标签、两阶段、多中心研究，针对未经治疗的AML和复发/难治性AML患者，与地西他滨和维奈克拉联合使用；还包括用prexigebersen和地西他滨两药联合治疗对维奈克拉耐药或不耐受的复发/难治性AML患者 [7][10] - 2021年第二季度成功完成2期临床试验2阶段的安全导入期，独特设计提供了多个明确的注册途径 [14] prexigebersen - A - 计划在晚期实体瘤患者中开展1期临床试验，包括卵巢癌、子宫癌、胰腺癌和激素难治性乳腺癌患者，该产品是prexigebersen的改良产品，具有相同的药物成分和增强的纳米颗粒特性 [15] BP1002 - 在难治性/复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者和难治性/复发性淋巴瘤患者中进行1期试验 [20] - 预计在美国多个领先癌症中心启动针对难治性/复发性AML患者的1/1b期临床试验，初始将采用标准的3 + 3设计，用BP1002单药治疗6名患者，起始剂量为每平方米20毫克，每周2剂，共4周，即28天内给药8剂；1b期将在单药治疗队列完成后开始，评估BP1002与地西他滨联合治疗难治性/复发性AML患者的安全性和有效性 [21][22] BP1003 - 针对STAT3蛋白，在胰腺癌患者来源的肿瘤模型研究中显示出有前景的临床前数据，有望在2021年晚些时候或2022年提交研究性新药（IND）申请 [23][24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于为有需要的患者提供一系列靶向核酸癌症药物，推进DNAbilize平台在多个重要癌症适应症的应用 [6][29] - 持续努力围绕技术构建保护壁垒，美国专利商标局已授予与BP1003项目相关的新专利，保护DNAbilize平台技术和特定靶点技术，以抵御潜在竞争对手并创造核心竞争力价值 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年上半年公司进展显著，处于更有利的位置推进DNAbilize平台在重要癌症适应症的应用，有明确的前进道路，期待为产品候选药物生成数据，为等待突破的癌症患者带来新的治疗选择 [6][29] 其他重要信息 - 2021年6月，美国专利商标局授予与BP1003项目相关的新专利 [25] 问答环节所有提问和回答 问题: 不断演变的疫情是否影响prexigebersen治疗AML试验的入组速度 - 公司未收到直接相关报告，此前因供应商新冠疫情爆发和工厂故障影响了药物供应，从而需要控制入组率；目前第一批药物正在恢复供应，约30天后交付，之后还有更多；公司一直在持续治疗和入组患者，虽担心新冠疫情对免疫功能低下患者的影响，但目前尚未导致入组停止或大幅减少 [30][31] 问题: 第三组复发/难治性AML患者能否在今年年底前达到19名可评估患者以进入审查阶段 - 此前认为可以并控制了入组，目前已超过一半，虽无法精确预测，但预计9月后能增加入组；此前安全审查结果良好，研究负责人对prexigebersen药物评价较好，还需约6名患者 [32] 问题: 第三组入组速度是否比第一和第二组快 - 并非入组速度快，只是开始时间较早 [33] 问题: BP1002治疗淋巴瘤的1期试验是否仍预计在今年下半年报告数据 - 入组速度较慢，公司正在考虑增加试验地点；由于美国食品药品监督管理局（FDA）要求从低剂量（每平方米20毫克）开始，研究负责人反馈低剂量难以招募需要帮助的患者，因此无法确定能否报告数据，即使报告也可能不是关于每平方米20毫克剂量的，且未出现安全相关事件 [35] 问题: prexigebersen - A在实体瘤的1期试验是否在本季度开始 - 本季度开始，公司刚刚完成实体瘤（prexigebersen - A）和BP1002治疗难治性/复发性AML患者的IND申请，很快会有相关消息 [36] 问题: 若排除新冠疫情和过往问题的持续影响，与上半年相比，对下半年研发费用水平有何总体预期 - 研发费用的主要驱动因素之一是药品生产，预计下半年随着更多批次药品生产，研发费用将开始上升；有一批药品预计9月底完全放行，会产生额外发票和费用；7月开始生产的另一批双份药品预计12月放行，这将反映公司产品线的推进 [39][41]