财务数据和关键指标变化 - 2020年全年净亏损1090万美元，合每股2.83美元，2019年全年净亏损860万美元，合每股3.24美元 [26] - 2020年研发费用增至660万美元，2019年为460万美元，主要因prexigebersen治疗AML的2期临床试验入组增加、BP1002治疗淋巴瘤和prexigebersen A治疗实体瘤的1期临床试验启动成本增加以及BP1003临床前费用增加 [26] - 2020年一般及行政费用增至430万美元，2019年为410万美元，主要因特许经营税费用增加 [27] - 截至2020年12月31日，公司现金为1380万美元，2019年12月31日为2040万美元 [27] - 2020年全年经营活动净现金使用量为1100万美元，2019年同期为840万美元 [27] - 2020年全年融资活动提供的净现金为430万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 去年在prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期试验2阶段对首例患者给药，该试验是与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合使用 [8] - 2期试验1阶段是开放标签，用prexigebersen和小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗初发AML患者，显示该组合安全且更有效 [9] - 修订后的2期试验2阶段是开放标签、2阶段、多中心研究，在两个队列中用prexigebersen与地西他滨和维奈克拉联合治疗未治疗的AML和复发/难治性AML患者，第三个队列用prexigebersen和地西他滨联合治疗维奈克拉耐药或不耐受的复发/难治性AML患者 [11] 产品prexigebersen - A - 计划开展prexigebersen - A治疗晚期实体瘤（包括卵巢癌、子宫癌、胰腺癌和激素难治性乳腺癌）的1期临床试验，该产品是prexigebersen的改良产品，共享相同药物物质但纳米颗粒特性增强 [20] 产品BP1002 - 去年为第二个管线候选药物BP1002提交了研究性新药（IND）申请，其靶向Bcl - 2蛋白，与维奈克拉作用机制不同，有望为复发的维奈克拉治疗患者提供替代方案 [22][23] 产品BP1003 - 针对STAT3蛋白的BP1003项目临床前数据有前景，正在患者来源的肿瘤模型中研究其治疗胰腺癌的效果，有望今年晚些时候提交IND申请 [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续在创新RNAi纳米颗粒疗法DNAbilize平台上执行临床开发计划，治疗多种危及生命的癌症适应症，尽管免疫肿瘤学和联合疗法有进展，但癌症患者仍有大量未满足的医疗需求 [7] - 公司不断加强知识产权保护，获得与DNAbilize平台技术和prexigebersen相关的专利，为核心产品组合和研究工作提供保护，也为与一线疗法的联合治疗提供广泛保护，防止竞争对手并创造核心竞争力价值 [16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到COVID - 19大流行的不利影响，公司在2020年取得的进展为2021年及以后推进和扩大临床组合奠定了基础 [6] - 癌症患者是弱势群体，公司将不懈努力为他们带来更好的治疗选择 [29] 其他重要信息 - 2月，美国专利商标局为公司DNAbilize平台知识产权家族颁发了第三项专利，还获得了一项与prexigebersen和某些药物联合使用相关的专利 [16][17] 问答环节所有提问和回答 问题1: AML试验的哪个队列患者入组更快，该队列是否可能在今年年底前报告中期数据？ - 预计第三个队列（治疗维奈克拉不耐受或耐药患者，采用prexigebersen和地西他滨两药联合治疗）入组更快，该队列中期分析所需患者已超过一半，若没有患者中断等情况，可能是首个报告数据的队列 [33][34] 问题2: prexigebersen - A治疗实体瘤的1期试验是否按计划很快开始？ - 已完成FDA要求的测试，还有一项额外测试接近完成，完成后应能立即获得IND批准，预计在第二季度开始，除非额外测试还需完善 [36][37] 问题3: prex - A是否仅在卵巢癌和子宫内膜癌开展开发，1003是否仅在胰腺癌开展，这两个1期试验是否会涉及多种实体瘤？ - prex - A和1003的1期试验是剂量探索阶段，会涉及多种实体瘤，确定安全剂量后，prex - A将在卵巢癌和子宫内膜癌、胰腺癌等开展后续试验，1003将在胰腺癌和非小细胞肺癌等开展后续试验 [38][39][40] 问题4: 何时能看到prex在双药和三药联合治疗中的安全性结果，获得安全委员会确认后多久能启动队列？ - 预计最早在第一季度末报告安全性结果，测试已完成，只需进行安全审查和报告 [41] 问题5: 假设不使用额外认股权证或股权销售协议（ATM），2590万美元能支持运营多久？ - 截至12月底公司有1300万美元，2月通过多种方式筹集了约2000万美元，资金超过2500万美元，能支持到2022年底，可能在第三季度进行另一次战略融资 [42] 问题6: 公司与MD安德森或托马斯杰斐逊大学的合作有何进展或新情况？ - 托马斯杰斐逊大学的项目不需要公司积极参与，公司提供和开发药物并拥有知识产权；与MD安德森主要通过临床项目合作，对方对公司技术感兴趣，参与多个试验站点，随着公司知名度提高，还有其他合作正在讨论中 [45]