财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司净亏损300万美元，即每股亏损0.80美元，而2019年同期净亏损220万美元，即每股亏损0.78美元 [27] - 2020年第三季度研发费用增至200万美元，2019年同期为140万美元，主要因AML的prexigebersen 2期临床试验入组人数增加以及临床前研究费用增加 [27] - 2020年第三季度一般及行政费用增至100万美元，2019年同期为90万美元，主要因特许经营税费用增加 [28] - 截至2020年9月30日，公司现金为1210万美元，2019年12月31日为2040万美元 [28] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为840万美元，2019年同期为610万美元 [28] - 2020年9月30日后，公司通过与H.C. Wainwright的市价发行协议发行85万股普通股，总收益约460万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 第三季度，prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期2阶段试验中，首位患者接受给药，与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合使用 [6] - 该2期试验的1阶段，prexigebersen与小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗初发AML患者，显示出安全性和有效性优于单用LDAC [7] - 修订后的2期2阶段试验为开放标签、两阶段、多中心研究，针对未治疗的AML和复发难治性AML患者，分三个队列进行不同组合治疗 [11] - 复发/难治性AML患者队列约有54名可评估患者，未治疗AML患者队列约有98名可评估患者，均会在不同阶段进行评估 [12][13] prexigebersen - A - 计划开展针对晚期实体瘤患者的1期临床试验，预计年底前启动，初期评估其在实体瘤患者中的安全性 [18][19] BP1002 - 2019年FDA批准其IND申请，用于研究治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和淋巴瘤，计划提交用于治疗AML维奈克拉复发患者的IND申请 [20][22] - 预计未来几周开始在淋巴瘤和CLL患者中进行首次人体研究 [22] BP1003 - 针对STAT3蛋白，在胰腺癌患者来源的肿瘤模型研究中显示出有前景的临床前数据 [23] - 今年正在进行IND启用研究，目标是2021年提交IND申请 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在AML治疗领域，根据标准治疗的演变调整试验设计，将prexigebersen加入地西他滨和维奈克拉的一线治疗组合，以提高治疗效果，帮助难治或耐药患者 [8] - 持续推进各药物候选项目的临床试验，如prexigebersen - A的1期试验、BP1002的首次人体研究以及BP1003的IND申请准备工作，以拓展治疗领域和提供更多治疗选择 [18][22][25] - 公司不断加强知识产权保护，新专利的获批增强了其在核心产品组合和研究方面的竞争力 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年面临挑战，但公司在各项目上取得显著进展，对继续推进prexigebersen的2期2阶段试验和启动BP1002的1期项目充满期待，预计能展现出显著的安全性和有效性 [30] - 感谢团队在疫情期间的坚持和专业表现，以及股东的持续支持，认为未来几个月将继续取得进展 [31] 其他重要信息 - 10月，美国专利商标局发布了prexigebersen与胞苷类似物或Bcr - Abl酪氨酸激酶抑制剂联合使用的专利申请允许通知，加强了公司知识产权组合 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 新冠病例增加是否影响Stage 2试验的入组进度 - 目前入组情况良好，说明部分人看到了试验的益处，但随着冬季新冠病例增加，存在一定风险，目前尚未看到对入组的影响 [35] - 供应商方面，若有员工感染新冠，整个班次将被隔离，可能影响生产积压，但目前情况良好 [36] 问题2: 三个队列是否都有患者入组，以及预计何时达到每个队列19名可评估患者 - 一个队列入组超过一半患者，另一个队列也相差不远，假设环境无重大变故，明年可能进行中期评估或达到阈值，但存在很多不可控变量 [38] 问题3: 何时开始BP1002的1期研究 - 去年获得IND批准，但FDA要求进行新测试，目前已完成所有测试并获批，预计很快会有相关消息 [39]