财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司净亏损200万美元，即每股亏损0.50美元，而2019年同期净亏损250万美元，即每股亏损0.87美元 [38] - 2020年第二季度研发费用降至100万美元，2019年同期为150万美元，主要因与prexigebersen和AML的II期临床试验相关活动的时间安排所致 [38] - 2020年第二季度一般及行政费用为100万美元，与2019年同期持平 [39] - 截至2020年6月30日，公司现金为1440万美元，2019年12月31日为2040万美元 [39] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为600万美元，2019年同期为420万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的prexigebersen II期临床试验第二阶段已对首位患者给药，该阶段将prexigebersen与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合使用 [6] - 此前prexigebersen和低剂量阿糖胞苷（LDAC）的组合被证明对治疗初发AML患者安全且比单独使用LDAC更有效 [7] prexigebersen - A - 计划开展针对晚期实体瘤患者的I期临床试验，预计2020年开始，旨在初步评估prexigebersen在实体瘤患者中的安全性 [18][20] BP - 1002 - 2019年11月获得FDA的研究性新药（IND）许可，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）包括维奈克拉复发患者和淋巴瘤的治疗，计划提交新的IND申请以纳入AML复发患者，预计2020年开始首次人体研究 [24] BP1003 - 针对STAT3蛋白的项目在临床前研究中显示出有前景的数据，正在进行IND启用研究，目标是在今年晚些时候提交IND申请 [26][36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进DNAbilize技术在血液癌症和实体瘤中的应用，继续推进prexigebersen治疗AML的II期临床试验，期待显示出显著的安全性和有效性 [40][42] - 计划启动BP1002治疗晚期淋巴恶性肿瘤的首次人体I期项目 [42] - 随着AML标准治疗的发展，公司调整试验设计，将prexigebersen加入新批准的一线两药联合疗法中，以满足仍有难治或耐药患者的治疗需求 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管过去几个月面临挑战，但公司仍致力于推进临床开发项目，并在整个产品线取得了有意义的进展 [37] - 未来几个月令人期待，公司将继续推进prexigebersen治疗AML的II期临床试验，并启动BP1002的首次人体I期项目 [40][42] 其他重要信息 - 公司在AML试验中有8个站点签约，将增加到10个，关键站点康奈尔大学已为多名患者做好准备，处于机构审查委员会（IRB）审查的最后阶段 [45] - 公司供应商表现良好，有更多药品批次正在交付，但供应线需根据患者入组情况进行预测 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 新冠疫情对临床试验的影响，包括入组、站点数量、患者情况以及药品供应 - 公司在AML试验中有8个站点签约，将增加到10个，关键站点康奈尔大学已为多名患者做好准备，处于IRB审查的最后阶段 [45] - 第三队列已有患者入组，公司在该队列有先发优势 [46] - 目前未听说试验停止，情况比之前有所改善，但需关注秋季疫情可能出现的反弹 [47][48] - 供应商表现良好，有更多药品批次正在交付，但供应线需根据患者入组情况进行预测，复发患者的反应较好 [49] 问题2: 临床前研究中四种AML细胞系中有一个表现不佳的原因及该细胞系在现实世界中代表的AML患者比例 - 管理层不确定该细胞系反应最小的原因，也不清楚其在现实世界中代表的患者比例，只是选取了一系列AML细胞进行测试，之前的研究也并非所有细胞系都有良好反应 [52] 问题3: 最终试验设计中，复发难治性AML患者和维奈克拉耐药患者队列在19例可评估患者后进行审查，是否意味着每个队列需有50%的19例患者 - 每个队列分别进行评估，目的是尽早进行中期评估，若早期有良好反应，可根据统计数据向FDA申请转为加速试验 [53][54][55] 问题4: 所有三个队列完全入组的患者总数是否为206例，该试验设计是否提供了三条潜在批准途径 - 完全入组时三个队列的患者总数为206例（54 + 54 + 98），该试验设计确实提供了三条潜在批准途径 [58] 问题5: 由于II期试验三个队列已开始给药，第三季度运营费用是否会增加 - 前期运营费用主要用于建立基础设施，包括与多个站点的临床文件处理和CRO费用，以及药品储备 [59][60] - 后续增量费用主要是患者相关费用和持续的CRO监测费用，不会像前两个季度那样大幅增加，预计每季度现金支出在300 - 350万美元 [62][63]