财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损330万美元，即每股亏损0.90美元，而2019年同期净亏损150万美元，即每股亏损0.89美元 [38] - 2020年第一季度研发费用增至200万美元，2019年同期为40万美元，主要因制备药物材料、临床试验费用增加和临床前研究费用增加 [39] - 2020年第一季度一般及行政费用增至130万美元，2019年同期为110万美元，主要因特许经营税费用增加 [40] - 截至2020年3月31日，公司现金为1790万美元，2019年12月31日为2040万美元；2020年第一季度经营活动净现金使用量为250万美元，2019年同期为200万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 主要产品候选药物prexigebersen - 正在进行治疗AML的II期临床试验，更新的中期结果增加了对其安全性和有效性的信心，公司计划将其与一线疗法联合使用以改善治疗方案 [10][13][15] - 修订后的II期研究评估了prexigebersen与地西他滨联合使用的安全性，确定该组合对6名可评估患者是安全的，下一步将添加维奈托克进行三重组合治疗的安全性测试 [16] 治疗候选药物BP1002 - 2019年提交了IND申请，FDA于2019年11月批准其用于研究治疗CLL、维奈托克复发和淋巴瘤，预计2020年夏季开始首次人体研究 [21][24] 治疗候选药物BP1003 - 针对STAT3蛋白，临床前数据显示有前景，正在进行治疗胰腺癌的研究，计划今年开展IND启用研究并提交IND申请 [26][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进基于DNAbilize平台的创新RNAi纳米颗粒项目，目标是为患有各种危及生命的癌症适应症的患者开发治疗方法 [8] - 计划将prexigebersen添加到领先的一线疗法中，以改善患者的治疗选择，并根据治疗格局的变化调整注册导向的临床开发计划 [15] - 认为BP1002可为维奈托克复发患者提供替代方案，BP1003抑制STAT3与化疗结合有望产生增强的临床益处 [23][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19大流行带来挑战，公司采取了预防措施保障员工和临床试验参与者的健康安全，仍有望实现今年的临床里程碑 [7] - 对DNAbilize平台开发新疗法的潜力感到兴奋，各临床开发项目有强大的临床数据支撑，有望创造价值拐点 [9][41] 其他重要信息 - 公司计划开展prexigebersen - A治疗晚期实体瘤的I期临床试验，预计2020年开始，旨在评估其安全性 [19][20][21] - 今年4月公司在AACR年会上展示了BP1002首次人体I期研究的海报，该试验预计在多个领先癌症中心进行 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 三重组合方案的临床站点情况、启动时间以及COVID - 19对入组速度的影响 - 公司有临床前研究表明添加prexigebersen到维奈托克组合有积极的增量益处，但不确定何时公布结果 [45] - 因FDA要求的一些小更改，目前处于30天审核期，6月应该可以获批开始试验 [46][47] - 持续进行prexigebersen和地西他滨的安全性研究，有患者显示出较好的持久性 [48] - 难以预测COVID - 19对入组速度的影响，可能会有放缓，公司正在增加临床站点 [49] 问题2: 2020年考虑COVID - 19影响下，prexigebersen、BP1002和BP1003的潜在数据读出情况 - prexigebersen的AML试验中，每个队列达到19名患者时会进行公布，但不确定今年能否实现 [51] - BP1002是三加三剂量递增试验，可能有一到两个结果可报告 [52] - 实体瘤试验等待一项特定检测的验证工作完成，理想情况下至少完成一个队列 [53] - 若能完成BP1003的IND目标，取决于临床前项目的完成情况，FDA可能要求进行体内免疫系统安全性研究 [54] 问题3: 患者招募开始前，运营费用是否会保持在较低水平 - 费用波动主要基于药物储备，目前每季度费用可能在200万 - 300万美元，三项试验全部开展后可能达到300万 - 400万美元 [56][57] - 财务模型预测到明年第一季度末仍有超过一个季度的资金，公司有资金筹集机会，但希望在达到更多里程碑后再进行 [58]