财务数据和关键指标变化 - 2019年全年净亏损860万美元，合每股亏损3.24美元，2018年全年净亏损860万美元，合每股亏损14.38美元 [27] - 2019年和2018年研发费用均为460万美元，2019年一般及行政费用增至410万美元，2018年为340万美元，主要因法律费用、薪资和福利费用增加 [27] - 截至2019年12月31日，公司现金为2040万美元，2018年12月31日为100万美元；2019年经营活动净现金使用量为840万美元，2018年同期为610万美元；2019年融资活动提供的净现金为2780万美元 [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验中，原中期分析显示47%的可评估患者对联合治疗有反应，2019年第一季度更新的中期结果显示，17名可评估患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）达到完全缓解（CR） [10] - 该研究中单独使用低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗的完全缓解率基准为7% - 13%，而prexigebersen与LDAC联合治疗的CRI率为29%，且安全性良好 [11] 候选药物BP1002 - 2019年第四季度提交了研究性新药申请（IND），2019年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可用于研究治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），包括对维奈托克耐药的淋巴瘤 [17][18] 候选药物BP1003 - 临床前研究结果显示，在18个胰腺癌患者来源的异种移植模型中，10微摩尔剂量的BP1003显著抑制了9个组织切片的活力，与吉西他滨联合使用进一步增强了其体外疗效；在体内研究中，BP1003与吉西他滨联合使用在28天的药物治疗期间导致肿瘤消退，且停药后抗癌活性维持了21天 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进基于DNAbilize平台的创新RNAi纳米颗粒疗法的临床开发计划，以治疗多种危及生命的癌症 [6] - 优先推进prexigebersen与标准治疗方案的联合应用，计划将其与维奈托克、地西他滨联合用于治疗新诊断的AML患者 [11] - 对现有2期临床试验进行修改，纳入高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者和难治性复发性AML患者，评估prexigebersen与地西他滨联合使用的安全性，并计划添加维奈托克进行联合治疗 [12] - 计划开展prexigebersen在晚期实体瘤患者中的1期临床试验，预计2020年开始 [16] - 预计2020年上半年开始BP1002的首次人体研究 [18] - 2020年开展BP1003的IND支持性研究，目标是在当年晚些时候提交IND申请 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年公司在临床开发管线方面取得重要进展，公司估值有意义改善，为2020年推进和扩展临床组合奠定了基础 [6] - 对DNAbilize平台在治疗难治性癌症方面的潜力感到兴奋，期待在此基础上进一步发展 [7] - 对三个临床开发项目的未来充满期待，相信公司的实力和资产负债表将支持这些目标的实现 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否给出prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法安全性评估的预计完成时间？ - 安全性评估通常需要三到六个月，包括结果汇总，涉及多个试验点，有信心按时完成 [31] 问题2: 是否有患者接受了三联疗法治疗？能否介绍欧洲试验点的情况？ - 目前没有人接受三联疗法治疗，正在准备提交给机构审查委员会（IRB）审批，相关文件已完成；计划在中欧地区选择试验点，相信可以招募到患者 [33] 问题3: prexigebersen联合疗法治疗慢性髓系白血病（CML）是否仍在考虑中？ - 该药物在加速期和急变期效果良好，但TKI治疗的进展使患者处于慢性期的时间延长，导致加速期和急变期患者数量减少；公司已委托合同研究组织（CRO）评估15个试验点，需等待评估结果后决定是否继续 [34] 问题4: prexigebersen实体瘤研究预计何时开始患者招募？ - IND申请已提交，FDA要求将一些先进的测试应用于该研究；由于对最终产品进行了微小修改，需要重新进行所有测试并更新数据；预计上半年可以开始招募患者，该研究受到了试验点的广泛关注 [35] 问题5: 从去年的文件来看，公司研发费用同比下降，考虑到业务发展，预计未来尤其是第一或第二季度的研发费用情况如何？ - 研发费用受药物批次发布时间的影响，未获批药物在生产过程中的成本先计入资产负债表中的预付费用，最终产品发布给公司后才计入研发费用；今年有几个批次接近发布，同时开展新试验时支付给CRO的预付款不计入研发费用；从资产负债表上的预付药物测试费用来看，同比增加了约45万美元，未来随着业务开展，这部分费用会增加 [38][39][40]