财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度净亏损220万美元，即每股亏损0.87美元，而2018年同期净亏损310万美元，即每股亏损5.38美元 [22] - 2019年第三季度研发费用降至140万美元，2018年同期为230万美元，主要因2019年AML和CML的2期临床试验药物材料发布费用降低 [22] - 2019年第三季度一般及行政费用增至90万美元，2018年同期为70万美元，主要因法律费用和保险成本增加 [23] - 截至2019年9月30日，公司现金为1540万美元，2018年12月31日为100万美元 [23] - 2019年前9个月经营活动使用的净现金为610万美元，2018年同期为480万美元 [23] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金为2050万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 2期临床试验中，最初分析显示47%的可评估患者对联合治疗有反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定 [8] - 2019年第一季度更新的中期结果显示，17例可评估患者中65%有反应，包括5例完全缓解（29%）和6例病情稳定 [9] - 该类患者单用LDAC治疗的完全缓解率为7% - 13%，而prexigebersen联合LDAC治疗的完全缓解率为29% [9] 候选药物BP1003 - 在AACR会议上展示的临床前研究结果显示，BP1003在18个胰腺癌衍生异种移植物中的9个中，以10微摩尔的剂量显著抑制组织切片活力超过30% [18] - BP1003与吉西他滨联合使用，在部分患者来源的异种移植物中进一步提高了体外疗效 [18] 候选药物BP1002 - 已提交研究性新药（IND）申请，计划在2020年开展首次人体研究 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 推进prexigebersen的临床开发计划，包括修改2期临床试验方案，增加高危骨髓增生异常综合征（MDS）和难治性复发性AML患者队列 [10] - 计划在2020年开展prexigebersen治疗晚期实体瘤的1期临床试验 [13] - 推进BP1003的IND启用研究，目标是在2020年开展首次人体试验 [19] 行业竞争 - 在AML领域，venetoclax是重要的竞争对手，但公司认为prexigebersen可与之联合使用，提高治疗效果，并为复发患者提供后续治疗选择 [28] - 在实体瘤领域，目前没有特别关注的竞争对手，公司的系统性治疗方法在穿透胰腺肿瘤方面具有独特优势 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2019年第三季度取得了有意义的进展，特别是在prexigebersen项目上 [25] - 对2019年剩余时间及未来的机会感到兴奋，有多个令人期待的里程碑 [25] - 公司资金充足，有资源实现多个关键里程碑，有望显著提升股东价值 [21] 其他重要信息 - DNAbilize平台是公司专有的反义RNAi纳米颗粒技术，用于创建核酸疗法，该技术无毒性证据 [5] - 公司正在评估将DNAbilize技术平台扩展到其他肿瘤药物的机会 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍一下AML、实体瘤或胰腺癌领域的竞争格局 - 在AML领域，venetoclax是重要的竞争对手，公司认为prexigebersen可与之联合使用，提高治疗效果，并为复发患者提供后续治疗选择 [28] - 在实体瘤领域，目前没有特别关注的竞争对手，公司的系统性治疗方法在穿透胰腺肿瘤方面具有独特优势 [28] 问题2: 正在入组的6例患者中，AML和MDS患者各有多少？预计何时完成安全性结果分析 - 目前大部分是AML患者，可能有1 - 2例MDS患者 [32] - 安全性结果分析即将完成，希望在本季度结束时完成 [32] 问题3: 预计何时提交实体瘤的IND申请？考虑到2020年可能启动BP1002、实体瘤和BP1003的试验，运营费用将如何变化 - 预计12月提交实体瘤的IND申请，目前与FDA的沟通进展顺利 [33] - 1002和实体瘤试验设计为3 + 3试验，虽然会增加试验和CRO费用，但由于剂量较低，费用可控 [34] - 1003试验启动时间存在一定不确定性，需要考虑药物对新系统的控制效果 [34] 问题4: 关于prexigebersen联合decitabine和venetoclax的临床前结果是否有更新 - 公司正在进行相关测试，但尚未发布结果，因为需要进行更多测试，并考虑潜在的论文发表需求 [35]