财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度净亏损150万美元，合每股0.89美元，而2018年同期净亏损190万美元，合每股3.38美元 [28] - 2019年第一季度研发费用降至40万美元，而2018年同期为90万美元，主要因修改AML二期临床试验操作以纳入与维奈托克联合治疗，导致临床试验费用减少 [29] - 2019年第一季度一般及行政费用增至110万美元，而2018年同期为100万美元，主要因法律费用和保险成本增加 [30] - 截至2019年3月31日，公司现金为1930万美元，而2018年12月31日为100万美元 [30] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为200万美元，而2018年同期为170万美元；融资活动提供的净现金为2030万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 BP1003 - 临床前研究数据显示，BP1003能成功穿透胰腺肿瘤并增强一线标准治疗的疗效，其临床前研究结果被接受在4月亚特兰大的美国癌症研究协会年会上以海报形式展示 [7] - 细胞活力测试和蛋白质印迹实验表明，BP1003能抑制非小细胞肺癌和急性髓系白血病细胞的活力和STAT3蛋白表达 [11][12] - 体外活组织敏感性试验中，10微摩尔剂量的BP1003在18个胰腺癌患者来源的异种移植物中，显著抑制了9个组织切片的活力，抑制率超过30%，P值小于0.05；与吉西他滨联用进一步增强了体外疗效 [13] 普瑞西吉伯森（Prexigebersen） - 二期临床试验中，最初中期分析显示，47%的可评估患者对联合治疗有某种形式的反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定；更新的中期结果显示，65%的可评估患者有反应，包括5例完全缓解（29%）和6例病情稳定 [17][18] - 该研究中，单用低剂量阿糖胞苷治疗的完全缓解率为7% - 13%，而普瑞西吉伯森与低剂量阿糖胞苷联用目前显示出29%的缓解率，且安全性良好 [19] BP1002 - 靶向BCL2蛋白，其作用机制是阻断BCL2信使RNA，而非BH3结构域，有望为维奈托克治疗后复发的患者提供替代方案 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 继续推进BP1003的新药研究申请（IND）启用研究，目标是2020年开展该产品的首次人体试验 [14] - 修改普瑞西吉伯森治疗AML的二期临床试验方案，包括增加未治疗的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者、取消普瑞西吉伯森加低剂量阿糖胞苷的二期队列、增加普瑞西吉伯森与地西他滨联合治疗难治性复发性AML和高危MDS患者的队列等 [20][21] - 继续进行普瑞西吉伯森与地西他滨和维奈托克联合治疗的临床前疗效研究，确认三联疗法的增效作用后，进行安全性评估，随后启动注册导向的试验 [22][23] - 计划为BP1002申请治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML患者维奈托克复发的注册 [25] - 持续评估将DNAbilize技术平台扩展到其他肿瘤适应症的机会 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年开局强劲积极，临床证据不断增加，支持RNAi纳米颗粒药物管线；加强了资产负债表，能够继续支持在多种癌症适应症的开发项目，这些领域目前治疗选择有限 [32] 其他重要信息 - 第一季度成功筹集2130万美元，其中3月以每股25.95美元的价格发行712,910股普通股，获得约1850万美元的总收益，此外还完成了两笔较小规模的发行 [27] 问答环节所有提问和回答 问题: 鉴于公司多个产品研发管线繁忙，且第一季度研发费用低于历史水平，能否谈谈今年剩余时间的研发情况，并与去年进行比较 - 研发费用变化主要是因为药物产品从持有账户释放时计入费用，且公司药物生产有多个步骤，成本先作为预付费用累积在资产负债表上，直到批次释放才全部计入费用 [34] - 目前AML二期试验处于重新聚焦阶段，患者入组较慢，因为维奈托克已与多种药物进行过测试，占用了患者资源；增加难治性复发性患者将有助于更快获得患者资源，相关方案正在推进中 [34] - 研发费用数字变化还与批次生产过程有关，该过程可能需要6 - 9个月，每个步骤至少需要几个月的测试时间 [34]