纪要涉及的公司 Bio - Path Holdings（纳斯达克股票代码：BPTH）[1] 纪要提到的核心观点和论据 平台技术 - 公司拥有DNAbilize平台，这是专有的反义RNAi纳米颗粒技术，用于创建核酸疗法，该疗法能与细胞膜整合，使反义药物高效进入病变细胞，且无毒性证据，有潜力开发满足未满足医疗需求的新疗法[6] 核心产品prexigebersen - 临床研究情况：正在进行治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联用，研究对象为新诊断、未接受过治疗且不适合标准或高强度化疗方案的AML患者。原中期分析显示47%的可评估患者有反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定；本月更新的中期结果显示，17例可评估患者中11例（65%）有反应，包括5例（29%）完全缓解，且68%的患者为极难治疗的继发性AML患者。LDAC单独治疗此类患者的完全缓解率为7 - 13%，而prexigebersen与LDAC联用目前显示为29%，且安全性良好[7][8][9][10] - 后续开发计划：鉴于前线疗法维奈托克（venetoclax）获批，公司计划将prexigebersen与维奈托克和地西他滨（decitabine）联用治疗新诊断AML患者。具体包括修改现有II期队列，增加未治疗的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者，取消prexigebersen加LDAC治疗未治疗新诊断AML患者的II期队列；增加prexigebersen与地西他滨联用治疗难治复发性AML患者和高危MDS患者的队列；继续进行prexigebersen与地西他滨和维奈托克联用的临床前疗效研究，确认三联疗法的增效作用后进行安全性评估，之后启动注册导向队列研究；修改II期试验方案，启动prexigebersen加地西他滨加维奈托克治疗未治疗AML和高危MDS患者的注册导向试验[10][11][12] 其他产品 - BP1002：靶向Bcl - 2蛋白，与维奈托克作用机制不同，维奈托克通过中和Bcl - 2蛋白的BH3结构域发挥作用，而BP1002通过阻断Bcl - 2信使RNA起作用。公司认为BP1002可为维奈托克复发的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML患者提供替代治疗方案，并计划提交BP1002治疗维奈托克复发患者的注册申请[13][14] - BP1003：靶向STAT3蛋白，正在患者来源的肿瘤模型中研究其治疗胰腺癌的效果，此前模型显示该药物能穿透胰腺肿瘤并增强标准前线治疗的疗效。研究结果已被接受在即将于4月初在亚特兰大举行的美国癌症研究协会年会上以海报形式展示，公司计划在2019年继续进行BP1003的新药研究申请（IND）启用研究，目标是开展首次人体试验[15] 财务情况 - 2018年全年归属于普通股股东的净亏损为860万美元（每股14.38美元），2017年为810万美元（每股15.99美元） - 2018年研发费用降至460万美元，2017年为550万美元，主要因薪资和福利费用减少 - 2018年一般及行政费用降至340万美元，2017年为350万美元，主要因专业和咨询费用减少 - 截至2018年12月31日，公司现金为100万美元，2017年12月31日为600万美元；2018年经营活动净现金使用量为610万美元，2017年同期为800万美元；2018年融资活动提供的净现金为120万美元[17][18] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 本月公司通过注册直接发行成功筹集1850万美元，这笔资金使公司能够全面执行三个有前景的治疗候选药物的临床开发计划[16] - 对于prexigebersen修订计划的时间安排，修正案流程预计在第三季度完成，期间会继续测试；到2020年年中，有望评估进展并看到中期结果，届时可决定是否直接进入注册试验[22][23] - 增加高危MDS患者是应研究人员要求，他们认为公司药物能为这些患者带来益处，因为高危MDS患者发展为AML的风险高且治疗选择有限[25]