财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为1790万美元，2021年同期为1390万美元，增长主要归因于公司TRANQUILITY项目的临床成本 [32] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为1840万美元，2021年同期为1410万美元，增长主要由于人员和IGALMI在美国推出的相关成本 [33] - 2022年第二季度净亏损3770万美元，2021年同期净亏损2760万美元；本季度现金消耗约3300万美元，包括约70万美元的库存成本和360万美元的预付临床试验费用 [33] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物总计约2.335亿美元，不包括4月宣布的2.6亿美元战略融资中的3000万美元；公司已达到里程碑并从该协议中获得1亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学业务 - IGALMI于7月初商业推出，销售团队已开展工作两个多月，市场准入活动进展顺利，与全国GPO的合同预计未来几个月完成；已与IDN合作，完成CMS合同和联邦供应时间表提交；销售团队已成功接触大部分目标医院，P&T处方审查讨论取得进展 [23][25] - SERENITY III试验计划于2022年下半年启动，评估BXCL501 60微克剂量用于双相I或II型障碍和精神分裂症相关激越，分两部分，第一部分评估机构环境下的疗效和安全性，第二部分评估在家使用时的安全性 [9][10] - TRANQUILITY项目进展良好，TRANQUILITY II关键试验正在招募患者，预计2023年上半年公布顶线数据，TRANQUILITY III预计2022年下半年开始招募患者 [12] - BXCL501作为重度抑郁症辅助治疗的1期多次递增剂量研究进展顺利，30和60微克剂量组已完成，80微克剂量递增部分正在进行，预计2023年上半年公布数据 [15] - BXCL502的配方工作在推进，用于慢性治疗痴呆和其他神经精神疾病相关激越 [18] 肿瘤学业务 - 成立OnkosXcel子公司，积极寻求战略选择，包括第三方投资以推进该子公司发展 [19] - BXCL701用于治疗侵袭性前列腺癌的临床开发在推进，转移性去势抵抗性前列腺癌2期试验中SCNC队列患者招募预计2022年下半年完成，腺癌随机试验扩展的招募也在推进 [20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司是一家利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学变革性药物的生物制药公司，目标是成为领先的人工智能驱动的神经科学公司 [5] - 501项目采用三支柱组合扩张战略，包括拓宽医疗环境、推进临床开发项目和扩大地理覆盖范围；鉴于美国近期市场机会大，优先将资源用于执行美国战略，暂不提交MAA，后续会适时进行地理扩张 [8][17] - 利用成熟的人工智能技术构建可持续的研发管线 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在本季度各方面取得重大进展，有许多令人兴奋的催化剂，将继续努力改变激越治疗领域和其他神经精神疾病的状况，朝着成为领先的人工智能驱动的神经科学公司迈进 [22][23] - IGALMI市场早期反馈积极，市场动态有利于该产品，公司对其市场前景感到兴奋，将全面部署销售团队以抓住治疗大量患者的机会 [26][31] 其他重要信息 - 公司欢迎行业资深人士Michael Miller加入董事会 [22] - 公司加强知识产权保护，获得两项与IGALMI含右美托咪定细胞制剂及治疗激越方法相关的新专利 [22] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍公司美国以外的战略及决策驱动因素，以及与潜在合作伙伴的讨论情况 - 美国机会在短期内非常有吸引力，公司近期宣布的SERENITY III项目、阿尔茨海默病项目和MDD项目都有很大发展空间；公司将先抓住美国机会，再部署美国以外战略；目标是寻找能覆盖多个地区的合作伙伴，而非仅在欧洲找单一合作伙伴；日本市场因阿尔茨海默病相关激越和公司强大的知识产权地位而具有吸引力 [35][36] 问题: 请更新IGALMI推出后的情况，是否有早期采用者，何时会有 - 医院获得处方批准平均需要6 - 12个月，推动产品采用通常在该过程完成后；目前公司正在推动兴趣、确定P&T利益相关者并启动获得处方采用的流程，后续会看到更快的产品使用增长 [37] 问题: SERENITY III为何选择60微克剂量，会排除多少需要更高剂量的人群 - 在之前的剂量递增研究中，60、80、120、180微克剂量都有效，选择60微克是因为该剂量在门诊环境中最相关；从剂量范围研究数据看，60微克剂量在两小时时与安慰剂有差异，大部分患者对该剂量有反应，需要其他剂量的患者数量很少 [41][42] 问题: SERENITY III第一部分和第二部分是都在家中进行，还是第一部分在医院、第二部分更侧重于安全性 - 第一部分与SERENITY I和II相同，在医院对急性激越患者进行治疗，以证明60微克剂量的有效性；第二部分是在家中测试安全性；分开两阶段是因为使用PEC评分，在医院由专家评分更方便 [44][46] 问题: 医疗改革法案对公司药物销售的影响，阿尔茨海默病药物在美国医疗保险中的占比，以及如何建模 - 医疗改革法案中的Med D条款主要针对已让CMS花费数十亿美元的药物，公司认为阿尔茨海默病机会中医疗保险部分约占三分之一；公司距离FDA批准还有很长路要走，现在考虑未通过的法案还为时过早，后续会考虑定价灵活性等问题 [48][49] 问题: SERENITY III在家使用部分计划收集哪些安全指标 - 与其他试验一样收集不良事件指标，患者在给药时收集不良事件，可靠信息提供者（如护理人员、配偶、家庭成员等）也会向研究人员报告不良事件 [52] 问题: 目前IGALMI标签未限制使用环境，医生能否让患者带回家使用 - 标签强调在监督下使用，只要有监督，IGALMI就可以使用；公司目前专注于医院市场，因为2500万例发作中有三分之二的患者会去医院；医生如何使用产品将在未来6 - 12个月逐渐明确 [53] 问题: SERENITY III中期使用的意义，是否会将门诊使用作为第二个适应症；阿尔茨海默病激越和精神病的临床意义和终点信心来源；MDD试验剂量选择的驱动因素 - SERENITY III适应症与现有相同，是与精神分裂症或双相障碍相关的急性激越发作；在家使用IGALMI可防止患者病情升级，避免住院或去急诊室；MDD试验中，在进行概念验证研究前，测试剂量耐受性和安全性很重要，目前正在逐步增加患者剂量 [56][59] 问题: SERENITY III在家扩展项目第一部分中患者不进行家庭给药的原因，公司或专家、监管机构对患者安全进行家庭给药的要求；第二部分患者用药剂量是否有限制；MDD项目中是否期望看到快速抗抑郁疗效，最早在哪些时间点观察疗效 - SERENITY III第一部分和第二部分患者相互独立，第一部分在严格控制环境下治疗急性激越患者，以获得准确的疗效和安全性数据；第二部分完全在家中对另一组患者进行测试；MDD项目中，预计在数天和数周内看到疗效，会在第一周、第二周等进行测试，不仅关注抗抑郁反应加速，还关注患者改善比例；该研究为每日给药，持续四周 [62][66] 问题: 后续季度报告收入时，收入如何确认；TRANQUILITY II时间从今年年底推迟到明年5月上半月的原因；其他资产的进展情况 - 销售将在产品通过医院销售给最终客户时确认收入；TRANQUILITY项目数据公布时间可能推迟，原因是在ALS场所进行试验时受到COVID干扰，影响CRO进入老年中心，且秋季COVID情况不确定；此外，老年患者较为脆弱，筛选失败率可能较高；另一资产正在进行配方工作，预计完成临床前工作并准备进入临床时披露相关信息，初步确定适用于慢性激越和痴呆治疗，公司会继续探索其他适用机制和适应症，并在2023年制定计划 [69][72] 问题: SERENITY III研究预计规模、招募患者数量和时间；社区环境发作占三分之一，是否可假设峰值收入增加30% - SERENITY III每个部分的患者数量预计远低于SERENITY I和II的350人，该研究招募速度预计较快，因为不设排除标准，且FDA同意同时对精神分裂症和双相障碍患者进行测试；公司将在推出关键计划时提供数据公布时间的指导，预计在2023年；社区环境中，双相情感障碍人群有大约10次额外未被索赔数据捕获的发作，这使社区环境机会比之前认为的增加约60%，如果获得该适应症批准，这些发作是501的潜在机会 [77][81] 问题: IGALMI价值主张超预期，其采用曲线会怎样，是否符合市场共识 - 医院解锁产品价值和使用存在操作流程，目前早期迹象令人鼓舞，但短期内采用曲线不受影响；一旦完成流程，将有很大机会帮助大量患者 [82] 问题: 如果SERENITY III结果为阳性，监管审查期如何；是否有计划在广泛性焦虑障碍方面进行探索性临床研究 - 试验完成后，公司预计能在几个月内整理出补充NDA申请材料，审查时间取决于FDA，公司可根据多项研究结果申请快速通道；公司计划进行篮子研究，探索包括广泛性焦虑障碍、恐慌症、创伤后应激障碍、急性应激障碍、发育障碍等潜在适应症，但目前主要关注IGALMI在家使用扩展、阿尔茨海默病和重度抑郁症的应用 [86][89] 问题: 潜在适应症扩展到按需或慢性给药时，定价策略如何考虑 - 对于下游适应症，公司在定价方面有灵活性，会密切关注市场动态，包括立法等因素，根据市场情况做出定价决策；目前在机构环境中的定价策略可能适用于未来下游适应症 [93][94] 问题: SERENITY III第二部分患者预计接受多少剂IGALMI，评估时间多长 - 患者在家中有急性激越发作时使用BXCL501薄膜，研究将对患者进行数月监测，以了解使用频率和效果；患者可根据自身情况使用救援药物，主要测试单剂60微克BXCL501的效果，也有可能使用额外剂量，取决于患者对初始剂量的反应 [95][96]