财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为340万美元，2022年同期为370万美元，减少主要因资本化软件开发成本增加，部分被临床研究成本减少抵消 [37] - 2023年第一季度净亏损940万美元，2022年同期为970万美元，每股净亏损从去年的0.41美元降至0.39美元，与加权平均流通股增加和净亏损下降有关 [38] - 2023年第一季度销售和营销费用为210万美元，2022年同期为200万美元，增加主要与商业准备活动相关的人事成本增加有关，部分被真实世界证据相关费用降低抵消 [52] - 2023年第一季度一般和行政费用为340万美元，2022年同期为360万美元，减少主要与商业保险成本降低有关，部分被人事成本增加抵消 [53] - 2023年第一季度利息费用为40万美元，2022年同期为30万美元，增加主要因2022年第二季度向Hercules Capital额外借款500万美元 [54] - 2023年3月31日现金及现金等价物为610万美元，2022年12月31日为1570万美元，2023年4月完成私募融资，总收益650万美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - 真实世界证据研究已招募近75%的目标参与者，预计2023年第三季度末完成招募，第四季度分享第一组数据 [30] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司第一阶段市场进入计划聚焦扩大支付方覆盖范围，覆盖人数是成功的关键指标，预计FDA授权后与支付方进行后续会议，并优先招聘现场支付方团队 [2] - 公司持续对医疗系统进行特征分析，目标是确定创新且更可能采用BT - 001的医疗系统，指标包括影响供应商网络的能力、参与基于价值的合同以及关注糖尿病或其他大流行疾病的人群健康研究或倡议 [3] - 公司将优先考虑与目标支付方对应的医疗系统，计划在支付方和供应商有积极势头的特定地区组建现场团队，以实现有针对性的区域市场进入 [4] - 公司在第一季度聘请关键意见领袖顾问指导营销工作，顾问重视与药物试验预期匹配的临床终点（HbA1C降低）、健康经济数据以及BT - 001作为行为疗法的创新，认为其可增加患者改变的机会 [5][6] - 公司与分销合作伙伴Phil合作，利用其PhilRx患者访问平台改善处方获取、简化患者处方体验并管理药房和医疗福利流程 [7] - 公司专注于心血管代谢疾病治疗，与其他PDT参与者有四点不同：治疗领域聚焦心血管代谢疾病；治疗领域针对大量高医疗成本负担患者，糖尿病是支付方和医疗系统的优先事项，且当前糖尿病治疗指南已将行为改变作为基础治疗；关键试验中使用的临床终点（血红蛋白A1C降低）被广泛接受，且探索性终点收集的数据提供了更多临床证据，初始健康经济数据显示有成本抵消潜力；PDT平台具有广泛实用性，可快速扩展到多个相关疾病状态 [13][18][20] - 公司采取三层次融资策略，包括资本市场融资、业务发展和结构化非股权稀释融资（如特许权使用费货币化交易） [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业处于转折点，《获得处方数字疗法法案》的推进和支付方对PDT的兴趣增加对公司有利，公司认为自身处于有利地位取得成功 [42] - 公司认为由于专注于心血管代谢疾病，尤其是2型糖尿病，其产品推出动态将与以往PDT推出不同，期待将创新疗法带给有需要的患者 [59] 其他重要信息 - 公司在第一季度采取多项措施增强财务状况，包括裁员、其他成本节约措施以及4月完成650万美元私募融资，这些措施旨在将现金跑道延长至9月底，以实现潜在FDA授权、业务发展合作和/或特许权使用费货币化交易等重要里程碑 [21][22] - 公司与FDA就de novo提交进行多轮沟通，4月17日提交回复，FDA确认审查正在进行，预计年中获得决定 [27] - 公司为BT - 001潜在商业化做了大量准备工作，包括填补关键领导职位、签署枢纽和分销服务合同、发表研究摘要以及与支付方进行正式预授权信息交流会议 [28][29] - 公司预计2023年第三季度完成向FDA提交肝脏疾病突破性设备指定申请，近期提交的LivVita研究结果摘要已被欧洲肝脏研究协会年会接受进行海报展示 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与FDA对话中，FDA是否对公司回复的充分性给出暗示？ - 公司不能评论FDA具体回复内容，但FDA接受了提交内容，审查在继续进行，且暗示公司处于审查的最后90天（从4月17日提交日期算起） [62] 问题2: 第四季度公布真实世界研究数据时，能看到多少患者、随访时间和终点类型？ - 真实世界证据项目将在多站点研究中招募约1000名患者，目前约完成四分之三招募，预计第三季度末完成，第四季度将发布六个月的中期结果，重点关注A1C变化，且会在样本量有足够效力时发布结果 [63][45] 问题3: 这些数据是否会纳入与支付方讨论的资料中，还是等研究完成？ - 公司认为这些数据对供应商和支付方长期有帮助，但对初始商业发布和与支付方的初步讨论并非必要，因此不计划等待这些数据 [64] 问题4: 目前与医疗系统和供应商的支付方对话情况，以及如何克服患者对处方数字疗法的 stigma？ - 支付方开始区分FDA授权和未授权的PDT，认识到不同PDT的证据水平差异，且看到《获得处方数字疗法法案》中医疗保险覆盖的潜力，开始定义审查PDT的途径和流程；公司聘请的关键意见领袖顾问对BT - 001反应积极，认为其能增加患者改变的机会；公司认为所针对的2型糖尿病患者群体不存在高度 stigmatized 问题，且治疗指南已提及行为改变和数字健康干预 [70][85][50] 问题5: 利用结果和参与度数据构建平台个性化功能的进展如何？ - 数字疗法可根据使用产生的数据持续改进，公司在真实世界证据项目中持续收集数据，下一批数据将包含参与度数据；BT - 001产品在随机对照试验中已有高度个性化，治疗算法可根据患者情况动态调整治疗强度；平台具有丰富的个性化功能，商业产品将基于可用性数据进行改进 [75][77][91] 问题6: 理想合作伙伴的要求，以及糖尿病患者售后支持的重要性？ - 公司与制药、医疗设备和科技等不同类型公司进行合作讨论，合作可能支持美国商业发布、扩大地理覆盖范围、扩展产品线或与其他医疗设备结合；理想合作伙伴需有2型糖尿病或其他心血管代谢疾病经验，具备市场准入、医疗事务和销售营销能力；公司对关键试验中的患者参与度数据感到兴奋，认为PDT有独立价值，与药物结合可能提高药物依从性 [134][136][139] 问题7: 如何向医生定位BT - 001，是聚焦早期还是晚期患者？ - 目前回答该问题尚早，公司正在与顾问合作确定定位，近期与供应商就潜在定位工作进行了交流，相关工作正在进行中 [110][111][116] 问题8: 其他适应症（如NASH、高血压、高脂血症）的关键试验成本和资源需求？ - 假设BT - 001获得授权，后续适应症将通过510(k)途径提交，试验预计为六个月治疗期，成本约为2型糖尿病关键试验的1000 - 1500万美元，且可能略高 [118][119][120] 问题9: 假设获批并推出产品，未来几个季度运营费用的增量变化？ - 由于重组影响尚未完全体现在第二季度损益表中，预计运营费用将继续下降，公司将保持高效运营，直到获得额外资金 [129][130]