财务数据和关键指标变化 - 第一季度末现金及现金等价物为3170万美元，而截至去年12月31日为4060万美元 [23] - 第一季度总运营费用为930万美元，2021年同期为300万美元 [24] - 第一季度研发费用为370万美元，去年同期为140万美元 [24] - 第一季度销售和营销费用为200万美元，去年同期为4.3万美元 [25] - 第一季度一般和行政费用为360万美元，2021年同期为160万美元 [25] - 2022年第一季度归属于普通股股东的净亏损为970万美元，即每股基本和摊薄亏损0.41美元；2021年同期净亏损为570万美元，即每股基本和摊薄亏损0.54美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 BT - 001业务线 - 3月报告了BT - 001治疗2型糖尿病的关键试验的积极主要终点数据，开放标签随机对照平行组研究招募了669名2型糖尿病参与者，基线A1c为8.1%，近70%的研究人群服用两种或更多降糖药物 [15] - 主要疗效终点显示干预组和对照组在A1c上有高度统计学显著改善，两组差异为0.4%，p值小于0.0001；45%接受BT - 001的患者A1c至少降低0.4%，平均改善1.1%，而对照组为27% [16] - 营养CBT参与度与A1c降低有明显剂量反应关系，患者参与度、依从性、持久性和满意度指标均为正向，且无不良安全事件归因于BT - 001使用 [17] 肝脏研究业务线 - 启动了LivVita肝脏研究，评估营养CBT减少肝脏脂肪和改善肝脏疾病生物标志物在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）中的可行性 [21] - 该单臂干预队列研究预计招募约20名患者，治疗期90天，主要终点是通过磁共振成像质子密度脂肪分数（MRI - PDFF）测量的肝脏脂肪百分比的平均变化，预计2022年第三季度完成 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司预计在2022年第三季度向FDA提交BT - 001的de novo分类申请，寻求其治疗2型糖尿病的营销授权，FDA审查预计需6 - 9个月，有望在2023年上半年推出该产品 [6][7] - 扩大了BT - 001的真实世界证据计划，以进一步确定其疗效持久性以及对医疗成本和药物使用的影响，相关数据对获得支付方覆盖和报销至关重要 [9] - 开始研究营养认知行为疗法作为治疗脂肪肝疾病的潜力，该疾病在美国影响超6400万成年人，每年直接医疗成本超1000亿美元，但缺乏有效的FDA批准疗法 [9] - 公司正在收集BT - 001关键研究的试点数据，为BT - 002和BT - 003分别治疗高血压和高脂血症的关键试验提供信息，若数据有利且资本充足，这些研究最早可在2023年上半年开始 [13] - 行业中现有心血管代谢疾病治疗范式未能很好服务患者，美国糖尿病协会在2022年护理标准指南中增加了使用移动应用和数字解决方案促进2型糖尿病行为改变的建议，同时医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）建立了新的医疗保健通用程序编码系统，2022年《获得处方数字疗法法案》也已提出，这些都有利于处方数字疗法的采用、使用和报销 [10][11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有心血管代谢疾病治疗范式未能充分服务患者，营养CBT通过处方数字疗法代表了一种治疗广泛心血管代谢疾病的重要新方法，从2型糖尿病开始 [27] - 公司有望在2022年第二季度完成BT - 001的关键试验，并在第三季度初报告次要终点数据；支付方对主要终点数据反应积极，公司将在第三季度完成健康经济模型并与支付方进行覆盖讨论；扩大了BT - 001的真实世界证据研究范围，预计在2022年第四季度报告首批250名完成90天治疗患者的数据；启动了营养CBT治疗脂肪肝疾病的临床研究，预计2022年第三季度完成并在第四季度报告主要终点；收集BT - 001关键试验的试点数据，为BT - 002和BT - 003的关键试验提供信息，若条件允许，这些研究最早可在2023年上半年开始 [28][29][30] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于现金跑道到第一季度的假设中，赫拉克勒斯融资情况如何，是否有额外提款假设？ - 公司打算在今年晚些时候从赫拉克勒斯协议中提取下一笔500万美元 [32] 问题2: 关于预发布活动和销售及营销支出增加，能谈谈现在到批准期间的工作以及临近批准日期时支出如何增长吗？ - 公司将在真实世界证据计划中的投资计入销售和营销费用，这些研究在今年第一季度增加，预计全年进行；其他预发布活动包括与支付方接触、医疗事务和营销活动，如品牌建设、命名和为发布做准备；今年的主要投资将是生成真实世界证据 [33] - 未来三个季度销售和营销费用预计将继续适度增加，目前未提供运营费用指导，但公司有足够资金支持到2023年第一季度 [35] 问题3: 对于高血压等疾病，要认为方法得到验证需要看到什么，会直接进行关键试验还是先做另一个试点研究？ - 一方面要看当前数据中是否有信号表明该疗法在多种心血管代谢疾病（如高血压和高脂血症）中有广泛作用机制，公司已看到行为疗法与A1C结果有明确剂量反应关系；另一方面要看心血管代谢结果的有利变化程度，尤其是基线指标升高的人群；倾向于直接进行关键试验，因为已有这些疾病的前期试点数据 [37][38] 问题4: 如果在第三季度提交BT - 001申请，获批后多久能推出产品？ - 公司计划基于营销授权在2023年第一季度（可能非常早）获得的假设，这样足以在2023年第二季度开出首张处方将产品推向市场 [41] 问题5: 谈谈监管机构和支付方在评估疗效与安全性、治疗需求普遍性等方面的权衡，以及BT - 001的表现如何？ - 对于监管机构和支付方，首先关注人群中是否有未满足的需求，该疾病是否严重且需要更多治疗方法；然后关注效益风险比；FDA更关注安全性，但也会兼顾效益；BT - 001有极其安全的概况且无不良事件归因于其使用，同时有强烈明确的疗效信号，预计FDA和支付方会认为其效益风险比有利 [43][44] 问题6: 与支付方的讨论情况如何，他们如何看待临床紧迫性？ - 主要与地区主导和全国商业保险公司进行了一对一会议，反馈一致，支付方关注患者群体的多样性、复杂性，以及临床护理中的差距；该研究设计未聚焦新诊断人群，而是关注需求最大的人群，得到支付方称赞；交付可处方行为疗法作为糖尿病干预措施的想法受到好评；支付方也会关注最终研究数据、FDA授权以及真实世界证据中关于疗效持久性和成本影响的内容 [46][47][49] 问题7: 耐久性效果是否意味着患者最终不必长期使用BT - 001，因为他们学会技能改变行为并控制血糖？ - 是的，CBT是有时间限制的疗法，通常在大约四到五个月的治疗期内产生最佳效果；预计患者经过一两个90天的治疗周期后，很多人能够改变导致糖尿病的行为并在一段时间内维持这些行为 [51] 问题8: 支付方是否会对此感到鼓舞？ - 支付方会关注三点：这不是慢性治疗，一两个治疗周期后可实现最佳效益；有机会通过解决根本原因治疗疾病，从而减少药物持续使用，可带来经济效益；该疗法可惠及最需要的人群，包括复杂患者群体和低收入阶层 [52] 问题9: 公司准备提交申请的情况如何，拿到最终数据后多久能完成提交？ - 这是公司首次进行de novo提交，自年初以来在顾问和有多次相关处方数字疗法de novo提交经验的监管团队指导下开展工作；已有主要终点数据，大部分提交内容已有数据支持；目标是在第二季度末180天结果出来后不久提交申请 [56] 问题10: 真实世界研究中的患者基线特征和人口统计数据与研究中的情况相比如何？ - 真实世界证据研究正在进行且仍在招募患者，暂无完整基线特征报告；预计人口统计数据会非常相似，因为BT - 001关键试验招募了具有全国代表性的样本，真实世界证据计划的研究地点遍布全国，且患者群体特征与未达到血糖目标的2型糖尿病患者总体特征相符，结果具有可推广性，有数据后会分享 [58] 问题11: 拿到试点研究数据后，如果需要对某些模块进行调整，能多快完成，产品002、003与001有多少重叠，如何针对不同适应症进行定制？ - 产品002和003的开发工作基本完成；所有产品基本架构相似，治疗算法相同，但课程会针对目标适应症更新，相关技能方法通用但具体技能会针对特定适应症定制；生物测量值在治疗过程中测量并纳入治疗算法，因目标适应症而异；平台允许以模块化方式进行修改，高效且直接 [59][60] 问题12: 180天读数时，预计药物使用会有什么变化，药物减少是否会影响最终A1c净差异，如何比较90天读数和180天读数？ - 研究旨在模拟现实世界条件，确保患者获得优质标准护理；90天时医生会根据血糖值和指南建议调整药物，对照组在90天血糖水平基础上更有可能增加药物使用，这可能影响180天结果；公司计划分别分析有药物变化和无药物变化的结果，预计180天时两组仍有统计学显著差异；也会关注180天时药物减少程度，但由于这是新疗法，预计会存在一定临床惰性，不会全面增加药物使用 [64][65][66] 问题13: 对于即将到来的读数和试点数据，与现有疗法相比，血压和血脂水平改善的合理预期是什么？ - 公司会谨慎对待前瞻性预测，研究人群用药量大，不仅有降糖药还有降压药；需要深入研究数据，分析基线时高血压或高脂血症未得到良好控制的人群，以了解营养CBT对血压和血脂的影响；预计在排除药物干扰因素后，这两种情况会有显著改善 [67][68][69]