财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度收入为20万美元，较2019年同期的30万美元有所下降，主要因Gebro、Chong Kun Dung Pharmaceuticals和Cipher Pharmaceuticals分销协议预付款确认比例降低 [17] - 2020年第一季度研发费用为377万美元，高于2019年同期的144万美元，主要因Piclidenoson III期临床试验患者入组加速 [18] - 2020年第一季度一般及行政费用为70万美元，高于2019年同期的57万美元，主要因专业服务和保险费用增加，部分被差旅费减少抵消 [19] - 2020年第一季度净亏损434万美元，高于2019年同期的183万美元；截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为576万美元，高于2019年12月31日的270万美元，增长源于2020年1月认股权证重新定价、2月公开发行及3月部分行使认股权证所得840万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 Namodenoson - 完成NAFLD和NASH的II期研究，达到疗效和安全终点，25mg剂量组肝脂肪和肝硬度呈下降趋势，血清脂联素水平升高，高肝脂肪评分患者比例从37.5%降至13.3%，FIB - 4评分较基线改善 - 0.082，显著降低ALT和AST肝酶，减轻体重，显著解决所有NASH病例，确定25mg为最佳剂量 [7][8][9] - 获得美国专利商标局关于Namodenoson治疗NASH的专利许可通知，并在韩国获得该专利 [12] - 与FDA关于Namodenoson治疗肝细胞癌的II期结束会议成功，FDA同意III期试验设计以支持新药申请提交和批准，III期研究方案和注册计划已提交给欧洲药品管理局，目标是在美国、欧洲和以色列开展一项III期关键试验以获监管批准，该药物继续在以色列的同情用药计划中使用 [13] Piclidenoson - 两项III期研究（治疗类风湿性关节炎和银屑病）预计在第四季度获得中期数据，两项研究患者入组均已完成超50%，数据将由独立数据监测委员会在第三季度进行非盲监测 [14] - 因具有抗风湿和抗病毒作用及良好安全性，有望用于治疗COVID - 19，已向FDA提交治疗中度至重度症状COVID - 19患者的研究性新药预申请会议请求，预计在提交过程中获得FDA指导，计划根据指导提交IND申请，作为COVID - 19现有标准治疗的潜在补充 [14] - 已获批在以色列开展COVID - 19临床研究，但因以色列患者数量减少未招募患者，现专注于美国的COVID - 19临床开发，第一季度与费城天普大学刘易斯·卡茨医学院达成合作研究协议，研究Piclidenoson对COVID - 19病毒载量的抗病毒活性 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将根据与关键意见领袖的讨论结果确定Namodenoson治疗NASH的下一阶段临床研究设计，并积极寻求合作伙伴以加速其开发 [22][26] - 等待FDA对Piclidenoson治疗COVID - 19的预IND申请的回复，根据回复提交协议给机构审查委员会，计划在标准治疗基础上对中度至重度患者使用Piclidenoson进行治疗 [24][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - Namodenoson在NASH/NAFLD的II期研究结果对公司和寻求脂肪肝疾病安全有效治疗的医学界都很重要，该疾病患者数量因人口结构变化、肥胖和糖尿病发病率上升而急剧增加 [34] - 期待FDA对Piclidenoson治疗COVID - 19的预IND申请的回复，预计2020年第四季度获得类风湿性关节炎和银屑病的III期中期结果 [35] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何推进NASH试验，以及COVID对类风湿性关节炎（RA）试验时间表的影响 - 公司即将完成NASH临床研究的最终数据，正在与关键意见领袖讨论下一阶段临床研究设计，结果将很快公布；COVID使RA试验延迟数月，但如果数据积极，可能直接进入下一阶段III期试验，不会造成整体延迟 [22][23] 问题2: 请说明Piclidenoson治疗COVID - 19的开发时间表、预期窗口以及在费城的研究情况 - 公司正在等待FDA对预IND申请的回复，已确定患者招募地点，时间表取决于FDA回复，收到回复后将向机构审查委员会提交协议 [24] 问题3: Namodenoson在寻找合作伙伴进入关键试验方面的兴趣水平如何 - 公司正在总结数据，未来几个月将参加合作会议，积极寻找合作伙伴，潜在合作伙伴也在关注公司，希望达成合作以加速开发 [26] 问题4: Piclidenoson治疗COVID - 19患者的研究中，将与哪些药物联合使用，以及患者选择标准 - 将对中度至重度患者在标准治疗基础上使用Piclidenoson进行治疗，标准治疗通常为Remdesivir或支持性治疗，一般不会与其他正在进行临床试验的药物联合使用 [29][30] 问题5: 预计何时以及以何种形式收到FDA对预IND申请的回复 - 无法确定回复形式，相信FDA会提供前进的指导，并会立即向公众公布 [31] 问题6: NASH研究是否有进一步计划，如FDA对额外数据的指导 - 公司正在进行数据总结，目前数据良好，总结结果将为下一阶段研究方案设计提供指导，如有更多数据将及时公布 [32]