业绩总结 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元[13] - 公司在2019年第四季度和2020年第一季度通过ATM融资分别获得净收益190万美元和320万美元[13] - 预计2020年4月和5月通过ATM融资获得净收益300万美元[13] 用户数据 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症，其中75%-85%为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）[21] - 美国每年约有80,000名膀胱癌患者被诊断，其中75%-85%为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）[104] - 高风险NMIBC患者中，约40%-50%接受治疗[104] - 约30%-70%的患者在BCG治疗失败或疾病复发后有机会接受后续治疗[104] 未来展望 - 预计2020年下半年提交Vicinium的MAA申请，预计2021年初获得EMA批准[9] - 美国和欧洲的监管路径清晰，预计2020年第四季度完成BLA申请[12] - 预计2020年6月开始PPQ活动，表明公司在分析可比性方面取得了重要进展[7] 新产品和新技术研发 - Vicinium的BLA修订于2020年5月提交，进一步支持其安全性和耐受性[5] - Vicinium在III期临床试验中显示出76%的患者在3年内保持无膀胱切除状态[36] - Vicinium的临床试验中，243名患者的暴露时间最长可达782天，显示出良好的安全性[47] - Vicinium的生产过程可靠且成本低，合作伙伴包括富士胶片和百特[107] 市场扩张 - 预计Vicinium在美国的市场机会是2-3倍于其他国家[105] - 预计美国市场的商业机会为2-3倍于其他国家市场[81] - Vicinium的定价将低于Keytruda和Opdivo，价格范围为0.50-0.71倍于美国价格[105] 负面信息 - 95%的不良事件为1级或2级，仅有4%的患者经历了与治疗相关的3-5级不良事件[47] - Phase II试验中，20%的患者经历了3-5级不良事件（Grade 3-5 AEs），Phase III试验中为22%[69] 其他新策略和有价值的信息 - Vicinium的平均患者接受了15次BCG灌注，显示出良好的耐受性[47] - Vicinium的生产采用行业标准的微生物表达系统，降低了供应短缺的风险[107]