业绩总结 - 截至2020年12月31日，现金及可流通证券为2.515亿美元[29] - 2020年第四季度净亏损为3270万美元，报告的净收入为7890万美元，其中包括因Vifor许可协议一次性支付的收入为1.116亿美元[29] 用户数据 - 目前，约730万人在美国被诊断为慢性肾病（CKD），其中仅有33%接受瘙痒治疗[17] - 在慢性肾病（CKD）患者中，约40%至50%的患者会出现瘙痒症状[3] - 在接受透析的终末期肾病（ESRD）患者中，约60%存在瘙痒，且40%的患者有中度至重度瘙痒[11] 新产品和新技术研发 - KORSUVA™（Difelikefalin）已获得FDA的突破性疗法认定，用于慢性肾病透析患者的瘙痒治疗[11] - KORSUVA™注射剂的NDA提交预计在2020年第四季度完成，商业化启动预计在2021年[11] - Oral KORSUVA在主要终点上取得成功：1mg剂量推进至第三阶段，WI-NRS评分的周均变化显著改善[25] - 预计2021年上半年提交KORSUVA注射的NDA优先审查，第二阶段特应性皮炎的顶线数据将于2021年上半年公布[29] 市场扩张和合作 - KORSUVA™注射剂在美国的商业策略包括与Vifor的合作，预计前期支付为1.5亿美元，其中1亿美元为现金，5,000万美元为股权[12] - KORSUVA™在日本和韩国的商业化权利分别由Maruishi Pharma和CKD Pharma持有，预计在日本的商业里程碑为1亿日元[13] 临床试验结果 - DFK 1.0 mg组中，超过70%的患者在WI-NRS评分中实现≥3分的改善[23] - DFK 1.0 mg组在WI-NRS评分的基线变化上显示出显著改善，P值为0.018[21] - DFK在所有三个剂量水平下的完全应答率显著高于安慰剂组，P值为0.006[24] - 在KALM-1试验中，KORSUVA组在WI-NRS评分上实现≥3点改善的比例为42%，而安慰剂组为28%[32] - KALM-2试验中，KORSUVA组在WI-NRS评分上实现≥4点改善的比例为51%，安慰剂组为28%[32] - KORSUVA在慢性肾病相关瘙痒患者中，5-D瘙痒评分的平均减少达到临床显著阈值[39] 安全性和不良事件 - Oral KORSUVA的安全性良好，安全性特征与第三阶段KORSUVA注射研究相似[25] - KORSUVA的常见不良事件包括腹泻（DFK组9%）、头晕（DFK组6.8%）和恶心（DFK组6.6%）[40]