业绩总结 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为4240万美元，较2018年同期的1970万美元增长了115%[9] - 2019年6月7日，公司通过认股权证行使获得额外现金340万美元[9] 临床试验数据 - 在III期临床试验中，CIS患者的完全应答率（CRR）为39%[14] - 在III期临床试验中，患者的中位无进展生存期（PFS）在12个月时约为95%[14] - 在III期临床试验中，超过75%的患者在2.5年内保持无膀胱切除状态[14] - 在II期临床试验中，83%的患者显示出完全或部分应答[17] - Vicinium在III期临床试验中显示出强大的获益风险特征，能够显著延迟或避免膀胱切除术[21] - Vicinium治疗后，患者平均保持无膀胱切除术的时间为854天（约28个月）[39] - 在高风险的乳头状患者中，接受Vicinium治疗的患者中，1年内50%保持无疾病复发，复发的中位时间为402天（95% CI, 170-NE*天）[38] - 在CIS患者中，3个月的完全应答率为40%，12个月的完全应答率为16%[31] - Phase II与Phase III的3个月完全反应率分别为40%（95%置信区间：26%-56%）和39%（95%置信区间：29%-49%）[59] - Phase III试验中，Cohort 1的3个月完全反应率为37%（95%置信区间：27%-48%），6个月为26%（95%置信区间：17%-36%）[55] - Phase III试验中，Cohort 2的3个月完全反应率为57%（95%置信区间：18%-90%），6个月为57%（95%置信区间：18%-90%）[56] 安全性与耐受性 - Vicinium的安全性和耐受性良好，治疗相关的不良事件（AE）发生率较低，且未出现与剂量或年龄相关的不良事件增加[46] - 在III期试验中，任何不良事件的发生率为41%（128名可评估患者）[44] - Vicinium的治疗相关严重不良事件（SAE）在III期试验中报告了3例患者，涉及4个事件，包括1例4级胆汁淤积性肝炎和1例5级肾衰竭[52] - Phase II试验中，94%的患者经历了任何不良事件（AE），而Phase III试验中为88%[53] - Phase II试验中，65%的患者经历了与治疗相关的不良事件，而Phase III试验中为49%[53] - Phase III试验中，所有患者的平均不良事件数为4.6（范围0-26），平均与治疗相关的不良事件数为1.5（范围0-17）[71] 市场机会与展望 - 每年全球约有55万例新发膀胱癌病例，美国每年治疗费用超过40亿美元[73] - 在高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）中，只有三种产品在过去100年获得批准[77] - 60-70%的NMIBC患者在BCG治疗失败后需要进行根治性膀胱切除术[78] - 90天内的并发症发生率为30-60%，6个月内的死亡率为2-9%[78] - 约80,000名患者被诊断为膀胱癌，其中75%-85%为非肌肉侵袭性膀胱癌(NMIBC)[85] - NMIBC患者中，约40%-50%为高风险患者，其中80%为乳头状高风险，20%为原位癌(CIS)[85] - BCG治疗失败或疾病复发的患者中，约50%-90%未能获得品牌治疗的机会[85] - 预计维西宁在美国以外的市场机会是美国市场的2-3倍[92] - 在欧盟五国(EU5)中，膀胱癌的发病率相对于美国为1.2-1.4倍，价格相对为0.50-0.71倍[92] 研发与生产 - 2019年5月20日的FDA会议上，公司获得了对Vicinium的分析可比性计划的接受，以支持BLA和商业化[10] - 2019年6月6日的FDA会议上，公司获得了加速审批路径的推荐，并确认无需额外临床试验即可提交BLA[10] - 公司计划在2019年第四季度启动BLA提交[11] - Vicinium的生产过程预计将是可靠且成本低廉，采用单一cGMP制造流程[100] - Vicinium的制造合作伙伴在生物制药领域拥有超过25年的经验，已开发和制造310多种蛋白质基础的治疗药物[99]