财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约1320万美元，而2019年12月31日约为990万美元 [49] - 2020年第一季度，公司完成认股权证诱导，净收益约450万美元；从2020年1月1日至5月13日，通过售后市场发行计划净筹集约1280万美元 [50] - 2020年第一季度，经营活动净现金使用量约为120万美元；排除基于股票的薪酬后，研发费用约为110万美元，2019年第一季度约为180万美元 [51] - 排除基于股票的薪酬后，2020年第一季度一般和行政费用约为90万美元，2019年第一季度约为80万美元；2020年第一季度净亏损约为210万美元，2019年第一季度净亏损约为250万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 杜氏肌营养不良症（DMD）业务 - HOPE - 2临床试验12个月数据积极，P值低于0.05水平，在多个上肢、心脏和呼吸功能指标上表现良好，有望支持CAP - 1002加速获批 [9] - 采用PUL 2.0分析时，P值为0.05；在PUL 1.2中级水平分析中，包含所有数据时接近显著，去除非应答者后P值显示出强治疗效果 [32][34] COVID - 19业务 - 6名接受CAP - 1002治疗的危重症COVID - 19患者目前全部存活，4人已出院，与未接受治疗的34名患者相比，治疗患者效果更好，未治疗患者死亡率为18% [10][20] - 已提交扩大使用IND申请并获FDA批准，可治疗多达20名额外的COVID - 19患者；本周提交修订方案，增加20名安慰剂患者，以便尽快进入随机安慰剂对照试验阶段 [11][22] 外泌体技术业务 - 与约翰霍普金斯大学的Stephen Gould博士合作开发基于外泌体的疫苗平台，有两个疫苗候选产品，已获得令人兴奋的细胞数据，预计很快进入动物研究 [45][47] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司采取双管齐下的方法应对COVID - 19，一方面使用CAP - 1002治疗细胞因子风暴，另一方面开发外泌体作为疫苗平台预防COVID - 19 [16] - 计划今年夏天向FDA提交HOPE - 2试验数据，争取CAP - 1002用于DMD的加速批准，并在获批后进行验证性研究 [10][36] - 利用外泌体技术开发针对新兴传染病的疫苗，有望为疫苗开发提供独特机会，且相关技术可应用于其他适应症 [45][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在新冠疫情期间取得了显著进展，对CAP - 1002治疗DMD和COVID - 19的前景充满信心，对疫苗项目也非常乐观 [6][26][47] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的陈述包含前瞻性声明，这些声明基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与声明内容有重大差异 [3][4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PUL 2.0与PUL 1.2结果差异的原因及具体衡量指标 - 公司认为在PUL 1.2上并非失败，研究原计划招募76名患者，最终因业务原因限制在20名，P值0.08且中级水平差异超2分具有临床意义，去除非应答者后P值显示强治疗效果 [55] - PUL 2.0是新版本，去除了冗余任务、改变了评分系统、消除了一些影响因素，部分任务在不同级别间调整，导致评分和测量结果有差异 [56] 问题2: 向FDA申请批准的方式是加速批准后进行验证性研究，还是先进行验证性研究再获批 - 公司寻求加速批准并在获批后进行验证性研究，认为这样能让患者更广泛地获得治疗，且治疗效果明显，希望FDA认可，同时考虑到疫情期间临床试验的困难 [57] 问题3: CAP - 1002在治疗ARDS方面的特定优势 - 公司表示多年研究发现静脉注射细胞后主要停留在肺部微血管，安全性高；细胞释放的外泌体含有的微小RNA具有免疫调节作用，与其他干细胞外泌体的微小RNA谱不同，生物活性可能不同，对治疗COVID - 19高炎症状态包括ARDS和心肌炎有潜力，且有相关临床前数据 [60][61][62] 问题4: 与FDA会议的准备工作及额外数据情况 - 公司正在对数据进行深入分析，如对非应答者患者的分析将告知FDA，还有一些未展示的数据，如呼吸功能数据有改善趋势，会整理成强大的数据包提交给FDA [64] 问题5: 选择CKMD市场的原因及对DMD患者的意义 - CKMD是心脏细胞受损时释放的特定酶，常用于诊断心脏病发作；DMD患者心脏持续受损，这是首次能追踪到治疗后该生物标志物的变化，且与心脏整体功能指标相关，证明治疗患者心脏损伤减少 [65] 问题6: 下一项COVID - 19研究的目标人群 - 公司在同情使用计划中针对高死亡风险的危重症患者，下一项扩展外泌体计划将治疗已插管或有插管风险的患者，即病情严重、正在吸氧但未使用呼吸机的患者 [66] 问题7: 疫苗IND申请的预计时间是否可行 - 公司尚未对疫苗项目提供具体指导，但表示进展迅速，动物研究即将开始，会随数据推进提供清晰信息；同时强调COVID - 19治疗标准接入计划关注有心脏功能障碍或心肌炎的患者，这是其他细胞疗法未直接针对的 [68] 问题8: CAP - 1002在非行走患者市场获批后可能的发展方向 - 公司一直希望针对更年轻患者进行治疗，选择先针对后期非行走患者是因为他们病情下降快，能更快看到治疗效果；获批后目标是对年轻患者进行适当研究，减缓其病情下降 [71][72][73] 问题9: 外泌体疫苗在动物模型中的情况 - 公司表示与Stephen Gould博士的合作进展顺利，他每天在实验室工作20小时，目前未遇到阻碍，项目正快速推进到动物研究，有望很快进入非人灵长类动物研究和人体试验 [75] 问题10: 与FDA会议时患者倡导组织的重要性 - 公司认为患者倡导组织非常重要，曾在10月与FDA会议时邀请PPMD的Pat Furlong参加，今年夏天再次与FDA会议时也计划邀请，还与其他倡导者、监管委员会和游说者密切合作，希望FDA重视数据 [77][78] 问题11: 商业化扩大CAP - 1002规模所需时间 - 公司已在进行扩大规模的工作，与全球CMO合作，目标是在生物制品许可申请（BLA）准备好的同时完成商业化生产准备 [79]