现金状况 - 截至2021年3月31日，C4 Therapeutics, Inc.的现金余额为3.46亿美元[7] 临床项目与研发 - 预计到2022年底将有4个临床项目进入临床阶段[24] - C4 Therapeutics的TORPEDO平台有潜力高效设计出强效的靶向蛋白降解药物[13] - C4 Therapeutics的IKZF1/3（CFT7455）项目针对多发性骨髓瘤和淋巴瘤，预计每年约有32,000例新病例[29] - CFT7455在多发性骨髓瘤模型中显示出显著的肿瘤体积回归，治疗期间肿瘤体积从3000 mm³降至0 mm³[32] - CFT7455在不同剂量下的有效性呈剂量依赖性，3 µg/kg、10 µg/kg和30 µg/kg的治疗后，RPMI-8226肿瘤体积分别减少了约50%、100%和150%[34] - CFT7455在治疗后24小时内IKZF3的降解率达到75%[34] - CFT7455在对Pomalidomide耐药的多发性骨髓瘤细胞中仍保持活性，显示出102%的细胞活力[36] - CFT7455的临床试验设计包括多个队列，预计在2022年获得首批临床数据，涉及约30名复发/难治性多发性骨髓瘤患者[38] - CFT8634在Yamato异种移植模型中显示出剂量依赖性，50 mg/kg的治疗后肿瘤体积显著降低[45] - CFT8919作为EGFR L858R的选择性降解剂，预计在2022年中期提交IND申请[55] - CFT8919在体外和体内模型中对二次突变表现出活性，显示出潜在的前线治疗机会[55] - CFT7455在治疗后21天内IKZF3的降解率达到100%[34] - CFT8634的IND申请预计在2021年下半年提交，涉及约20-30名滑膜肉瘤患者[48] 市场机会与合作 - C4 Therapeutics的目标是开发针对85%人类蛋白组的药物，这些蛋白之前被认为是不可药物化的[5] - C4 Therapeutics在Cereblon E3连接酶方面的投资使其能够利用丰富的靶点选择机会[18] - C4 Therapeutics与三家战略合作伙伴的合作有潜力带来高达20亿美元的里程碑收入[7] - C4T与罗氏的BRAF项目合作，旨在克服现有BRAF抑制剂的局限性[60] 疾病与市场数据 - 2018年全球肿瘤小分子疗法的收入达到630亿美元[5] - BRAF突变在所有癌症中约占15%，其中70%-90%为V600E突变[58] - 每年在黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌等癌症中，BRAF突变的年发病率超过70,000例[58] - RET驱动疾病的年发病率约为10,000例，主要集中在肺癌和甲状腺癌中[65] - RET抑制剂失效后，缺乏有效的靶向治疗[65] - C4T BRAF降解剂在治疗中显示出比Encorafenib和Dabrafenib更持久的疗效[61][62]