业绩总结 - 截至2020年12月31日，C4 Therapeutics的现金余额约为3.7亿美元，预计资金可支持到2023年底[7] - 预计到2022年底将有4个临床项目进入临床阶段，另外还有14个项目处于早期临床前开发阶段[7] - C4T计划到2022年底在临床上推进四个项目，显示出强劲的研发潜力[60] 用户数据 - 2018年全球肿瘤小分子疗法的收入达到630亿美元，显示出针对以往被认为不可药物化靶点的治疗开发的巨大机会[5] - BRD9依赖的滑膜肉瘤年发病率约为900例，且现有治疗效果有限，患者中位生存期约为18个月[38] - BRAF突变在所有癌症中约占15%，其中70%-90%为V600E突变，年发病率超过70,000例[45] - RET驱动疾病的年发病率约为10,000例，主要涉及肺癌、甲状腺癌等[53] 新产品和新技术研发 - C4 Therapeutics的TORPEDO平台能够高效设计高效的靶向蛋白降解药物，具有灵活性以应对不同靶点[13] - C4 Therapeutics的IKZF1/3（CFT7455）在多发性骨髓瘤模型中显示出完全肿瘤回归的效果，且在给药结束后仍保持持久疗效[31] - C4 Therapeutics的IKZF1/3靶向药物在临床前研究中显示出相较于现有药物更高的效能，满足了未被满足的临床需求[29] - C4T的BRAF降解剂在治疗中显示出比现有BRAF抑制剂更持久的疗效，肿瘤体积在治疗第21天时显著降低[49] - C4T的RET降解剂在对抗关键的二次突变方面表现出良好的活性，可能提供比现有最佳RET抑制剂更好的疗效[55] - C4T计划在2021年提交CFT8634的IND申请，预计在2022年启动临床试验[60] 市场扩张和并购 - C4 Therapeutics与三家战略合作伙伴的合作有潜力带来高达20亿美元的里程碑付款[7] 其他新策略和有价值的信息 - C4 Therapeutics的Cereblon E3连接酶在所有组织和细胞区室中均有表达，为靶向蛋白降解提供了最大的靶点选择机会[22] - C4 Therapeutics的TORPEDO平台通过结合实验数据的计算方法，能够快速交付有效的药物候选者[20] - C4 Therapeutics的靶向蛋白降解技术有潜力解决现有抑制剂药物的耐药性问题，覆盖约85%的人类蛋白组[5] - CFT7455在RPMI-8226肿瘤模型中显示出良好的治疗效果，肿瘤体积在治疗第18天时为约1500 mm³[34] - CFT7455的临床试验设计包括多个队列，针对复发/难治性多发性骨髓瘤的单药治疗约有30名患者参与[35]