业绩总结 - Gedatolisib在ER+/HER2-转移性乳腺癌的1L和2L治疗中，分别实现了31个月和12.9个月的无进展生存期(PFS)[6] - 在Phase 1b临床试验中，Gedatolisib的客观缓解率(ORR)为62%，参与者人数为103[6] - Gedatolisib的安全性良好，Phase 3剂量下治疗中止率仅为4%[7] - Gedatolisib在临床试验中，3/4级高血糖发生率为7%，显著低于已批准的口服PI3K-α抑制剂的39%[7] - 2L ER+/HER2- MBC患者中，Gedatolisib + Palbociclib + Fulvestrant的中位无进展生存期（PFS）为12.9个月，客观缓解率（ORR）为63%[37] - Alpelisib + Fulvestrant的中位PFS为7.3个月，ORR为21%[37] - Everolimus + Exemestane的中位PFS为4.2个月，ORR为17%[37] - Fulvestrant的中位PFS为1.9个月，ORR未报告[37] - Arm D的ORR为63%，中位PFS为12.9个月，优于标准治疗（SOC）[33] - Arm A的ORR为85%，中位PFS为31.1个月，显示出良好的耐受性[33] 用户数据 - 在Arm D组中，70%的患者在第一次扫描中报告肿瘤缩小[39] - Gedatolisib治疗的中位持续时间为270天，相较于患者之前治疗的中位持续时间106天，增加了2.6倍[41] - 在接受Gedatolisib治疗的患者中，客观反应率为71%（95%置信区间29%-96%）[41] - 在有超过2条治疗线的患者中，客观反应率为78%[42] - Arm D组的治疗相关不良事件（TEAE）发生率低于4%[43] - Gedatolisib与紫杉醇和卡铂联合治疗的患者中，整体客观反应率为65%，卵巢癌患者的客观反应率为82%[44] - 在接受Gedatolisib与曲妥珠单抗生物类似药治疗的患者中，客观反应率为56%[46] - 在接受Gedatolisib治疗的患者中，稳定疾病的比例为25%[46] - Arm D组中，85%的患者出现了中性粒细胞减少症[43] - 研究显示，CCOC患者的客观反应率为80%，与铂类治疗的反应率相比显著提高[44] 未来展望 - 预计在2022年上半年启动针对ER+/HER2-转移性乳腺癌2L+患者的Phase 3临床试验，目标人群为每年10万至15万患者[7] - Gedatolisib能够抑制所有PI3K亚型和mTORC1/2，具有优越的药理机制，减少耐药机制的激活[12] - Celcuity的市场潜力为40亿美元，预计为制药公司带来100亿至200亿美元的额外收入[58] 新产品和新技术研发 - Celcuity的CELsignia平台能够识别出15%-20%的HER2驱动癌症患者，提供了额外的抗HER2药物市场潜力[56] - Celcuity发现了16种基因组测试无法检测的癌症亚型，表明突变状态不足以特异性识别肿瘤[57] - CELsignia平台的分析显示，可能错过50%的HER2、EGFR、PI3K和c-Met驱动的癌症[57] - Celcuity的第三代细胞分析平台能够揭示分子测试无法检测的复杂肿瘤驱动因素[60] - Celcuity的研究表明，单一基因突变不足以解释肿瘤发生的复杂信号通路网络[52] 负面信息 - Gedatolisib的停药率低于4%，显示出良好的耐受性[50]