财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物余额为960万美元，而2022年12月31日为1990万美元 [74] - 2023年全年经营活动净现金使用量约为3240万美元 [74] - 2023年研发费用约为2820万美元，去年为1920万美元，主要因建立多源供应链、增加关键研究患者入组和启动儿科项目 [75] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为3800万美元，即每股3.11美元，去年为2860万美元，即每股4.05美元 [76] - 2023年一般及行政费用为1070万美元，去年为950万美元，人员相关成本增加部分被专业费用减少抵消 [47] - 9月融资设计中的认股权证到期后，投资者行使认股权证为公司带来4410万美元额外资金，扣除费用后为4280万美元，9月融资至今已为公司带来近6900万美元资金，公司认为现有现金足以支持运营至2024年第四季度 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 沃氏巨球蛋白血症（WM）业务线 - CLOVER - WaM试验中，约75%的总意向治疗（mITT）疗效人群中的41名连续可评估患者显示，主要缓解率为61%，总体缓解率为75.6%，疾病控制率为100%，完全缓解率为7.3%，中位缓解持续时间和无进展生存期在数据更新时未达到，中位随访8个月 [30] - 安全性结果良好，治疗相关停药率、死亡率和临床显著出血率均为0%，所有患者出现可预测和可管理的血细胞减少症发作和恢复，未观察到治疗相关的心血管、肾脏或肝脏不良事件 [31] 其他业务线 - Iopofosine在其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤中也有有前景的活性，包括原发性中枢神经系统淋巴瘤患者完全缓解和儿科难治性高级别脑肿瘤患者病情稳定 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国WM市场规模约为21亿美元，患者患病率约为26000人，三线及以上细分市场约有4700名患者，二线及以上患者总数约为11564人，复发/难治性市场估值约为1亿美元 [70] - WM市场未满足需求高，可寻址的复发/难治性患者约11600人，三线以上4700人，三线年发病率近1000人，市场高度集中，10%的治疗中心代表约70%的WM机会，80%的患者位于15个州，竞争有限，超过60%的患者在各线治疗中接受非FDA批准的治疗 [71] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司计划在2024年下半年向FDA提交Iopofosine的新药申请（NDA），若获得优先审查，预计从提交日期起约6个月完成审查，有望在2025年上半年获批 [34] - 不计划在欧洲自行商业化产品，正在与多个合作伙伴进行讨论，让合作伙伴接管欧洲的商业化和运营，公司将继续控制供应链 [2] - 快速推进Actinium项目CLR - 121225的研究，计划在今年晚些时候或明年年初启动胰腺癌的1期研究 [44] - 继续完善制造和物流流程，确保Iopofosine的不间断供应，今年晚些时候将在欧洲增加一个制造设施，扩大合同制造足迹 [63][65] - 构建高效的商业化能力，为Iopofosine的潜在商业发布做准备，包括招聘有经验的商业人才、进行市场研究、建立数据能力等 [38] 行业竞争 - 放射治疗行业正处于复兴时期，目前市场上主要的两种可用药物Lutathera和Pluvicto均为β发射体，公司认为自身的放射性同位素项目具有差异化优势，Iopofosine有望成为下一个获批上市的药物 [51][79] - 公司通过多年来系统地扩大知识产权组合，以及拥有独特的PDC平台和放射性治疗资产，在行业中占据有利地位 [52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为放射治疗行业正处于令人振奋的时期，公司凭借Iopofosine和独特的递送平台，对市场地位充满信心，对公司未来充满期待 [26] - 2024年将是公司又一个变革性的一年，随着进一步的发展和实际增长，NDA的提交和接受以及在WM领域的首次批准将是公司估值的又一个游戏改变者 [93] 其他重要信息 - 公司在欧洲获得PRIME指定，类似于美国的突破性指定，可增加与监管机构的互动，提供更快速的上市途径，并促进EMA和FDA之间的沟通协调 [1] - 公司发起并招募了Iopofosine在儿科高级别胶质瘤的1b期临床研究的第一名患者，与威斯康星校友研究基金会达成了一项涵盖儿科癌症的新许可协议 [27] - 公司扩大了PDC和放射治疗知识产权组合，被全球数据评为放射性药物专利授予和申请方面的领先制药公司 [27] - 公司建立了多层重叠冗余的成品供应链和同位素及载体供应的冗余机制，确保产品供应的无缝安全 [35][36] - Iopofosine具有17天的保质期，提供即开即用的成品，无需现场配制，为患者和医生提供了独特的便利和灵活性 [66] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司是否收到收购意向 - 公司认为自身在放射性同位素项目上具有差异化优势，有望成为下一个获批上市的公司，且拥有强大的知识产权组合和PDC平台，这些因素使公司在行业中处于有利地位，但未明确提及是否收到收购意向 [52][79] 问题2: CLOVER - WaM试验是否关闭，液体肿瘤的入组情况如何 - CLOVER - WaM试验已完全入组，但公司继续在多发性骨髓瘤队列和原发性中枢神经系统淋巴瘤队列中招募患者，以丰富数据和进一步验证信号，后续将在今年下半年报告这些研究的更新情况 [54][96] 问题3: 所有患者是否都像WM试验一样接受4剂治疗 - 目前开放的队列将遵循CLOVER - WaM研究中报告的给药方案，除非毒性要求调整 [82] 问题4: 2024年SG&A费用情况如何 - 管理层表示目前暂不明确SG&A费用的具体情况，但预计趋势与第四季度相比不会有太大变化，直到今年晚些时候才可能有明显变化，同时提到Shane为WM市场制定的商业计划预计运营成本在2500万美元左右 [97][98] 问题5: 公司的上市策略是怎样的 - 公司的上市策略主要集中在两个方面，一是通过营销和数据能力影响品牌选择、提高产品知名度，二是从运营角度将精力集中在合适的地点，同时关注放射治疗启用过程，包括建立专门的团队进行站点激活和放射治疗启用、传统销售团队推动试用和使用等 [86][87] 问题6: 如何看待欧洲市场的监管和商业前景 - 公司计划在获得美国批准后迅速推进欧洲的批准进程，但具体时间表正在讨论中，公司不打算自行在欧洲商业化，而是寻找合作伙伴接管商业化和运营，公司将继续控制供应链 [2][11] 问题7: 商业组织在产品上市时的销售代表和医学科学联络官（MSL）结构是怎样的 - 公司将建立有针对性且可扩展的上市模式，包括支持医疗信息查询和产品教育的团队、支持市场准入的团队等，以确保满足市场需求并抓住市场份额 [103][105]