业绩总结 - CLR 131在Waldenstrom's宏球蛋白血症的关键临床试验中，整体反应率（ORR）达到100%，完全反应（CR）率为16.7%[4] - 在多发性骨髓瘤（MM）中，三重耐药患者的ORR为40%，四重/五重耐药患者的ORR为54%[5] - CLR 131在多发性骨髓瘤患者中，6线治疗的ORR为47%[33] - CLR 131在BTKi失败或反应不佳的患者中，达到83.3%的主要反应率（MRR）和1例完全反应（CR）[18] - CLR 131在多发性骨髓瘤患者中，所有患者均实现疾病控制（CR+VGPR+PR+SD）[24] 用户数据 - Waldenstrom's宏球蛋白血症的年发病率约为6,500例，预计未来年增长率为30%[9] - Ibrutinib在Waldenstrom's宏球蛋白血症的预计收入将超过12亿美元[9] 新产品和新技术研发 - CLR 131的药物交付平台利用肿瘤细胞对脂质的高需求，提供靶向药物输送，药物输送效率为20-40%[6] - CLR 131是唯一一种能够广泛靶向儿童肿瘤并穿越血脑屏障的静脉给药放射治疗药物[30] - CLR 131在儿童恶性脑肿瘤、神经母细胞瘤和软组织肉瘤的临床研究正在推进中[2] - CLR 131的临床开发计划包括在儿童固体肿瘤和软组织肉瘤中进行1期评估[33] - CLR 131在儿童复发/难治性恶性肿瘤的临床开发中，正在进行安全性、耐受性和初步疗效的评估[29] 未来展望 - CLR 131的全球关键研究设计为单臂注册研究，计划招募50名BTKi失败或反应不佳的患者[20] - 公司计划在BTKi失败或反应不佳的患者中执行关键研究[33] 财务状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为5720万美元，预计资金可支持战略计划执行至2023年第三季度[32] - 公司普通股总数为45,442,729股，完全稀释后总股本为79,806,139股[31] 负面信息 - CLR 131的治疗相关不良事件中，血小板减少症发生率为83%，淋巴细胞计数下降为45%[27]