研发与临床试验 - 公司正在开发孤儿药和罕见儿童肿瘤管线，销售潜力达数十亿美元[2] - 2019年计划进行7个临床数据读出，可能会有额外的中期评估[2] - CLR 131在多发性骨髓瘤的1期研究中，达到22个月的中位生存期[18] - DLBCL的2期研究显示33%的总体反应率和50%的临床获益率[12] - CLR 131在Waldenstrom's（LPL）病例研究中，肿瘤体积减少98%[7] - CLR 131的FDA批准的1期协议已准备启动多中心研究[9] - 临床试验第一阶段预计成本约为400万美元，第二/三阶段关键试验成本约为1100万至1200万美元[20] - 计划在2021年第二季度启动第二/三阶段关键试验，初始招募10至15名患者以确认剂量[19] - 预计2023年提交新药申请(NDA)[19] 市场潜力与财务状况 - 针对神经母细胞瘤的市场预计到2023年将达到6.73亿美元[2] - 针对骨肉瘤的市场预计到2023年将达到1.3676亿美元，年均增长率约为6.40%[2] - CLR 131在美国和全球的潜在收入分别为8亿美元和18亿美元[4] - 公司每年现金消耗约为1000万至1200万美元[2] - 截至2018年9月30日，公司现金及现金等价物约为1640万美元，预计足以支持运营至2020年[26] - 公司普通股总数为4,757,786股，完全稀释后总股本为11,515,337股[25] 认证与市场前景 - 公司已获得NB、RMS、骨肉瘤和尤文肉瘤的孤儿药资格(ODD)和快速通道认证(RPDD)[19] - 神经母细胞瘤市场在2016年为7.3358亿美元，预计到2027年将持续增长[27]