财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物约为4830万美元，基于当前展望，预计有足够资源为计划运营提供资金至2024年第二季度 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品XIPERE - 由合作伙伴博士伦在美国推出近一年，已让超千名视网膜医生接受SCS微注射器使用培训，博士伦还向加拿大提交了XIPERE监管批准申请 [30][31] - 亚太商业合作伙伴北极视觉正在招募与葡萄膜炎相关黄斑水肿的验证性3期试验，刚完成治疗糖尿病黄斑水肿的1期临床试验，预计近期公布数据 [31] 内部项目CLS - AX - OASIS试验中，CLS - AX安全性良好，无不良反应和剂量限制毒性，无玻璃体漂浮物或药物分散到玻璃体的情况；三分之二患者至少六个月无需额外治疗，治疗负担降低77% - 85%；六个月数据显示有解剖学生物效应，平均最佳矫正视力和平均中央视网膜下厚度稳定 [7][14][16] 合作伙伴项目 - 肿瘤学合作伙伴Aura Biosciences利用SCS微注射器递送药物治疗脉络膜黑色素瘤，在2期研究中展示了良好安全性和89% - 100%的肿瘤控制率，并计划今年开始全球3期试验 [21][22] - 基因治疗合作伙伴REGENXBIO用SCS微注射器推进两项2期临床试验，RGX - 314耐受性良好，在湿性AMD和糖尿病视网膜病变试验中分别显示出减少治疗负担和改善疾病严重程度的效果，两项试验预计2023年上半年完成，下半年公布更多中期数据 [23][24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司重视合作，通过合作伙伴扩大脉络膜上腔递送的益处，目前合作伙伴专注于眼部肿瘤学和基因治疗 [21] - 基于OASIS试验积极数据，公司计划开展CLS - AX的随机对照双盲2b期临床试验ODYSSEY，因FDA新指南调整试验设计，使用阿柏西普作为对照臂，预计下季度开始招募患者，明年下半年获得数据 [18][19][20] - 随着XIPERE获批、OASIS试验成功及合作伙伴临床开发项目推进，脉络膜上腔药物递送通过SCS微注射器得到视网膜界更广泛认可 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年公司成功且富有成效，将这一势头延续到2023年，团队积极与医学界互动，SCS微注射器在多项临床试验中使用超2000次，具有良好安全性和耐受性，且获视网膜医生商业认可 [38][39] - 公司期待启动ODYSSEY试验并获取各开发和商业化合作伙伴的数据，将继续利用SCS平台技术为威胁视力疾病患者提供治疗方案 [40] 其他重要信息 - 公司临床团队由首席临床官Susan Coultas领导，她有丰富眼科疗法开发经验，Tom Ciulla过渡为首席医学顾问 - 视网膜和科学顾问委员会主席，继续为公司脉络膜上腔开发项目提供建议 [27][28][29] - 公司去年通过XIPERE未来特许权使用费和某些SCS微注射器许可协议获得非稀释性资本，未来几个月将参加多个投资者会议 [34][36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CLS - AX与法瑞西单抗相比表现如何，以及公司技术许可方面有无新动态 - 公司原本对与法瑞西单抗对比有信心，但因FDA指南改为使用阿柏西普作为对照；近期有更多人对使用公司脉络膜上腔微注射器感兴趣，公司正与多方进行相关对话，若交易合理会达成合作 [44][45][47] 问题2: ODYSSEY试验设计变更对加载剂量、维持剂量、研究规模和统计效力的影响，以及是否有计划在湿性AMD之外探索CLS - AX - 对照臂将按阿柏西普标签进行加载剂量和每两个月给药，与FDA指南一致；目前专注于ODYSSEY试验，暂无在湿性AMD之外探索CLS - AX的计划 [51][53] 问题3: ODYSSEY试验新对照设计对治疗标准的影响及试验估计成本 - 公司正在调整试验方案，待方案最终确定后会提供更多细节；未透露试验总成本，湿性AMD研究通常涉及15 - 20万名患者 [60][61] 问题4: 从商业角度看，是否最终有必要将CLS - AX与法瑞西单抗对比或联合使用 - 这在一定程度上取决于FDA规定，随着法瑞西单抗被视网膜界接受，未来很可能需要在一定程度上与法瑞西单抗进行对比 [63][64] 问题5: 第四季度收入是否仅基于SCS微注射器销售，是否与XIPERE销售成比例，以及2023年运营费用预期 - 收入包括与合作伙伴的供应、服务、培训等协议，并非仅产品销售；与XIPERE销售不成比例；除2期项目成本外，预计运营费用不会大幅增加 [74][75][79]