财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为1700万美元，其中包括第四季度通过售后市场或ATM工具筹集的690万美元 [54] - 2021年1月，公司通过注册直接发行和ATM工具筹集了总计1440万美元的净收益，预计现有资源足以支持计划运营至2022年第一季度，该估计不包括当前合作协议下可能获得的额外开发和批准里程碑付款 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 XIPERE业务线 - 公司计划在2021年第二季度重新提交XIPERE的新药申请，预计FDA将在重新提交日期后的六个月内进行审查，该申请得到了III期PEACHTREE临床试验数据的支持，该试验表明XIPERE对非感染性葡萄膜炎相关黄斑水肿患者的视力有显著且具有临床意义的改善 [11] - Bausch & Lomb拥有XIPERE在美国、加拿大、欧洲、英国、澳大利亚、新西兰、南美和墨西哥的独家商业化和开发许可，Arctic Vision拥有其在大中华区和韩国的独家许可，且Arctic Vision已宣布其在中国进行III期临床试验的研究性新药申请获得批准 [13][14] CLS - AX业务线 - 公司已完成OASIS试验（CLS - AX用于湿性AMD患者的I/IIA期临床试验）第一队列的患者给药，预计年中报告第一队列的初始安全性数据 [15][18] - 公司认为CLS - AX在安全性、有效性和持久性方面可能改善湿性AMD的治疗，其差异化方法结合了阿西替尼的高效能和泛VEGF属性以及SCS微注射器的脉络膜上腔递送，有望带来这些益处 [16][17] 整合素抑制剂项目 - 公司的整合素抑制剂项目临床前研究正在进行中，预计今年完成这些研究并报告相关数据，该项目专注于糖尿病黄斑水肿和黄斑病变领域 [23][39] 合作伙伴项目 - REGENXBIO正在进行两项II期临床试验，评估其药物RGX - 314脉络膜上腔递送的疗效、安全性和耐受性，第一项试验AAVIATE针对对抗VEGF治疗有反应的严重湿性AMD患者，已完成第一队列的入组，预计2021年第三季度获得中期疗效数据，第二项试验ALTITUDE用于治疗糖尿病视网膜病变，预计2021年获得初始数据 [41][42][44] - Aura Biosciences正在进行II期临床试验，评估其专有病毒样药物偶联物AU - 011通过SCS微注射器脉络膜上腔递送治疗脉络膜黑色素瘤的安全性和主要疗效 [45] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司作为通过脉络膜上腔治疗眼后段疾病的先驱，继续展示其注射技术平台可用于一系列潜在眼科疾病和多种治疗实体 [58] - 公司已大幅扩展其一流的专有SCS微注射器的临床应用，过去六个月内，内部管线和合作伙伴主导的项目共启动了四个使用SCS微注射器的临床项目，此外，XIPERE项目预计今年晚些时候完成开发并准备商业推出 [59] - 公司持续监测近期启动脉络膜上腔给药相关开发项目的竞争对手的活动，鉴于其专利状态和丰富的临床经验，公司有信心成功保护并将其资产商业化 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司取得进展的一年，尽管全球疫情带来了不确定性，但内部团队和董事会全年保持专注，成功执行了关键举措，并将这种势头延续到了2021年 [5] - 公司认为其SCS微注射器凭借超过1200例患者注射的丰富经验和强大的培训计划，有望在临床实践中得到广泛应用，期待2021年继续取得进展 [53] 其他重要信息 - 公司的SCS微注射技术已在多种视网膜疾病的临床试验患者中进行了超过1200次注射，递送了多种治疗产品，包括小分子、病毒基因疗法和病毒样药物偶联物，这强化了公司认为SCS微注射器有潜力成为治疗广泛视网膜疾病的可靠、非手术、基于办公室的方法的信念 [6][7] - 公司拥有全面的知识产权组合，保护其新型SCS微注射器以及某些治疗产品的脉络膜上腔给药治疗各种疾病的方法，拥有22项美国专利和超过50项欧洲及国际颁发的专利，已授予的专利为其递送技术和候选产品提供了至2030年代中期的独家权，待决申请若获批将把独家权延长至2040年之后 [8] - 过去14个月，公司在领先的眼科和视网膜医学大会上进行了超过35次演讲，增加了业界对脉络膜上腔和采用该技术的兴趣，公司认为湿性AMD初始临床试验的快速入组证明了对其技术的热情 [26] - 公司有多篇论文被接受发表，包括2021年2月《英国眼科杂志》发表的关于XIPERE的AZALEA临床试验的论文，以及关于脉络膜上腔给药生物力学的深入分析等 [49][51] 问答环节所有提问和回答 问题1: 随着其他泛VEGF抑制剂的初始数据公布，公司希望在即将公布的OASIS试验结果中看到三个月无救援率达到多少？ - 该试验第一队列主要关注安全性，这是首次将酪氨酸激酶抑制剂脉络膜上腔注射入人体，目前没有关于这种给药方式的先验数据，很难进行跨试验比较，因此难以推测救援率，试验的主要目标是收集初始数据，第一队列关注安全后再进行剂量递增 [63][64] 问题2: OASIS试验第二和第三队列的更高剂量是如何确定的，是预先确定还是基于结果确定？ - 初始剂量为0.03毫克，第二队列将为0.06毫克，第三队列将为0.1毫克，这些是预先指定的，但公司有能力修改方案并进行相应调整 [65] 问题3: 从竞争角度看，SCS递送方式相对于竞争对手会加速还是减缓CLS - AX的开发进程，例如更长的持续时间是否会在竞争中成为问题，公司如何看待开发路径和管理竞争？ - 脉络膜上腔递送酪氨酸激酶抑制剂与其他递送方式有很大区别，阿西替尼作为泛VEGF抑制剂，具有高效能和与眼细胞更好的相容性，可能带来疗效和安全益处，脉络膜上腔递送可将药物隔离在脉络膜上腔，减少副作用并提高疗效，且具有数月的持久性，这种递送方式使公司与其他酪氨酸激酶抑制剂区分开来，公司认为酪氨酸激酶抑制剂的问题可能在于递送方式，而公司解决了这个问题 [68][69][72] 问题4: 根据REGENXBIO的RGX - 314视网膜下给药的长期结果的持久性，对脉络膜上腔给药的RGX - 314有何期望，在人体中重复出现更高蛋白表达的可能性如何？ - REGENXBIO的RGX - 314脉络膜上腔给药的第一队列主要关注安全性，到目前为止耐受性良好是一个巨大的进步，不仅对REGENXBIO和RGX - 314，对整个病毒载体基因治疗领域都是如此，他们将进行剂量递增，直到找到安全且有效的剂量，目前处于早期阶段，但前景看好 [74][75][76] 问题5: Bausch是否为医生建立了某种培训计划，考虑到SCS递送可能作为其他项目的培训起点？ - 公司有非常强大的培训计划，在疫情期间开发了混合虚拟培训项目，通过向医生调查员发送人工眼睛并通过网络研讨会进行虚拟培训，效果良好，还将在ARVO会议上展示这种虚拟医生培训方式，此外还有强大的面对面培训计划，受到医生的高度认可，公司网站上有注射视频，展示了注射的便利性和耐受性，公司相信该程序在获批后将在临床实践中，尤其是视网膜领域得到广泛应用 [79][80][82] 问题6: 年中CLS - AX首次数据读取在疗效方面有哪些具体数据值得期待？ - 虽然只有五名患者，不太适合称之为疗效终点，但会有传统的疗效指标，如最佳矫正视力、救援需求、OCT和地理特征（特别是中央亚区厚度），当然也会关注治疗相关不良事件和严重不良事件 [84] 问题7: 在进行剂量递增之前，公司为CLS - AX指定了多长时间的安全随访期，第二和第三队列是否相同？ - 患者在注射CLS - AX后将随访三个月，然后汇总结果并提交给安全监测委员会，由其决定是否安全推进，公司计划在今年下半年开始招募第二队列患者，并可能在年底获得该队列的结果 [85] 问题8: 公司计划今年完成整合素平台的临床前工作，今年是否会公布相关数据，是否期望有一个或多个领先候选药物，对整合素平台的下一步计划如何考虑？ - 公司采用的整合素抑制剂靶向αVβ3、αVβ5和αVβ1，这些与糖尿病黄斑水肿、AMD和糖尿病视网膜病变等重要视网膜疾病有关，目前正在将其制成小分子悬浮液进行临床前测试，评估眼部耐受性、分布和药代动力学，公司预计该抑制剂耐受性良好，分布有利，具有数月的持久性，希望今年完成这些研究并与视网膜界和投资界分享部分结果 [86][87]