财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月底公司现金及现金等价物约为1500万美元 [42] - 季度现金消耗与支出重点保持一致，主要用于XIPERE新药申请的重新提交和CLS - AX预期临床试验的启动 [42] - 合作伙伴REGENXBIO启动二期临床试验触发了300万美元的里程碑付款，使公司能够延长现金储备期，预计有足够资源支持计划运营至明年第三季度 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 CLS - AX项目 - 计划在2020年底前启动针对湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）患者的1、2a期临床试验，预计在2021年年中报告首批队列的初步数据 [7][8] - 该试验为开放标签剂量递增试验，约15名患者分3个队列，共5次患者访视，每个队列周期约6个月 [18] XIPERE项目 - 新的合同制造商正在完成技术转让，努力准备生产XIPERE药品的GMP批次，制成后预计可生成新药申请所需的稳定性数据，以便在2021年上半年重新提交NDA，FDA预计将在重新提交日期后的6个月内进行审查 [10] 内部临床前工作 - 专注于非病毒载体基因治疗项目“治疗性生物工厂”，以及利用脉络膜上腔给药的整合素抑制剂小分子混悬剂开发项目，初步研究显示出一些有前景的特征，预计明年上半年获得整合素抑制剂项目的首批临床前研究数据 [9][24] 合作伙伴项目 - REGENXBIO在其评估RGX - 314脉络膜上腔给药治疗Wet AMD的2期临床试验中已招募并给药多名患者，预计2020年底完成首批队列招募，2021年初报告首批队列的初步安全数据；还获得FDA批准开展RGX - 314治疗糖尿病视网膜病变的2期试验，预计2020年底开始给药，2021年报告中期数据 [11][31][33] - 肿瘤学合作伙伴Aura Biosciences已对其评估AU - 011脉络膜上腔给药治疗原发性脉络膜黑色素瘤的2期临床试验中的首例患者进行给药，首批队列显示出良好的安全性数据 [12][35] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司于去年8月推出双管齐下的战略，一是在新型小分子和非病毒基因治疗等领域建立内部研发管线，二是与其他公司建立外部合作，让它们在特定治疗领域进入脉络膜上腔 [45] - 公司认为自己是进入脉络膜上腔的首选合作伙伴，其SCS微注射器已在多项临床试验中使用，具有一致的安全性和可靠性，公司还在不断扩大其在美国和欧洲的知识产权组合 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第三季度公司在运营和临床方面都非常有成效，多个项目取得积极进展，预计这一势头将延续到2021年，有望获得XIPERE的批准、收到CLS - AX在Wet AMD患者中的初步临床数据，并推进临床前项目 [6][46] - 未受到COVID - 19的显著影响，对1、2a期临床试验的患者招募有信心，也未看到其对潜在合作讨论产生明显影响 [67][68] 其他重要信息 - 公司医学事务团队积极参与科学和医学社区活动，在多个会议上进行临床数据展示和公司及临床概况介绍 [37] - 一项关于糖尿病黄斑水肿的2期临床试验数据发表在《眼科视网膜》杂志上，早期数据表明若获批可能减少DME患者的治疗次数 [38] - 发表了一篇关于脉络膜上腔注射程序在三种垂直疾病中的临床特征的论文，表明该注射程序易被医生接受，可适应广泛的解剖和人口统计学变量，有望在临床实践中广泛应用 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: XIPERE新CMO生产注册批次及生成稳定性数据以重新提交NDA所需时间，以及CLS - AX在2021年年中报告安全数据时是否报告次要终点 - 新CMO生产注册批次后，生成稳定性数据需3个月，重新提交NDA后预计6个月内得到反馈；CLS - AX的1、2a期研究将在2021年年中展示包括安全性、耐受性、视觉功能、眼部解剖结构和额外治疗需求等所有终点数据 [48][49] 问题2: CLS - AX研究是否会有所有队列的数据，低剂量或高剂量是否会有疗效数据 - 会呈现每个队列的数据；由于样本量小，难以得出疗效结论，但会有包括视力、OCT和血管造影参数等生物效应信号 [51] 问题3: 非病毒基因递送的进展情况 - 已观察到脉络膜上腔递送标记基因与玻璃体内递送有相同活性，正在研究治疗性转基因；可急性打开脉络膜上腔至后极部，表明可治疗黄斑和周边疾病；观察到治疗基因在研究期间有表达，且脉络膜上腔递送比玻璃体内递送耐受性更好；正在进一步量化结果，希望在2021年展示 [52] 问题4: 不同管线项目是否考虑合作，还是独立推进至临床及以后 - 会积极评估各项目的推进方式，目前重点是及时重新提交XIPERE的NDA、启动CLS - AX临床项目和获取临床前项目更多数据，再决定是独立推进还是与合作伙伴合作，公司发展内部管线和外部合作的战略不变 [53] 问题5: 眼科界对SCS平台的接受度和经验来源，XIPERE里程碑情况，COVID - 19对合作洽谈的影响 - 眼科界对SCS平台接受度提高的原因包括公司团队宣传、建立科学顾问委员会、大量临床前研究、多项临床试验以及医学事务团队的积极活动；由于保密协议，无法披露大部分里程碑细节，XIPERE获批时Bausch有1500万美元付款；未看到COVID - 19对潜在合作讨论有明显影响，对1、2a期临床试验患者招募有信心 [58][60][68] 问题6: 能否说明未来可能的里程碑情况 - 由于保密协议和许可协议，无法披露具体里程碑细节，XIPERE获批是重要里程碑，Bausch有1500万美元付款，中国许可方也有相关款项，但具体细节需等实际发生 [70] 问题7: XIPERE在DME领域是否被视为旧技术，公司是否更倾向于新技术 - XIPERE的进一步开发由Bausch和Lomb决定，公司已分享相关数据，公司正在开展内部管线的其他项目 [72] 问题8: CLS - AX试验设计要求患者接受抗VEGF治疗的原因，以及预期疗效持续时间 - 要求患者接受抗VEGF治疗是为了患者安全，这是首次将酪氨酸激酶抑制剂注射到脉络膜上腔，采用这种保守设计是常见做法；预计疗效持续数月，可能长达6个月，但需临床数据验证 [76][79]