财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月底公司现金及现金等价物总计1510万美元 [49] - 2020年第二季度公司还清了未偿还的银行贷款，总还款额为530万美元，包括剩余本金余额、应计利息和最终付款费用 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 CLS - AX项目 - 公司的研究性新药申请已获FDA接受，计划于年底前启动针对湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）患者的I/IIa期临床试验 [8][9] - 该试验为开放标签剂量递增研究，旨在评估单次经脉络膜上腔注射CLS - AX的安全性和耐受性，预计2021年年中获得首批队列的初步安全性数据 [28][33] 基因治疗和小分子临床前项目 - 公司基于脉络膜上腔给药的非病毒载体基因疗法的治疗性生物平台项目，可表达和分泌抗VEGF治疗蛋白，早期研究和临床前数据令人鼓舞 [13][14] - 公司启动了利用脉络膜上腔给药的整合素抑制剂混悬液的小分子项目，初步聚焦于糖尿病性黄斑水肿 [15] XIPERE项目 - 公司为XIPERE项目确定了新的商业制造合作伙伴，此前的合同制造组织不再愿意担任商业供应商 [16] - 预计在技术转移完成并生成所需稳定性数据后，不迟于2021年上半年重新提交XIPERE的新药申请（NDA），FDA将在重新提交日期后的六个月内进行审查 [21] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从单一产品公司向拥有多个创新机会、针对未满足医疗需求的公司转型，通过脉络膜上腔注射拓展内部产品线 [7] - 公司在靶向脉络膜上腔方面经验领先，与眼科界的研究人员和临床医生保持着良好关系 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情环境，但公司在眼科和视网膜界仍保持较高关注度，收到了临床医生的积极反馈 [47] - 公司对不断增长的产品线充满信心，认为2021年有望取得XIPERE的FDA批准、获得CLS - AX I/IIa期临床试验的初步数据以及推动其他临床前项目进展 [55] 其他重要信息 - 第二季度公司董事会新增了Nancy Hutson博士，她在制药行业拥有丰富经验，已积极参与公司战略规划 [23] - 公司近期成立了由五名世界知名视网膜医生组成的科学顾问委员会，以推动产品线开发计划 [47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: XIPERE NDA重新提交的剩余步骤、新CMO生产注册批次所需时间以及COVID - 19对新CMO日常运营的影响 - 截至目前COVID - 19对新CMO的运营无重大影响 [58] - 重新提交NDA需制造注册批次并进行三个月实时稳定性测试，公司正与新CMO制定积极的时间表推进此事，技术转移已在进行中 [59][60] 问题2: 关于阿西替尼（axitinib）是否积极探索合作机会以及2020 - 2021年研发费用的预期 - 目前公司未就阿西替尼探索合作关系，打算自行推进其临床试验 [63] - 公司现金略超1500万美元，可能从合作伙伴处获得一些里程碑付款，由于是I/IIa期研究，患者数量30 - 35人，预计研发费用不会大幅增加，明年部分制造成本将开始下降 [64] 问题3: CLS - AX预计在明年年中获得数据时的患者数量以及是否能看到初步疗效 - 试验计划每个队列5名患者，共3个队列 [67] - 该研究为I/IIa期，主要终点是安全性，但也会关注一些可能体现疗效的参数，如再治疗需求、视力和中央亚区厚度等 [66] 问题4: CLS - AX单次注射的反应持久性预期、在中期读数中能否看到反应起效以及临床前项目进入临床前还需完成的工作和时间 - 阿西替尼作为酪氨酸激酶抑制剂具有泛VEGF抑制作用，临床前研究显示其对新生血管形成有强大抑制作用，在动物模型中有数月的持久性，首次人体试验主要关注安全性，但也可能看到一些疗效信号 [69][71] - 整合素抑制剂和DNA纳米颗粒基因治疗项目均为临床前项目，需进行更多工作和优化，目前讨论进入临床试验为时尚早 [73][74] 问题5: CLS - AX在年底治疗患者前的额外步骤、计划激活的站点数量、制造商、研究设计中使用特定基线治疗的原因以及基因治疗纳米颗粒递送的适应症限制和初始可能探索的适应症 - CLS - AX由不同的合同制造组织生产，与XIPERE的新旧CMO均不同 [78] - 公司在非病毒载体基因治疗方面探索适应症的限制较小，较为开放 [79] - 年底前启动I/IIa期试验已完成临床前工作、提交并获IND批准、确定试验方案，后续需获得IRB批准、进行站点启动研究，公司有信心在年底前启动试验 [82][83] - 研究设计使用特定基线治疗是为了评估治疗的持久性和抗VEGF治疗后视力的维持情况，与其他公司的Wet AMD试验设计类似，且方案已获科学顾问委员会认可 [84] 问题6: 基于新CMO，XIPERE的FDA审查时间是否仍预计为六个月以及更换CMO对获得与博士伦里程碑付款的影响 - 公司认为只要制造过程无重大变化，FDA的审查要求不变，预计重新提交后仍将进行六个月的审查 [87][88] - 公司预计从博士伦获得约1500万美元的批准里程碑付款及其他合作伙伴的额外款项，但在重新提交时间确定前无法预测批准时间，公司正监控费用并延长资金使用期限 [89][90]