财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物和银行存款为5750万美元，而2021年12月31日为6120万美元 [23] - 2022年第一季度研发费用为270万美元，2021年同期为120万美元，同比增长部分反映了支持CM - 101临床项目的活动增加 [23] - 2022年第一季度一般及行政费用为260万美元，2021年同期为50万美元，2022年数据包含90万美元非现金股票薪酬支付，现金G&A增加部分反映了高级管理团队扩充和特拉维夫设施升级 [24] - 2022年第一季度净亏损为510万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.02美元；2021年同期净亏损为170万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.01美元 [25] - 2022年3月31日和2021年3月31日，加权平均已发行普通股数量（基本和摊薄）分别为2.280903亿股（相当于1140.4515万份美国存托股份）和1.56751771亿股（相当于783.7589万份美国存托股份） [25] - 公司目前预计现金可维持到2023年底，比去年的指引长6个月，上个月与Cantor Fitzgerald续签了现有股权销售协议，当前上限约为1800万美元，低于原协议的7500万美元上限，目前不计划使用该额度 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 肝脏纤维化试验 - 患者招募已完成，预计第四季度进行最终数据读取，数据将包括安全性和耐受性数据，以及CM - 101在肝病中的抗炎和抗纤维化活性的额外数据 [13] - 该研究的一个关键目标是探索皮下制剂的安全性和药物暴露情况，早期完成该研究足以实现这一目的，为评估CM - 101当前皮下制剂的下一步发展提供药代动力学和耐受性数据 [14] PSC试验 - 试验正在招募和给药患者，正在扩大临床试验地点，在以色列、英国和德国的新临床地点正在招募患者，美国和西班牙的新临床地点预计在第二季度末前开始招募患者 [15] - 将增加额外的剂量探索队列，预计今年晚些时候开始招募低剂量队列患者，2023年初开放高剂量队列患者招募 [16] - 增加开放标签扩展试验，以评估CM - 101在更长治疗周期内的安全性、耐受性和疗效持久性 [17] - 将对目前正在招募的剂量队列进行中期分析，预计今年下半年得出结果，目的一是评估每周每公斤10毫克CM - 101给药的安全性，以支持推进到计划的每公斤20毫克的更高剂量；二是评估血清生物标志物和临床生化指标的观察变异性，以确认CM - 101剂量队列的计划样本量 [17] 系统性硬化症2期试验 - 目标是在这种复杂疾病中建立生物学和临床概念验证，修订后的试验设计预计能够加快在系统性硬化症中获得概念验证数据的进程，并提供CM - 101在改善系统性硬化症患者皮肤、肺部和血管病理生理学方面的额外信息 [18] - 目前正在与该领域的关键意见领袖合作设计该试验，计划在今年年底前启动，今年夏天将提供PSC和SSc研究设计的更多细节 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于为CM - 101优化整体临床开发计划，一是降低整体开发风险，二是最大化获得的临床数据，以促进临床决策并支持推进到注册试验 [12] - 生物技术股票市场仍然非常具有挑战性，公司虽无法改变市场，但会专注于为CM - 101寻求最佳开发路径，谨慎管理财务，尽可能节约资金，同时以最佳方式推进临床项目，并监测生态系统以寻找引入有吸引力资产的潜在机会和跟踪竞争挑战 [22] - 在即将到来的生物会议上，公司BD活动的重点是就CM - 101与潜在感兴趣方进行合作洽谈，也会与其他潜在合作伙伴讨论公司感兴趣的资产，跟进之前关于许可或收购其他资产以扩展产品线的初步讨论 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司目前取得的进展感到兴奋，认为团队在制定和实施加强临床项目和公司的切实可行计划方面做得非常出色，将CM - 101视为具有真正潜力的产品线和产品，其在炎症和纤维化交汇处的作用涉及多种未满足需求高且商业潜力大的适应症，公司认为正走在为Chemomab创造价值的谨慎且正确的道路上 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: 在这些适应症中，炎症和纤维化共同发挥作用的程度如何，与以往失败的仅能影响单一成分的方法相比如何，早期指导读数是否有助于提供相关背景和论点 - 公司认为原发性硬化性胆管炎和系统性硬化症是复杂疾病，涉及炎症、纤维化等多种过程，基于多年来获得的大量临床和初步临床数据，CM - 101能够通过抑制纤维化激活来干预纤维化，通过抑制支持纤维化的2型免疫来干预炎症，还能干预与这些疾病非常相关的其他病理，如原发性硬化性胆管炎的胆管炎穿孔或系统性硬化症的血管问题，这些特点使CM - 101与其他在这些适应症中测试过的药物区分开来，为其在这些适应症中发挥疗效铺平了道路 [31] - 进行系统性硬化症临床试验的本质是获得CM - 101在该疾病中的初步概念验证，以便能够以提高CM - 101和MLA成功机会的方式设计注册研究 [32] 问题2: 对PSC试验的读数有何期望，是否期望从所关注的生物标志物中获得信号以表明该剂量和随访期的潜在临床疗效，以及为了解其他剂量队列（低剂量和高剂量）的不同样本量需要关注什么 - 中期分析的主要目的是收集每公斤10毫克队列的安全性数据，结合肝脏纤维化试验的安全性数据，以支持推进到每公斤20毫克的更高剂量组 [35] - 第二个目的是观察试验中一些关键指标（包括血清碱性磷酸酶、纤维化和其他相关生物标志物）的基线变异性，以了解计划的组规模是否足以在试验进展和完成时检测到信号 [36] - 在此次中期分析中，不会读取每公斤10毫克队列中有限患者数量的疗效读数，但会在试验进展的近期进行 [37] 问题3: 能否进一步阐述目前正在考虑的系统性硬化症试验的其他终点标准，以及与关键意见领袖的讨论情况 - 公司正在完善计划应用于试验和设计中的最终结果，将在8月的下一次电话会议上提供详细信息 [40] 问题4: PSC试验的安全性读数预计有多少患者参与，这些患者接受治疗的时间有多长 - 目前还不知道，数据截止日期将在今年第三季度确定，以支持年底的读数，届时会更清楚该队列在那个时间点招募的准确患者数量 [43] 问题5: 关于PSC规划和SSc的更新时间安排和形式是怎样的 - 在8月的下一次季度电话会议上，将提供PSC试验的最终修订和SSc试验核心设计的详细信息 [45] 问题6: 公司在即将到来的生物会议上的BD活动重点是什么 - 重点是就CM - 101与潜在感兴趣方进行合作洽谈，也会与其他潜在合作伙伴讨论公司感兴趣的资产，跟进之前关于许可或收购其他资产以扩展产品线的初步讨论 [46] 问题7: 皮下给药途径的重要性如何，考虑到PSC和SSc患者目前几乎没有有效治疗方法，其给药便利性如何 - 如果CM - 101能够对这些疾病状态产生重大影响，静脉给药途径不会成为患者获得治疗的障碍，因为目前这些疾病缺乏真正有效的治疗方法 [49] - 随着时间的推移，皮下制剂的开发将为这些适应症的患者增加额外的便利性，而且公司认为继续开发可行的皮下制剂对于支持可能涉及的任何适应症都非常关键，即使可能超出PSC或SSc [49] 问题8: 总运营费用管理良好，且现金使用期延长至2023年底，这些费用项目今年的趋势如何，是否预计全年运营费用会有连续增长 - 随着今年在美国和西班牙扩大PSC试验，以及在第四季度启动SSc试验，运营费用将在今年剩余时间开始上升 [52]