业绩总结 - TEMBEXA于2021年6月4日获得批准用于治疗天花，合同金额为5亿到6亿美元，涉及1.7百万疗程的药物供应[2][4] - 2021年12月31日的研发费用为7380万美元，净亏损为1732万美元[69] - TEMBEXA预计未来5-12年将带来8000万至1亿美元的年度现金流[71] 用户数据 - ONC201在复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中显示出20%的客观缓解率（ORR），中位缓解持续时间为11.2个月[12] - 在复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中，12个月的总体生存率为57%[12] - ONC201的疾病控制率为40%，在6个月和12个月的无进展生存率（PFS）分别为35%和30%[12] - 74%的ONC201患者为首次复发，88%曾接受过替莫唑胺治疗[15] 新产品和新技术研发 - DSTAT在急性髓系白血病（AML）中的三期临床试验正在进行中，期望获得积极结果以支持监管批准[3] - DSTAT在治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）患者中，11例患者的完全缓解率为100%[43] - DSTAT显示出良好的耐受性，最常见的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[48] - CMX521在小鼠模型中显示出显著的抗病毒效果，治疗后肺部病毒滴度减少365倍[67] 市场扩张和并购 - TEMBEXA的FDA批准使其成为应对生物恐怖攻击的重要药物，具有不同的作用机制[9] - DSTAT在前线急性髓系白血病（AML）患者中的市场潜力约为20,800名患者[63] - DSTAT与标准化疗“7+3”联合使用的临床试验设计为双盲、安慰剂对照，随机比例为1:1[57] 未来展望 - DSTAT在高剂量组中，完全缓解率（CR/CRi）为67%（16/24），低剂量组为36%（9/25），对照组为69%（18/26）[41] - 高剂量组的中位无复发生存期（mRFS）尚未达到，低剂量组为16.1个月，对照组为11.3个月[55] - 高剂量组的中位总生存期（mOS）尚未达到，低剂量组为12.2个月，对照组为11.7个月[55] - 预计DSTAT的早期评估将包括80名可评估患者的最小残留病（MRD）状态[61] 负面信息 - DSTAT在高剂量组中，粒细胞恢复的中位时间为32天，较对照组减少20%[49] - 反应率在不同表现状态的患者中有所不同，表现状态为100的患者反应率为50%[28] - 18岁以下患者的反应率为25%[28]