业绩总结 - 2021年截至9月的财务摘要显示，研发费用为3950万美元，运营总费用为1.358亿美元，净亏损为1.337亿美元[64] - 公司目前的现金余额为1.246亿美元，流通股数为8680万股[64] 用户数据 - ONC201在复发性H3 K27M突变的胶质瘤患者中显示出20%的客观反应率（ORR），中位持续时间为11.2个月[12] - 复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中，12个月的总体生存率为57%[12] - 在所有患者中，12个月的总生存率为57%，24个月为35%[24] - ONC201在H3 K27M突变胶质瘤患者中的预期使用率超过80%[33] 新产品和新技术研发 - TEMBEXA获得批准用于小pox治疗，合同金额预计在5亿到6亿美元之间[4] - BARDA宣布与公司签署了最高可达170万疗程的TEMBEXA独家采购合同[2] - TEMBEXA的短疗程治疗方案为每周两次口服给药，具有较高的耐药性门槛[9] - DSTAT在急性髓性白血病（AML）中的三期临床试验正在进行中[3] - DSTAT在治疗初治急性髓系白血病（AML）患者中，11例患者中100%达到完全缓解（CR）[43] - DSTAT高剂量组的完全缓解率为67%（16/24），低剂量组为36%（9/25），对照组为69%（18/26）[53] 市场扩张和并购 - 公司在小pox治疗领域的准备工作被认为是应对生物恐怖袭击的重要举措[4] - 预计DSTAT在三期设计中可能成为约20,800名患者的标准治疗[63] 未来展望 - TEMBEXA®于2021年6月获得批准，预计未来5-12年将带来8000万至1亿美元的年现金流[65] - DSTAT在前线AML的开发正在进行中，正在招募患者并进行MRD状态的早期评估[65] 负面信息 - 50%的患者经历了严重不良事件（SAE），其中2%与治疗相关[27] - DSTAT在新诊断的AML患者中通常耐受良好，最常见的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[48]