业绩总结 - BCV预计每年可为公司提供8000万至1亿美元的非稀释资本，用于创新肿瘤学开发[2] - DSTAT的总运营费用为9890万美元，研发费用为1190万美元，管理费用为410万美元[104] - 公司截至2021年3月的现金余额为1.525亿美元，流动性良好[104] 用户数据 - ONC201在H3 K27M突变胶质瘤中显示出30%的客观反应率（ORR）[19] - ONC201在H3 K27M突变胶质瘤患者中显示出75%的客观反应率（ORR）[27] - DSTAT在治疗初治AML患者中，11名患者中100%达到完全缓解（CR）[34] - DSTAT高剂量组的CR率为70%（14/20），而对照组为39%（7/18）[42][43] - 高剂量DSTAT组的完全缓解率(CR)为67%（16/24），低剂量组为36%（9/25），控制组为69%（18/26）[79] 未来展望 - ONC201的全球峰值销售机会预计超过5亿美元[16] - DSTAT的市场潜力超过10亿美元，基于最近批准的治疗价格[39] - 预计DSTAT的投资约为1500万美元，用于早期评估和机制确认[87] - 预计小pox（BCV）药物的年现金流为8000万至1亿美元，持续5至12年[105] - 2021年将有多个催化剂为公司提供额外的选择性[105] 新产品和新技术研发 - DSTAT正在进行针对前线急性髓性白血病（AML）的三期临床试验[3] - ONC201的注册数据预计在2021年获得，具有明确的注册路径[16] - DSTAT在COVID-19的二期/三期研究中，74名急性肺损伤患者的主要终点为28天内需要通气或死亡的患者比例[96] - DSTAT的三期试验正在招募约450名急性肺损伤患者[96] 市场扩张和并购 - 公司收购Oncoceutics后，增加了针对性肿瘤学的管线，具有近期注册潜力[14] - BCV在小pox疫情准备中被纳入战略国家储备[2] - 公司在临床试验中展示了BCV与现有疫苗的良好互补性[12] 负面信息 - DSTAT高剂量组中，最常见的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[39] - 高剂量DSTAT与'7+3'组合的中位无复发生存期(mRFS)未达到，低剂量组的mRFS为16.1个月，控制组为11.3个月[81] - 高剂量DSTAT与'7+3'组合的中位总生存期(mOS)未达到，低剂量组的mOS为12.2个月，控制组为11.7个月[81] 其他新策略和有价值的信息 - BCV的PDUFA日期为2021年7月7日，作为小pox医疗对策的FDA审查中[4] - 预计NDA的安全数据库将包含超过350名胶质瘤患者[24] - MRD阴性与更好的无病生存期(DFS)和总生存期(OS)相关，HR为0.37和0.36[88] - DSTAT可能改善反应持续时间和总体生存率[36] - DSTAT可能加速血液恢复，高剂量组中性粒细胞和血小板恢复时间分别减少17%和20%[75]