业绩总结 - Brincidofovir (BCV) 的PDUFA日期为2021年7月7日，作为小pox的医疗对策正在接受FDA审查[4] - 公司在小pox应急准备方面的投资超过10亿美元，旨在为国家战略储备提供支持[5] - 2020年研发费用为3620万美元，管理费用为1370万美元，总运营费用为4990万美元[118] - 截至2021年1月31日，现金余额约为1.6亿美元[119] 用户数据 - H3 K27M突变胶质瘤的美国年发病率约为2000例，市场需求强劲[14] - DSTAT在治疗初治急性髓性白血病（AML）患者中，100%的患者在单次诱导周期中达成完全缓解[44] - DSTAT在COVID-19的Phase 2试验中，第一组12名患者中，DSTAT组有6名患者在NIAID评分上至少改善2分，而安慰剂组仅有2名患者[113] - DSTAT在COVID-19患者中未出现死亡，而安慰剂组有2名死亡[113] 新产品和新技术研发 - ONC201在H3 K27M突变胶质瘤中显示出显著的单药活性，预计全球首个适应症的峰值销售机会超过5亿美元[11] - ONC201的客观反应率（ORR）为30%[17] - ONC201的中位无进展生存期（mPFS）在反应者中超过15个月[20] - ONC201在复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中显示出中位总生存期为13.6个月，优于历史对照[28] - ONC201在神经内分泌肿瘤的二期临床试验中，观察到50%的客观缓解率（ORR）[33] - DSTAT的高剂量组在75名治疗初治AML患者中进行随机二期B期研究，比较了不同剂量的DSTAT与标准化疗的效果[47] - DSTAT可能改善反应持续时间和总体生存率，靶向与耐药途径相关的蛋白质[46] 市场扩张和并购 - 收购Oncoceutics, Inc.的交易条款包括7800万美元的前期对价，其中3900万美元为现金[39] - DSTAT在与7+3（细胞毒药物）联合使用的Phase 3人群中，预计可为约20,800名患者提供标准治疗[104] - DSTAT的市场潜力超过10亿美元，基于最近批准的治疗价格[105] 负面信息 - ONC201在52名复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中，出现的治疗相关不良事件（AE）中，疲劳发生率为19.2%[29] - DSTAT在新诊断的急性髓系白血病（AML）患者中耐受性良好，最常见的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[48] - DSTAT组与对照组在严重出血事件的发生率相当，高剂量组1例，控制组2例[48] - DSTAT组的肝转氨酶轻度升高为短暂性且无不良影响，符合细胞毒性药物治疗的预期[48] 未来展望 - 预计2021年将有多个催化剂，提供额外的选择性[119] - DSTAT的Phase 3前线AML试验预计将在2021年初启动[120] - 预计2021年7月将对小pox NDA进行FDA决策，潜在年现金流为8000万至1亿美元[120]