业绩总结 - Brincidofovir (BCV) 的PDUFA日期为2021年4月7日，作为小pox的医疗对策正在FDA审查中[3] - BCV在动物模型中显示出显著的生存益处，尤其是在疾病进展中期后仍能改善生存率[6] - ONC201在H3 K27M突变的复发性胶质瘤患者中，初步数据显示30%的客观反应率（ORR）[19] - ONC201的全球市场潜力超过5亿美元，针对H3 K27M突变胶质瘤的患者群体[15] - ONC201的注册队列已招募50名患者，预计在2021年将获得关键数据[21] - BCV的安全数据库涵盖约1600名受试者，显示出良好的安全性[13] - ONC201在H3 K27M突变胶质瘤患者中，mPFS（中位无进展生存期）超过15个月[22] - ONC201在复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中显示出13.6个月的中位总生存期，优于历史基准[25] - ONC201的安全性良好，超过350名胶质瘤患者的综合安全数据库显示，所有剂量限制毒性均未观察到[26] 市场扩张与并购 - Chimerix收购Oncoceutics后，增加了针对精准肿瘤治疗的管线，具有近期注册潜力[14] - 公司收购Oncoceutics, Inc.的交易条款包括7800万美元的前期对价，分为3900万美元的现金和3900万美元的股权[36] 研发与未来展望 - 预计2020年研发费用为2750万美元，管理费用为950万美元，总运营费用为3700万美元[38] - 截至2020年12月31日，现金余额约为7800万美元，预计2021年将有显著的非稀释性收益[39] - 公司在2021年有多个催化剂提供额外的选择性[39] - 预计在2021年初启动的三期临床试验将招募570名新诊断的AML患者[98] - DSTAT在与7+3（细胞毒药物）联合使用时，预计可为约20,800名患者提供治疗，市场潜力超过10亿美元[104] - DSTAT的开发将针对与COVID-19相关的疾病严重性和死亡率，抑制HMGB1和PF4以减少过度凝血[110] - DSTAT的Phase 3前线AML试验预计将在2021年初启动[117] - DSTAT的FDA小pox NDA已于2021年4月7日提交，预计未来5-12年可带来8000万至1亿美元的年现金流[117] 安全性与副作用 - 在52名接受ONC201治疗的复发性H3 K27M突变胶质瘤患者中，疲劳和一般性疾病的发生率分别为19.2%和21.2%[27] - DSTAT组的严重不良事件（SAE）发生率与对照组相当，均为3例[46] - DSTAT组的肝转氨酶轻度升高为暂时性，且与化疗药物cytarabine相关[46] - DSTAT可能加速血液学恢复，未延迟恢复时间[48] 其他新策略 - BCV与现有疫苗的联合使用未降低功能性保护免疫力，显示出良好的协同作用[11] - Chimerix专注于高未满足需求的肿瘤学领域，支持强有力的临床数据[2] - DSTAT的Phase 2/3研究设计为双盲、安慰剂对照，随机分配患者[112]