现金状况 - Chimerix截至2020年12月31日的现金为1.135亿美元[3] - 预计2020年年末现金约为7000万美元[3] 临床试验与市场机会 - 针对急性髓系白血病（AML），Chimerix计划于2020年中期启动第三阶段临床试验，市场机会超过10亿美元[3] - DSTAT与标准化疗结合的二期临床试验显示，DSTAT可改善整体生存率[6] - DSTAT的高剂量组在中位无复发生存期（mRFS）方面未达到，而对照组的mRFS为11.7个月[9] - DSTAT的高剂量组在中位总生存期（mOS）方面未达到，而对照组的mOS为16.1个月[9] - DSTAT在中性粒细胞和血小板恢复方面的中位天数分别减少了17%和20%[11] - DSTAT与“7+3”化疗组合的高剂量组中位恢复时间为29天，而对照组为35天[11] - DSTAT在动物模型中显著降低了死亡率[3] - DSTAT的临床试验中，75名治疗未接受者的患者年龄均在60岁以上[7] - DSTAT的潜在市场为约20,800名患者，基于在前七大市场中超过42,000名新诊断AML患者的统计[17] - 74%的AML患者具有中间或不良的基因风险，适合接受强化化疗[17] - DSTAT与其他药物的潜在联合开发，可能会进一步扩大市场机会[18] - DSTAT的市场潜力预计超过10亿美元，基于最近批准的疗法价格[19] 未来展望与战略 - 预计BCV的NDA提交将于2020年进行，可能会带来显著的现金流入[29] - DSTAT在其他血液恶性肿瘤中的潜在应用正在探索中，可能会带来额外的许可和合作机会[29] - 公司计划在2020年中期启动DSTAT的三期试验，作为一线治疗方案[30] - 预计在早期效能分析中需要投资1500万美元，评估80名可评估患者的MRD状态[16] - 主要终点为总体生存率（OS）和事件无生存率（EFS），预期检测HR为0.7，具有超过85%的统计功效[14]