财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入为1.034亿美元，较去年同期增长13%，公司预计收入增长将持续，并重申2022年的收入指引为4 - 4.3亿美元 [6] - 第二季度净利润为2740万美元，普通股每股收益为0.24美元 [6] - 第二季度现金及投资增加1390万美元，截至6月30日达到3.82亿美元，由于联邦税法的近期变化，现金增加额比原本可能的情况少了1350万美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 公司库欣综合征业务基础坚实，第二季度业绩强劲，随着疫情缓解，医生在识别、诊断和治疗患者方面的挑战减少，预计业务将继续增长 [9] 肿瘤学项目 - 铂耐药卵巢癌：2期试验显示，选择性皮质醇调节剂relacorilant增强了化疗效果，改善了无进展生存期和缓解持续时间，且无额外副作用负担；已启动3期试验ROSELLA，计划招募360名女性，主要终点为无进展生存期，关键次要终点为总生存期 [12][13][14] - 前列腺癌：完成了选择性皮质醇调节剂exicorilant与恩杂鲁胺联合使用的剂量探索研究，将与芝加哥大学合作开展relacorilant加恩杂鲁胺的2期随机安慰剂对照试验 [17] - 肾上腺癌：正在进行relacorilant加PD - 1检查点抑制剂派姆单抗的1b期开放标签试验，计划招募20名患者，主要终点为客观缓解率 [18][20] 代谢疾病项目 - 抗精神病药物引起的体重增加：正在进行miricorilant的两项2期双盲安慰剂对照试验GRATITUDE和GRATITUDE II，预计年底得出结果 [21][23][24] - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）：正在进行miricorilant的1b期剂量探索试验，预计今年晚些时候得出结果 [24][25] 其他项目 - 评估relacorilant治疗皮质醇增多症的两项3期试验GRACE和GRADIENT正在进行中，GRACE预计2023年下半年提交新药申请（NDA） [25][27] - 计划本季度启动Dazucorilant治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的2期试验DAZALS [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有20 - 2.5万名铂耐药卵巢癌患者，欧洲数量与之相当 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为皮质醇调节有潜力治疗多种严重疾病，将继续推进临床开发项目，利用商业成功带来的资金进一步拓展研究领域 [10][11] - 公司拥有1000多种专有分子，这些化合物通过与糖皮质激素受体结合调节皮质醇作用，且不与孕酮受体结合，具有不同特性，可用于研究多种疾病 [11] - 在与仿制药制造商梯瓦（Teva）和希克玛（Hikma）的诉讼中，公司对自身法律地位有信心 [7][8] - 目前未受到库欣综合征市场新进入者的影响，且欢迎更多公司教育医生关于皮质醇增多症的知识 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着疫情缓解，公司商业业绩有望继续增长，重申2022年的收入指引 [30] - 公司开发项目不断产生证据，验证了皮质醇调节可治疗多种疾病的观点，对未来前景持乐观态度 [30] 其他重要信息 - 由于联邦税法变化，研发费用需在五年内摊销，若国会恢复研发支出的即时扣除，公司将获得退税 [6][7] - 公司曾受到卖空者关注和攻击，遗留了证券集体诉讼和美国司法部（DOJ）调查两个问题，公司正积极配合DOJ提供信息以推动解决 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 铂耐药卵巢癌治疗的市场机会，包括美国患者数量和铂耐药患者数量 - 美国约有20多万卵巢癌患者，其中约2 - 2.5万名患者患有铂耐药疾病，欧洲数量与之相当 [32] 问题2: 铂耐药卵巢癌3期试验ROSELLA的时间线 - 预计招募时间为12 - 14个月，数据审核时间为12个月，约两年后得出结果 [34] 问题3: 未来铂耐药卵巢癌治疗是否有机会用于早期阶段和一线治疗 - 公司正在认真考虑这一可能性，后续会在电话会议中更新相关想法 [35] 问题4: 第二季度收入增长中，价格正常化、新患者和因疫情中断治疗后重新用药患者的贡献分别是多少；以及DOJ传票的最新情况和下一步计划 - 收入增长主要来自新患者和新处方医生，但这两个指标均未恢复到疫情前水平，且不确定是否能恢复；关于DOJ传票，暂无更新，公司正积极配合提供信息以推动解决 [39][40][42] 问题5: ROSELLA试验选择白蛋白结合型紫杉醇（nab - paclitaxel）作为活性化疗对照的原因 - 基于2期试验的积极结果，以及与FDA和相关组织的沟通，重复2期试验设计是最简单、最快的推进方式，且FDA也同意这一方案 [45][46] 问题6: 前列腺癌新启动试验的时间线，以及是否会进行中期数据评估 - 该项目处于初期，时间线尚不确定，后续会在电话会议中提供更具体信息 [49] 问题7: relacorilant的销售是否受到库欣综合征市场新进入者的影响 - 目前未观察到影响，且欢迎更多公司教育医生关于皮质醇增多症的知识 [51] 问题8: GRACE研究的招募进度是否符合预期 - 招募进度仍按计划进行，研究人员对relacorilant充满热情，致力于尽快完成研究 [53] 问题9: 前列腺癌1期研究中的疗效信号 - 1期研究为剂量探索研究，非对照试验，无太多可用于推断的疗效数据，结果将在会议上公布 [55] 问题10: ROSELLA研究是否有中期评估，如有，时间点是何时 - 该研究无中期评估，达到预设的无进展生存期（PFS）数据时将公布结果，次要终点为总生存期 [57] 问题11: DAZALS在ALS中的作用机制，以及该药物在其他运动障碍或神经肌肉疾病（如MS和帕金森病）中的疗效 - ALS患者存在皮质醇异常活动，动物模型显示Dazucorilant可改善神经症状；公司有临床前研究人员正在研究亨廷顿病，也有研究人员对帕金森病的糖皮质激素受体（GR）调节感兴趣，未来将扩大该领域的研究 [58][59] 问题12: GRATITUDE研究数据公布后的下一步计划，以及何时启动晚期试验 - 下一步计划取决于研究结果，若结果清晰易解读，明年将启动晚期试验 [60] 问题13: ALS试验采用较大规模、严格对照设计的动机 - 在精神和神经疾病研究中，严格对照试验才能确定研究结果；对于ALS患者，他们可能只有一次参加试验的机会，因此需要提供有真正获益机会的试验设计 [63] 问题14: 前列腺癌研究选择relacorilant而非exicorilant的优势 - relacorilant耐受性更好，更易于制造，且公司对其了解更多；尽管exicorilant在临床前模型中表现稍好，但最终选择基于数据显示的最佳结果 [65] 问题15: 治疗库欣综合征的需求增长情况，以及GRADIENT研究结果的公布时间 - 随着对库欣综合征的认识增加，需求有所增长；GRADIENT研究聚焦于肾上腺腺瘤引起的皮质醇增多症患者，该群体此前被忽视，目前受到关注 [67][68]